치료 저항성 소아 결석 발작이 있는 소아 참가자의 칸나비디올 경구 용액
2023년 7월 20일 업데이트: Radius Pharmaceuticals, Inc.
치료 저항성 아동기 결석 발작이 있는 소아 환자를 대상으로 제약 등급 합성 칸나비디올 경구 용액의 효능, 안전성, 내약성 및 약동학을 평가하기 위한 2상 공개 라벨 용량 조사 연구
이 연구의 1차 목적은 치료 저항성 소아기 결신 발작이 있는 소아 참가자의 치료에서 칸나비디올 경구 용액의 효능을 평가하는 것입니다.
이 연구는 또한 칸나비디올 경구 용액의 안전성, 내약성 및 약동학, 그리고 치료 저항성 아동기 결신 발작이 있는 소아 참가자를 대상으로 연구 기간 동안 참가자 상태의 질적 평가 개선을 평가합니다.
이 연구는 4주 스크리닝 기간, 5일 또는 10일 적정 기간(연구 코호트에 따라 다름), 4주 치료 기간 후 >20mg/kg/일 용량에 대한 5일 테이퍼링 및 4주 후속 조치 기간.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
20
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Florida
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Miami, Florida, 미국, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
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Tampa, Florida, 미국, 33609
- Pediatric Epilepsy and Neurology Specialists
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30328
- Clinical Integrative Research Center of Atlanta
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Nevada
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Henderson, Nevada, 미국, 89052
- Clinical Research Center of Nevada
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New Jersey
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Hackensack, New Jersey, 미국, 07601
- Northeast Regional Epilepsy Group
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Ohio
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Akron, Ohio, 미국, 44308
- Akron Children's Hospital
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Oregon Health and Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84113
- Primary Children's Hospital
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Virginia
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Norfolk, Virginia, 미국, 23510
- Children's Specialty Group, Division of Child & Adolescent Neurology
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Washington
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Tacoma, Washington, 미국, 98405
- Research and Innovation/MultiCare Health System
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
3년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 환자 및/또는 부모(들)/간병인(들)은 사전 동의서(ICF) 및 동의서 양식을 완전히 이해하고, 모든 연구 절차를 이해하고, 관련 법률, 규정에 따라 조사자 및 연구 조정자와 만족스럽게 의사소통할 수 있습니다. 및 현지 요구 사항.
- 발병 시점에서 3세에서 12세(포함) 사이, 동의 시점에서 3세에서 17세(포함) 사이의 남성 또는 여성.
- 체중 ≥ 10kg.
- 아동기 결신 간질(CAE) 진단, 뇌파도(EEG)로 확인, 4시간 EEG 동안 5회 이상의 결신 발작, 치료 저항성 결신 발작, 최소 2가지 항경련제(AED )s 및 최소 하나의 AED에 대해 치료 내성이 있습니다.
- 기준선 또는 치료 기간 동안 케톤식이 요법을 시작하지 않으려는 의지.
- 하루 평균 5회 이상의 결신 발작이 있습니다.
- 여성 환자는 초경 전이거나 스크리닝 방문에서 음성 소변 임신 테스트를 통해 가임 가능성이 있는 경우 연구에 참여할 자격이 있습니다. 성적으로 활발한 경우, 그녀는 연구 기간 내내 그리고 연구 참여 완료 후 4주 동안 성교를 완전히 금하거나 허용 가능한 피임 방법을 사용하거나 연구 제품을 중단하는 데 동의해야 합니다.
- 성적으로 활동적인 남성 환자는 연구 기간 내내 그리고 연구 참여 또는 연구 제품 중단 후 4주 동안 허용 가능한 피임 방법을 기꺼이 사용해야 합니다.
- 조사자의 의견에 따라 부모(들)/보호자(들)는 연구 절차와 방문 일정 및 후속 방문을 준수할 의지와 능력이 있습니다.
- 신체적 및 신경학적 검사, 병력, 스크리닝 방문 동안 완료된 임상 실험실 값을 기반으로 한 일반적으로 건강 상태가 양호하여 연구자가 판단한 바와 같이 환자가 시험에 안전하게 참여하는 것을 금지합니다.
제외 기준:
- 환자 또는 부모(들)/간병인(들)은 연구 기간 동안 모든 연구 방문에 참석하는 데 방해가 되는 일일 의무가 있습니다.
- 결신 발작 이외의 비열성 발작의 병력이 있습니다.
- 3세 이후에 열성 발작의 병력이 있습니다.
- 청소년 결신 간질 또는 청소년 근간대성 간질과 일치하는 병력이 있습니다.
- 현재 펠바메이트를 복용하고 있습니다.
- 현재 페니토인, 플루복사민, 카르바마제핀 또는 세인트 존스 워트를 복용하고 있습니다.
- 시토크롬 P450 3A4(CYP3A4), CYP2C9 또는 CYP2C19에 대한 치료 지수가 좁은 강력한 억제제/유도제/민감한 기질인 병용 약물을 현재 복용하고 있습니다. (스크리닝, 적정, 치료 및 추적 기간 동안 발프로산의 안정적인 용량은 허용됩니다).
- 현재 케토제닉 다이어트 중입니다.
- 연구자의 의견으로, 임의의 임상적으로 중요하고 불안정한 의학적 이상, 만성 질환, 또는 심혈관, 위장, 호흡기, 간 또는 신장 시스템의 임상적으로 유의한 이상의 병력.
- 알부민, 직접 빌리루빈, 총 빌리루빈, 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) 및 알라닌 아미노전이효소(ALT)를 포함한 임상적으로 유의한 비정상 간 기능 검사(LFT) 값이 정상 상한치(ULN)의 3배 이상입니다.
- 조사자의 의견에 따라 임상적으로 중요한 비정상적인 심전도(ECG)의 병력 또는 존재.
- 준수를 방해할 수 있는 자폐 스펙트럼 장애를 포함하여 임상적으로 심각한 지적 장애 또는 주요 정신 질환의 현재 또는 과거력이 있습니다.
- 컬럼비아 자살 심각도 평가 척도(Columbia Suicide Severity Rating Scale, C-SSRS)가 발달상 적절한 7세에서 17세 사이의 환자의 경우, 행동할 의도가 있지만 구체적인 계획이나 적극적 자살 생각은 없는 능동적 자살 생각에 관한 질문에 대한 긍정적인 답변 스크리닝 방문 시 C-SSRS 평가에 대한 구체적인 계획 및 의도를 가지고 있습니다.
- 자살 시도 이력.
- 이전에 스크리닝 전 30일 이내에 임의의 조사 약물 또는 장치 또는 조사 요법을 받았음.
- 스크리닝 방문 전 30일 동안 임의의 카나비노이드를 섭취함.
- 연구용 제품 제제에 포함된 물질에 대한 알레르기 반응 또는 알려진 또는 의심되는 민감성의 병력.
- B형 간염, C형 간염 또는 인간 면역결핍 바이러스(HIV)로 알려진 감염.
- 연구자의 의견에 따르면, 환자는 이 연구에 참여하는 데 다른 방식으로 부적합합니다.
- 체중 < 10kg 또는 > 80kg.
- 4시간 비디오-EEG에서 최소 5번의 결신 발작이 없는 환자는 스크린 실패로 간주됩니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 코호트 1: 칸나비디올 경구 용액 20mg/kg/일
치료 기간: Cannabidiol 경구 용액 20mg/kg/일(mg/kg/일)을 4주 동안 매일 2회(BID) 나누어 투여합니다.
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제약 등급의 칸나비디올(비식물성)을 함유한 경구 용액.
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실험적: 코호트 2: 칸나비디올 경구 용액 30mg/kg/일
적정 기간: Cannabidiol 경구 용액 20 mg/kg/day 분할 BID를 5일 동안. 치료 기간: 칸나비디올 경구 용액 30mg/kg/일을 4주 동안 BID로 나눕니다. |
제약 등급의 칸나비디올(비식물성)을 함유한 경구 용액.
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실험적: 코호트 3: 칸나비디올 경구 용액 10mg/kg/일
치료 기간: 칸나비디올 경구 용액 10mg/kg/일을 4주 동안 BID로 나눕니다.
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제약 등급의 칸나비디올(비식물성)을 함유한 경구 용액.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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방문 5에서 비디오-뇌파도(EEG)에 의해 평가된 부재 발작 카운트의 기준선으로부터의 백분율 변화
기간: 기준선(방문 2, 적정 기간 1일) 및 방문 5(치료 기간 4주, 6일)
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기준선, 치료 기간 동안 및 연구 종료/조기 철수 방문 시 모든 참가자에 대해 4시간 비디오-EEG를 수행했습니다.
결신 발작의 수를 세기 위해 비디오-EEG 동안 과호흡을 실시하였다.
음의 변화 값은 발작 활동의 개선을 나타냅니다.
긍정적인 변화 값은 발작 활동의 악화를 나타냅니다.
기준선으로부터 백분율 변화는 (100*(4주차 기준선)/기준선)으로 계산되었습니다.
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기준선(방문 2, 적정 기간 1일) 및 방문 5(치료 기간 4주, 6일)
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방문 5에서 비디오-EEG에 대한 과호흡 테스트 동안 기준선에서 부재 발작까지 시간의 백분율 변화
기간: 기준선(방문 2, 적정 기간 1일) 및 방문 5(치료 기간 4주, 6일)
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기준선, 치료 기간 동안 및 연구 종료/조기 철수 방문 시 모든 참가자에 대해 4시간 비디오-EEG를 수행했습니다.
결신 발작의 수를 세기 위해 비디오-EEG 동안 과호흡을 실시하였다.
(100*(4주차-기준선)/기준선)으로 계산된 기준선으로부터 백분율 변화.
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기준선(방문 2, 적정 기간 1일) 및 방문 5(치료 기간 4주, 6일)
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방문 5에서 발작이 없는 참여자 수
기간: 방문 5(치료 기간 4주차, 6일차)
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일일 발작 활동을 일기에 기록했습니다.
매일 참가자 또는 부모/간병인은 "환자가 오늘 얼마나 많은 결신 발작을 했습니까?"라는 질문에 응답했습니다.
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방문 5(치료 기간 4주차, 6일차)
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방문 5에서 임상적 전반적 개선 인상(CGI-I) 점수
기간: 방문 5(치료 기간 4주차, 6일차)
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CGI-I 설문지는 부모/보호자 및 조사자가 작성했으며 치료 기간 4주차에 7점 척도를 사용하여 참가자의 전반적인 상태를 평가하는 데 사용되었습니다. 여기서 1은 치료 시작 이후 매우 많이 개선되었고 7은 매우 나빠졌습니다.
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방문 5(치료 기간 4주차, 6일차)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)이 있는 참가자 수
기간: 1일(투약 후)부터 방문 7(추적 기간의 4주차)까지
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AE는 임상 조사 과정 동안 의약품을 투여받은 환자의 예상치 못한 의학적 사건으로 정의됩니다.
따라서 AE는 연구 제품과 관련이 있다고 생각되는지 여부에 관계없이 연구 제품의 사용과 일시적으로 관련된 바람직하지 않고 의도하지 않은 징후, 증상 또는 질병일 수 있습니다.
치료 긴급 AE는 연구 약물을 받은 후에 발생하는 개시를 갖는 AE이다.
SAE는 사망을 초래하거나, 생명을 위협하거나, 참가자가 사건 당시 사망 위험에 처해야 하거나, 입원 환자 입원 또는 기존 입원 기간 연장이 필요하거나, 지속적이거나 상당한 장애/무능력을 초래하거나, 선천적 이상/선천적 결함이거나, 의학적 또는 외과적 개입이 필요한 기타 심각한 사건입니다.
SAE 및 기타 모든 심각하지 않은 AE의 요약은 인과관계에 관계없이 보고된 AE 모듈에 있습니다.
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1일(투약 후)부터 방문 7(추적 기간의 4주차)까지
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섭식 및 공복 상태에서 칸나비디올에 대한 최대 혈장 농도(Cmax) 및 용량 정규화 Cmax(Cmax/D)
기간: 방문 3(제1주, 치료 기간 1일; 투약 전, 투약 후 2, 4, 6시간), 방문 5(4주, 치료 기간 6일; 투약 전, 투약 후 2, 4, 6시간), 및 방문 6(4주, 치료 기간 7일; 투약 전, 투약 후 2, 4, 6시간)
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칸나비디올에 대한 Cmax 및 Cmax/D는 급식 및 공복 상태에서 평가되었습니다. 급식: 참가자는 음식과 아침 복용량 없이 치료 기간의 4주차 1일에 사이트에 도착했습니다. 사이트는 고지방/고칼로리 음식을 제공한 다음 참가자에게 투약했습니다. 혈액 샘플은 투여 전(식사/아침 투여 전) 및 아침 투여 후 2, 4 및 6시간(다음 투여 전)에 수집되었습니다. 금식(투여 전 2시간부터 투약 후 2시간까지): 참가자는 음식과 아침 투약 없이 치료 기간 4주차 2일차에 현장에 도착했습니다. 사이트는 투약 2시간 후 표준 식사를 제공했습니다. 혈액 샘플은 투약 전 및 2(식사 전), 아침 투약 후 4, 6시간(그러나 다음 투약 전)에 수집되었습니다. |
방문 3(제1주, 치료 기간 1일; 투약 전, 투약 후 2, 4, 6시간), 방문 5(4주, 치료 기간 6일; 투약 전, 투약 후 2, 4, 6시간), 및 방문 6(4주, 치료 기간 7일; 투약 전, 투약 후 2, 4, 6시간)
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시간 0부터 마지막으로 측정된 농도(AUC(0-t))까지의 혈장 농도 곡선 아래 면적 및 공복 및 공복 상태에서 칸나비디올에 대한 용량 정규화 AUC(0-t)[AUC(0-t)/용량]
기간: 방문 3(제1주, 치료 기간 1일; 투약 전, 투약 후 2, 4, 6시간), 방문 5(4주, 치료 기간 6일; 투약 전, 투약 후 2, 4, 6시간), 및 방문 6(4주, 치료 기간 7일; 투약 전, 투약 후 2, 4, 6시간)
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칸나비디올에 대한 AUC(0-t) 및 AUC(0-t)/용량은 급식 및 공복 상태에서 평가되었습니다. 급식: 참가자는 음식과 아침 복용량 없이 치료 기간의 4주차 1일에 사이트에 도착했습니다. 사이트는 고지방/고칼로리 음식을 제공한 다음 참가자에게 투약했습니다. 혈액 샘플은 투여 전(식사/아침 투여 전) 및 아침 투여 후 2, 4 및 6시간(다음 투여 전)에 수집되었습니다. 금식(투여 전 2시간부터 투약 후 2시간까지): 참가자는 음식과 아침 투약 없이 치료 기간 4주차 2일차에 현장에 도착했습니다. 사이트는 투약 2시간 후 표준 식사를 제공했습니다. 혈액 샘플은 투약 전 및 2(식사 전), 아침 투약 후 4, 6시간(그러나 다음 투약 전)에 수집되었습니다. |
방문 3(제1주, 치료 기간 1일; 투약 전, 투약 후 2, 4, 6시간), 방문 5(4주, 치료 기간 6일; 투약 전, 투약 후 2, 4, 6시간), 및 방문 6(4주, 치료 기간 7일; 투약 전, 투약 후 2, 4, 6시간)
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식후, 절식 및 정상 조건 하에서 칸나비디올에 대한 최저 혈장 농도(Ctrough) 및 용량 정규화 Ctrough(Ctrough/용량)
기간: 방문 3(제1주, 치료 기간 1일; 투약 전, 투약 후 2, 4, 6시간), 방문 5(4주, 치료 기간 6일; 투약 전, 투약 후 2, 4, 6시간), 및 방문 6(4주, 치료 기간 7일; 투약 전, 투약 후 2, 4, 6시간)
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칸나비디올에 대한 Ctrough 및 Ctrough/용량은 급식, 금식 및 정상 조건에서 평가되었습니다. 급식: 참가자는 음식과 아침 복용량 없이 치료 기간의 4주차 1일에 사이트에 도착했습니다. 사이트는 고지방/고칼로리 음식을 제공한 다음 참가자에게 투약했습니다. 혈액 샘플은 투여 전(식사/아침 투여 전) 및 아침 투여 후 2, 4 및 6시간(다음 투여 전)에 수집되었습니다. 금식(투여 전 2시간부터 투약 후 2시간까지): 참가자는 음식과 아침 투약 없이 치료 기간 4주차 2일차에 현장에 도착했습니다. 사이트는 투약 2시간 후 표준 식사를 제공했습니다. 혈액 샘플은 투약 전 및 2(식사 전), 아침 투약 후 4, 6시간(그러나 다음 투약 전)에 수집되었습니다. |
방문 3(제1주, 치료 기간 1일; 투약 전, 투약 후 2, 4, 6시간), 방문 5(4주, 치료 기간 6일; 투약 전, 투약 후 2, 4, 6시간), 및 방문 6(4주, 치료 기간 7일; 투약 전, 투약 후 2, 4, 6시간)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Ahmed Elkashef, MD, INSYS Therapeutics Inc
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2017년 12월 29일
기본 완료 (실제)
2019년 5월 15일
연구 완료 (실제)
2019년 5월 29일
연구 등록 날짜
최초 제출
2017년 10월 31일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 11월 3일
처음 게시됨 (실제)
2017년 11월 8일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 7월 21일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 7월 20일
마지막으로 확인됨
2023년 7월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
칸나비디올 경구 용액에 대한 임상 시험
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University of Illinois at Chicago모병알부민뇨 | 겸상 적혈구 빈혈(HbSS 또는 HbSβ-지중해빈혈0)미국
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Beijing Tiantan HospitalThe First Hospital of Jilin University; Dongzhimen Hospital, Beijing; Huairou Hospital of... 그리고 다른 협력자들아직 모집하지 않음
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Federal University of the Valleys of Jequitinhonha...완전한