Vizsgálat a helyi kortikoszteroidokkal (TCS) együtt adott dupilumab hatékonyságának és biztonságosságának vizsgálatára 6-tól ≥
2020. július 30. frissítette: Regeneron Pharmaceuticals
Véletlenszerű, kettős-vak, placebo-kontrollos vizsgálat a helyi kortikoszteroidokkal egyidejűleg alkalmazott dupilumab hatékonyságának és biztonságosságának vizsgálatára ≥ 6 éves betegeknél
A vizsgálat fő célja a helyi kortikoszteroidokkal (TCS) együtt adott dupilumab hatékonyságának bizonyítása súlyos atópiás dermatitiszben (AD) szenvedő 6 évtől 12 év alatti résztvevőknél.
A másodlagos cél a TCS-vel egyidejűleg adott dupilumab biztonságosságának értékelése 6 évnél fiatalabb és 12 év közötti, súlyos AD-ban szenvedő betegeknél.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
367
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Kutná Hora, Csehország, 284 01
- Regeneron Research Site
-
Ústí Nad Labem, Csehország, 40113
- Regeneron Research Site
-
-
-
-
-
London, Egyesült Királyság, SE1 7EH
- Regeneron Research Site
-
Manchester, Egyesült Királyság, M13 9WL
- Regeneron Research Site
-
Newcastle Upon Tyne, Egyesült Királyság, NE1 4LP
- Regeneron Research Site
-
Sheffield, Egyesült Királyság, S10 2TH
- Regeneron Research Site
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35209
- Regeneron Research Site
-
-
Arizona
-
Gilbert, Arizona, Egyesült Államok, 85234
- Regeneron Research Site
-
-
California
-
Bakersfield, California, Egyesült Államok, 93309
- Regeneron Research Site
-
Long Beach, California, Egyesült Államok, 90808
- Regeneron Research Site
-
Mission Viejo, California, Egyesült Államok, 92691
- Regeneron Research Site
-
Rolling Hills Estates, California, Egyesült Államok, 90274
- Regeneron Research Site
-
San Diego, California, Egyesült Államok, 92123
- Regeneron Research Site
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Egyesült Államok, 80206
- Regeneron Research Site
-
-
Florida
-
Coral Gables, Florida, Egyesült Államok, 33146
- Regeneron Research Site
-
Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33612
- Regeneron Research Site
-
Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33624
- Regeneron Research Site
-
-
Georgia
-
Macon, Georgia, Egyesült Államok, 31217
- Regeneron Research Site
-
Sandy Springs, Georgia, Egyesült Államok, 30328
- Regeneron Research Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
- Regeneron Research Site
-
Normal, Illinois, Egyesült Államok, 61761
- Regeneron Research Site
-
-
Maryland
-
Rockville, Maryland, Egyesült Államok, 20850
- Regeneron Research Site
-
-
Michigan
-
Ypsilanti, Michigan, Egyesült Államok, 48197
- Regeneron Research Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55402
- Regeneron Research Site
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63104
- Regeneron Research Site
-
-
New York
-
Forest Hills, New York, Egyesült Államok, 11375
- Regeneron Research Site
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10029
- Regeneron Research Site
-
Rochester, New York, Egyesült Államok, 14620
- Regeneron Research Site
-
-
Ohio
-
Gahanna, Ohio, Egyesült Államok, 43230
- Regeneron Research Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
- Regeneron Research Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- Regeneron Research Site
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Egyesült Államok, 29425
- Regeneron Research Site
-
North Charleston, South Carolina, Egyesült Államok, 29420
- Regeneron Research Site
-
-
Texas
-
Bellaire, Texas, Egyesült Államok, 77401
- Regeneron Research Site
-
San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78218
- Regeneron Research Site
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Egyesült Államok, 23502
- Regeneron Research Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98105
- Regeneron Research Site
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2G 1B1
- Regeneron Research Site
-
-
Ontario
-
Markham, Ontario, Kanada, L3P 1X2
- Regeneron Research Site
-
Peterborough, Ontario, Kanada, K9J 5K2
- Regeneron Research Site
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
- Regeneron Research Site
-
-
-
-
-
Białystok, Lengyelország, 15-453
- Regeneron Research Site
-
Bydgoszcz, Lengyelország, 85-065
- Regeneron Research Site
-
Gdańsk, Lengyelország, 80-152
- Regeneron Research Site
-
Katowice, Lengyelország, 40-611
- Regeneron Research Site
-
Katowice, Lengyelország, 40-648
- Regeneron Research Site
-
Katowice, Lengyelország, 40123
- Regeneron Research Site
-
Warszawa, Lengyelország, 01-142
- Regeneron Research Site
-
Warszawa, Lengyelország, 01-817
- Regeneron Research Site
-
Warszawa, Lengyelország, 02-758
- Regeneron Research Site
-
Łódź, Lengyelország, 90-265
- Regeneron Research Site
-
Świętokrzyskie, Lengyelország, 27-400
- Regeneron Research Site
-
-
Dolnoslaskie
-
Wroclaw, Dolnoslaskie, Lengyelország, 50381
- Regeneron Research Site
-
-
Malopolska
-
Krakow, Malopolska, Lengyelország, 30363
- Regeneron Research Site
-
-
-
-
-
Bad Bentheim, Németország, 48455
- Regeneron Research Site
-
Hamburg, Németország, 22149
- Regeneron Research Site
-
-
Bavaria
-
Muenchen, Bavaria, Németország, 80337
- Regeneron Research Site
-
-
Lower Saxony
-
Osnabruck, Lower Saxony, Németország, 49074
- Regeneron Research Site
-
-
Nordrhein-Westfalen
-
Munster, Nordrhein-Westfalen, Németország, 48149
- Regeneron Research Site
-
-
Sachsen
-
Dresden, Sachsen, Németország, 01307
- Regeneron Research Site
-
-
Thuringen
-
Gera, Thuringen, Németország, 07548
- Regeneron Research Site
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
6 év (GYERMEK)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Főbb felvételi kritériumok:
- Az AD diagnózisa az Amerikai Bőrgyógyászati Akadémia konszenzus kritériumai szerint (Eichenfield 2003) a szűrővizsgálaton
- A szűrővizsgálat előtt legalább 1 évvel diagnosztizált krónikus AD
- IGA = 4 a szűrésnél és a kiindulási viziteknél
- EASI ≥21 a szűrővizsgálatokon és az alaplátogatásokon
- BSA ≥15% a szűréskor és a kiindulási viziteken
- Dokumentált közelmúltbeli anamnézis (a kiindulási vizit előtt 6 hónapon belül) a lokális AD-gyógyszer(ek)re adott nem megfelelő válaszreakciókról
- Legalább 11 (összesen 14) stabil adag helyi bőrpuhító (hidratáló) alkalmazása naponta kétszer a 7 egymást követő napon, közvetlenül a kiindulási vizit előtt
Főbb kizárási kritériumok:
- Részvétel egy korábbi dupilumab klinikai vizsgálatban
- Kezelés szisztémás vizsgálati gyógyszerrel a kiindulási vizit előtt
- Helyi vizsgálati gyógyszerrel végzett kezelés az alaplátogatás előtti 2 héten belül
- Crisabarollal történő kezelés a kiindulási vizit előtt 2 héten belül
- A közepes erősségű helyi kortikoszteroidok fontos mellékhatásai (pl. kezelési intolerancia, túlérzékenységi reakciók, jelentős bőrsorvadás, szisztémás hatások) a vizsgálatot végző vagy a beteg kezelőorvosa által értékelt történelemben
- Helyi kalcineurin-gátlóval (TCI) végzett kezelés a kiindulási vizit előtt 2 héten belül
Ha az alábbi kezelések bármelyikét alkalmazta a kiindulási vizit előtt 4 héten belül, vagy bármely olyan állapot, amely a vizsgáló véleménye szerint valószínűleg ilyen kezelés(eke)t igényel a vizsgálati kezelés első 4 hetében:
- Immunszuppresszív/immunmoduláló gyógyszerek (pl. szisztémás kortikoszteroidok, ciklosporin, mikofenolát-mofetil, gamma-interferon, Janus kináz inhibitorok, azatioprin, metotrexát stb.)
- Fototerápia AD
Biológiai kezelés az alábbiak szerint:
Bármely sejtcsökkentő szer, beleértve, de nem kizárólagosan a rituximabot:
a kiindulási vizit előtt 6 hónapon belül, vagy amíg a limfocita és CD 19+ limfocitaszám normalizálódik, attól függően, hogy melyik a hosszabb
- Egyéb biológiai szerek: 5 felezési időn belül (ha ismert) vagy 16 héttel a kiindulási vizit előtt, attól függően, hogy melyik a hosszabb
- Kezelés élő (gyengített) vakcinával a kiindulási vizit előtt 4 héten belül
- Testtömeg <15 kg a kiinduláskor
Megjegyzés: Egyéb felvételi/kizárási kritériumok érvényesek
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: KEZELÉS
- Kiosztás: VÉLETLENSZERŰSÍTETT
- Beavatkozó modell: PÁRHUZAMOS
- Maszkolás: NÉGYSZERES
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
KÍSÉRLETI: 1. csoport
A résztvevők dupilumabot kapnak, az 1. adagolási rend
|
Gyógyszerforma: oldatos injekció előretöltött fecskendőben; Beadási mód: Subcutan (SC)
Más nevek:
Minden résztvevőnek el kell kezdenie a kezelést közepes erősségű TCS-sel, szabványos kezelési rend szerint.
Javasoljuk, hogy a résztvevők 0,1% triamcinolon-acetonid krémet, 0,025% fluocinolon-acetonid krémet vagy 0,05% klobetazon-butirátot használjanak.
Minden résztvevőnek hidratáló krémet kell alkalmaznia a vizsgálat során.
Minden típusú hidratáló krém megengedett, de a résztvevők nem kezdhetik el a kezelést vényköteles hidratáló krémekkel.
A résztvevők továbbra is használhatnak stabil dózisú ilyen hidratáló krémeket, ha azt a szűrési látogatás előtt megkezdték.
|
|
KÍSÉRLETI: 2. csoport
A résztvevők dupilumabot kapnak, a 2. adagolási rend
|
Gyógyszerforma: oldatos injekció előretöltött fecskendőben; Beadási mód: Subcutan (SC)
Más nevek:
Minden résztvevőnek el kell kezdenie a kezelést közepes erősségű TCS-sel, szabványos kezelési rend szerint.
Javasoljuk, hogy a résztvevők 0,1% triamcinolon-acetonid krémet, 0,025% fluocinolon-acetonid krémet vagy 0,05% klobetazon-butirátot használjanak.
Minden résztvevőnek hidratáló krémet kell alkalmaznia a vizsgálat során.
Minden típusú hidratáló krém megengedett, de a résztvevők nem kezdhetik el a kezelést vényköteles hidratáló krémekkel.
A résztvevők továbbra is használhatnak stabil dózisú ilyen hidratáló krémeket, ha azt a szűrési látogatás előtt megkezdték.
|
|
KÍSÉRLETI: 3. csoport
A résztvevők megfelelő placebót kapnak
|
Minden résztvevőnek el kell kezdenie a kezelést közepes erősségű TCS-sel, szabványos kezelési rend szerint.
Javasoljuk, hogy a résztvevők 0,1% triamcinolon-acetonid krémet, 0,025% fluocinolon-acetonid krémet vagy 0,05% klobetazon-butirátot használjanak.
Minden résztvevőnek hidratáló krémet kell alkalmaznia a vizsgálat során.
Minden típusú hidratáló krém megengedett, de a résztvevők nem kezdhetik el a kezelést vényköteles hidratáló krémekkel.
A résztvevők továbbra is használhatnak stabil dózisú ilyen hidratáló krémeket, ha azt a szűrési látogatás előtt megkezdték.
Gyógyszerforma: Oldatos injekció; Beadási mód: Subcutan (SC) |
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Azon résztvevők százalékos aránya, akik a nyomozói globális értékeléssel (IGA) 0 vagy 1 a 16. héten
Időkeret: 16. hét
|
Az IGA a klinikai vizsgálatok során használt értékelő eszköz volt az AD súlyosságának globális értékelésére, egy 0-tól (egyértelmű) 4-ig (súlyos) terjedő 5 pontos skála alapján.
A teljes elemzési készlet (FAS) minden randomizált résztvevőt tartalmazott.
A hatékonysági elemzések a randomizáláskor kiosztott kezelésen alapultak (ahogyan randomizált).
Az első mentőkezelés utáni értékek hiányzóra lettek állítva.
A 16. héten hiányzó pontszámmal rendelkező résztvevőket nem válaszolónak tekintettük.
|
16. hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél az ekcéma területe és súlyossági indexe -75 (EASI-75) (≥ 75 százalékos (%) javulás a kiindulási állapothoz képest) a 16. héten
Időkeret: 16. hét
|
Az EASI felméri az atópiás dermatitisz (AD) súlyosságát és mértékét.
A pontszámok 0-72 között mozognak.
Az AD-betegség négy jellemzőjét (bőrpír, vastagság, karcolás és lichenifikáció) értékelték a „0” (hiányzik) és „3” (súlyos) skálán.
Az érintettség területét a fej, a törzs, a felső végtagok és az alsó végtagok testfelületének százalékos arányában értékelik, és 0-tól 6-ig terjedő pontszámra konvertálják.
Az FAS minden randomizált résztvevőt tartalmazott.
A hatékonysági elemzések a randomizáláskor kiosztott kezelésen alapultak (ahogyan randomizált).
Az első mentőkezelés utáni értékek hiányzóra lettek állítva.
A 16. héten hiányzó pontszámmal rendelkező résztvevőket nem válaszolónak tekintettük.
|
16. hét
|
|
Az ekcéma területi és súlyossági indexének (EASI) pontszámának százalékos változása a kiindulási értékhez képest a 16. héten
Időkeret: Alapállapot (1. nap), 16. hét
|
Az EASI felméri az AD súlyosságát és mértékét.
A pontszámok 0-72 között mozognak.
Az AD-betegség négy jellemzőjét (bőrpír, vastagság, karcolás és lichenifikáció) értékelték a „0” (hiányzik) és „3” (súlyos) skálán.
Az érintettség területét százalékban értékelték a fej, a törzs, a felső végtagok és az alsó végtagok testfelülete szerint, és 0-tól 6-ig terjedő pontszámra konvertálták. A FAS-ban minden randomizált résztvevő részt vett.
A hatékonysági elemzések a randomizáláskor kiosztott kezelésen alapultak (ahogyan randomizált).
|
Alapállapot (1. nap), 16. hét
|
|
Százalékos változás az alapvonalhoz képest a napi legrosszabb viszketési pontszám heti átlagában a 16. héten
Időkeret: Alapállapot (1. nap), 16. hét
|
A legrosszabb viszketési skála egy egyszerű értékelő eszköz volt, amelyet a résztvevők használtak a viszketésük (viszketés) intenzitásának jelentésére.
Ez egy 11 pontos skála volt (0-tól 10-ig), amelyben a 0 azt jelzi, hogy nincs viszketés, míg a 10 a lehető legrosszabb viszketést jelezte.
A résztvevőket arra kérték, hogy naponta 2 kérdésre válaszoljanak a teljes vizsgálat során (szűrési időszak, kezelési időszak és követési időszak).
A napi legrosszabb viszketési pontszámot a 2 kérdésnél kapott pontszámok közül a rosszabbnak számítottuk.
Az FAS minden randomizált résztvevőt tartalmazott.
A hatékonysági elemzések a randomizáláskor kiosztott kezelésen alapultak (ahogyan randomizált).
|
Alapállapot (1. nap), 16. hét
|
|
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél a napi legrosszabb viszketési pontszám heti átlaga ≥3 ponttal javult (a kiindulási értékhez képest) a 16. héten
Időkeret: 16. hét
|
A legrosszabb viszketési skála egy egyszerű értékelő eszköz volt, amelyet a résztvevők használtak a viszketésük (viszketés) intenzitásának jelentésére.
Ez egy 11 pontos skála volt (0-tól 10-ig), amelyben a 0 azt jelzi, hogy nincs viszketés, míg a 10 a lehető legrosszabb viszketést jelezte.
A résztvevőket arra kérték, hogy naponta 2 kérdésre válaszoljanak a teljes vizsgálat során (szűrési időszak, kezelési időszak és követési időszak).
A napi legrosszabb viszketési pontszámot a 2 kérdésnél kapott pontszámok közül a rosszabbnak számítottuk.
Az FAS minden randomizált résztvevőt tartalmazott.
A hatékonysági elemzések a randomizáláskor kiosztott kezelésen alapultak (ahogyan randomizált).
Az első mentőkezelés utáni értékek hiányzóra lettek állítva.
A 16. héten hiányzó pontszámmal rendelkező résztvevőket nem válaszolónak tekintettük.
Itt az „elemzett résztvevők száma” = azon résztvevők száma, akiket az adott végpont szempontjából értékeltek.
|
16. hét
|
|
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél a napi legrosszabb viszketési pontszám heti átlaga ≥4 ponttal javult (a kiindulási értékhez képest) a 16. héten
Időkeret: 16. hét
|
A legrosszabb viszketési skála egy egyszerű értékelő eszköz volt, amelyet a résztvevők használtak a viszketésük (viszketés) intenzitásának jelentésére.
Ez egy 11 pontos skála volt (0-tól 10-ig), amelyben a 0 azt jelzi, hogy nincs viszketés, míg a 10 a lehető legrosszabb viszketést jelezte.
A résztvevőket arra kérték, hogy naponta 2 kérdésre válaszoljanak a teljes vizsgálat során (szűrési időszak, kezelési időszak és követési időszak).
A napi legrosszabb viszketési pontszámot a 2 kérdésnél kapott pontszámok közül a rosszabbnak számítottuk.
Az FAS minden randomizált résztvevőt tartalmazott.
A hatékonysági elemzések a randomizáláskor kiosztott kezelésen alapultak (ahogyan randomizált).
Az első mentőkezelés utáni értékek hiányzóra lettek állítva.
A 16. héten hiányzó pontszámmal rendelkező résztvevőket nem válaszolónak tekintettük.
Itt az „elemzett résztvevők száma” = azon résztvevők száma, akiket az adott végpont szempontjából értékeltek.
|
16. hét
|
|
Azon résztvevők százalékos aránya, akik ekcéma területi és súlyossági indexet értek el – 50 (EASI-50) (≥ 50%-os javulás az alapértékhez képest) a 16. héten
Időkeret: 16. hét
|
Az EASI felmérte az AD súlyosságát és mértékét.
A pontszámok 0-72 között mozognak.
Az AD-betegség négy jellemzőjét (bőrpír, vastagság, karcolás és lichenifikáció) értékelték a „0” (hiányzik) és „3” (súlyos) skálán.
Az érintettség területét a fej, a törzs, a felső végtagok és az alsó végtagok testfelületének százalékos arányában értékelik, és 0-tól 6-ig terjedő pontszámra konvertálják.
Az FAS minden randomizált résztvevőt tartalmazott.
A hatékonysági elemzések a randomizáláskor kiosztott kezelésen alapultak (ahogyan randomizált).
Az első mentőkezelés utáni értékek hiányzóra lettek állítva.
A 16. héten hiányzó pontszámmal rendelkező résztvevőket nem válaszolónak tekintettük.
|
16. hét
|
|
Azon résztvevők százalékos aránya, akik ekcéma területi és súlyossági indexet értek el – 90 (EASI – 90) (≥ 90%-os javulás az alapvonalhoz képest) a 16. héten
Időkeret: 16. hét
|
Az EASI felmérte az atópiás dermatitisz (AD) súlyosságát és mértékét.
A pontszámok 0-72 között mozognak.
Az AD-betegség négy jellemzőjét (bőrpír, vastagság, karcolás és lichenifikáció) értékelték a „0” (hiányzik) és „3” (súlyos) skálán.
Az érintettség területét a fej, a törzs, a felső végtagok és az alsó végtagok testfelületének százalékos arányában értékelik, és 0-tól 6-ig terjedő pontszámra konvertálják.
Az FAS minden randomizált résztvevőt tartalmazott.
A hatékonysági elemzések a randomizáláskor kiosztott kezelésen alapultak (ahogyan randomizált).
Az első mentőkezelés utáni értékek hiányzóra lettek állítva.
A 16. héten hiányzó pontszámmal rendelkező résztvevőket nem válaszolónak tekintettük.
|
16. hét
|
|
A napi legrosszabb viszketési pontszám heti átlagának ≥ 4 pontos csökkenése az alapvonalhoz képest a 16 hetes kezelési időszak alatt
Időkeret: Alapállapot (1. nap) a 16. hétig
|
A legrosszabb viszketési skála: egyszerű értékelő eszköz, amellyel a résztvevők jelezték viszketésük (viszketésük) intenzitását.
Ez egy 11 pontos skála volt (0-tól 10-ig), ahol 0 (nincs viszketés) és 10 (legrosszabb viszketés) lehetséges.
A résztvevőket arra kérték, hogy naponta 2 kérdésre válaszoljanak a teljes vizsgálat során (szűrési időszak, kezelési időszak és követési időszak).
A napi legrosszabb viszketési pontszámot 2 kérdésnél rosszabb pontszámként számítottuk ki.
FAS-t használtak.
Az eseményig eltelt időt hetekben számítják ki (az első esemény dátuma - az első adag dátuma)/7.
Az NRS ≥ 4-es csökkenése a megfigyelt adatokon alapult, anélkül, hogy az adatokat úgy határozták volna meg, hogy a mentőkezelés alkalmazása után nem reagálnak.
Itt az „elemzett résztvevők száma” = azon résztvevők száma, akiket erre a konkrét végpontra értékeltek, az „NA” pedig „nem számítható”, mivel a résztvevők mindössze 12,3%-a ért el NRS-csökkenést a 16 hetes kezelési periódus alatt, így a ≥ 4 eléréséhez szükséges átlagos idő. Az NRS -pontos csökkenése a placebo + TCS-kezelt résztvevők esetében nem számolható be.
|
Alapállapot (1. nap) a 16. hétig
|
|
A napi legrosszabb viszketési pontszám heti átlagának ≥ 3 pontos csökkenése az alapvonalhoz képest a 16 hetes kezelési időszak alatt
Időkeret: Alapállapot (1. nap) a 16. hétig
|
A legrosszabb viszketési skála: egy egyszerű értékelő eszköz, amellyel a résztvevők jelezték viszketésük (viszketésük) intenzitását.
Ez egy 11 pontos skála volt (0-tól 10-ig), ahol 0 (nincs viszketés) és 10 (legrosszabb viszketés) lehetséges.
A résztvevőket arra kérték, hogy naponta 2 kérdésre válaszoljanak a teljes vizsgálat során (szűrési időszak, kezelési időszak és követési időszak).
A napi legrosszabb viszketési pontszámot 2 kérdésnél rosszabb pontszámként számítottuk ki.
FAS-t használtak.
Az eseményig eltelt időt hetekben számítják ki (az első esemény dátuma - az első adag dátuma)/7.
Az NRS ≥ 3-as csökkenése a megfigyelt adatokon alapult, anélkül, hogy az adatokat úgy határozták volna meg, hogy a mentőkezelés alkalmazása után nem reagálnak.
Itt az „elemzett résztvevők száma” = azon résztvevők száma, akiket erre a konkrét végpontra értékeltek, és az „NA” azt jelenti, hogy „nem számítható”, mivel a résztvevők mindössze 21,1%-a ért el NRS-csökkenést a 16 hetes kezelési periódus alatt, és így a 3-as érték eléréséhez szükséges medián idő. Az NRS -pontos csökkenése a placebo + TCS-kezelt résztvevők esetében nem számolható be.
|
Alapállapot (1. nap) a 16. hétig
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest az atópiás dermatitisz (AD) által érintett százalékos testfelszínben (BSA) a 16. héten
Időkeret: Alapállapot (1. nap), 16. hét
|
Az AD által érintett BSA-t minden testrészre értékelték a kilences szabály alapján (a lehetséges legmagasabb pontszám minden régióban: fej és nyak [9%], elülső törzs [18%], hát [18%], felső végtagok [18%], az alsó végtagok [36%] és a nemi szervek [1%]), és az összes főbb testszakasz összesített százalékában jelentették.
A különböző testrégiókhoz rendelt arányok a fiatalabb gyermekeknél eltérőek voltak, mint az idősebb gyermekeknél (a fej és a nyak területe a fiatalabb gyermekeknél nagyobb arányban van kijelölve, mint az idősebb gyermekeknél).
Az FAS minden randomizált résztvevőt tartalmazott.
A hatékonysági elemzések a randomizáláskor kiosztott kezelésen alapultak (ahogyan randomizált).
|
Alapállapot (1. nap), 16. hét
|
|
Százalékos változás a kiindulási értékhez képest az atópiás dermatitisz (SCORAD) értékelésében a 16. héten
Időkeret: Alapállapot (1. nap), 16. hét
|
A SCORAD-ot használták az AD kiterjedésének és súlyosságának felmérésére.
Felmérték és pontozták az ekcéma mértékét és súlyosságát, valamint a szubjektív tüneteket (álmatlanság stb.).
A SCORAD összpontszáma 0 (betegség hiánya) és 103 (súlyos betegség) között mozog.
Az FAS minden randomizált résztvevőt tartalmazott.
A hatékonysági elemzések a randomizáláskor kiosztott kezelésen alapultak (ahogyan randomizált).
|
Alapállapot (1. nap), 16. hét
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a gyermek bőrgyógyászati életminőségi indexében (CDLQI) a 16. héten
Időkeret: Alapállapot (1. nap), 16. hét
|
A CDLQI egy validált 10 kérdésből álló eszköz volt a bőrbetegségnek a gyermekek életminőségére (QOL) gyakorolt hatásának mérésére, felmérve, hogy a bőrprobléma mennyire érintette a résztvevőt az elmúlt héten.
Kilenc kérdést a következőképpen értékeltek: Nagyon sok = 3, Elég sok = 2, Csak egy kicsit = 1, Egyáltalán nem vagy megválaszolatlan = 0. A 7. kérdésre van egy további lehetséges válasz, amelyet 3-ra értékeltek. CDLQI egyenlő az összeggel minden kérdés pontszámából (maximum = 30, minimum = 0).
Minél magasabb a pontszám, annál nagyobb a hatás a QOL-ra.
Az FAS minden randomizált résztvevőt tartalmazott.
A hatékonysági elemzések a randomizáláskor kiosztott kezelésen alapultak (ahogyan randomizált).
A bemutatott adatok a CDLQI összpontszám átlagát és szórását tükrözik.
|
Alapállapot (1. nap), 16. hét
|
|
Változás a kiindulási állapothoz képest a betegorientált ekcéma mérésében (POEM) a 16. héten
Időkeret: Alapállapot (1. nap), 16. hét
|
A POEM egy 7 elemből álló, validált kérdőív, amelyet gyermekek és felnőttek betegségtüneteinek felmérésére használtak.
A formátum 7 elemre (szárazság, viszketés, hámlás, repedés, alváshiány, vérzés és sírás) adott választ a betegség tüneteinek gyakorisága alapján az elmúlt héten (azaz 0 = nincs nap, 1 = 1-2 nap) , 2 = 3-4 nap, 3 = 5-6 nap és 4 = minden nap) 0-tól 28-ig terjedő pontozási rendszerrel; az összpontszám a betegséggel összefüggő morbiditást tükrözte.
Az FAS minden randomizált résztvevőt tartalmazott.
A hatékonysági elemzések a randomizáláskor kiosztott kezelésen alapultak (ahogyan randomizált).
A magas pontszám rossz életminőséget jelez.
|
Alapállapot (1. nap), 16. hét
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a napi legrosszabb viszketési pontszám heti átlagában a 16. héten
Időkeret: Alapállapot (1. nap), 16. hét
|
A legrosszabb viszketési skála egy egyszerű értékelő eszköz volt, amelyet a résztvevők használtak a viszketésük (viszketés) intenzitásának jelentésére.
Ez egy 11 pontos skála volt (0-tól 10-ig), amelyben a 0 azt jelzi, hogy nincs viszketés, míg a 10 a lehető legrosszabb viszketést jelezte.
A résztvevőket arra kérték, hogy naponta 2 kérdésre válaszoljanak a teljes vizsgálat során (szűrési időszak, kezelési időszak és követési időszak).
A napi legrosszabb viszketési pontszámot a 2 kérdésnél kapott pontszámok közül a rosszabbnak számítottuk.
Az FAS minden randomizált résztvevőt tartalmazott.
A hatékonysági elemzések a randomizáláskor kiosztott kezelésen alapultak (ahogyan randomizált).
|
Alapállapot (1. nap), 16. hét
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a Dermatitis Family Indexben (DFI) a 16. héten
Időkeret: Alapállapot (1. nap), 16. hét
|
A DFI egy 10 tételből álló kérdőív volt, amely a házimunkára, az ételkészítésre, az alvásra, a családi szabadidős tevékenységekre, a vásárlásra, a kiadásokra, a fáradtságra, az érzelmi szorongásra, a kapcsolatokra és a kezelésben való segítségnyújtásnak az elsődleges gondozó életére gyakorolt hatására vonatkozott.
A DFI-kérdéseket egy 0-tól 3-ig terjedő négyfokú Likert-skálán értékelték, így a teljes DFI-pontszám 0-tól 30-ig terjed.
A referencia időkerete az elmúlt hét volt.
A magasabb DFI-pontszám az atópiás dermatitisz által érintett családi életminőség (QOL) nagyobb romlását jelezte.
Az FAS minden randomizált résztvevőt tartalmazott.
A hatékonysági elemzések a randomizáláskor kiosztott kezelésen alapultak (ahogyan randomizált).
|
Alapállapot (1. nap), 16. hét
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a betegek által jelentett eredmények mérési információs rendszerében (PROMIS) a gyermekkori szorongásos rövid forma skála összpontszámában a 16. héten
Időkeret: Alapállapot (1. nap), 16. hét
|
A PROMIS szorongásos eszköz az önbeszámoló félelmet (félelem, pánik), szorongásos nyomorúságot (aggodalom, rettegés), túlzott izgatottságot (feszültség, idegesség, nyugtalanság) és az izgalomhoz kapcsolódó szomatikus tüneteket (remegett szív, szédülés) méri.
Minden kérdéshez 5 válaszlehetőség tartozik 1-től 5-ig (1 = Soha, 2 = Majdnem soha, 3 = Néha, 4 = Gyakran, 5 = Majdnem mindig).
A teljes nyers pontszám a válaszértékek összegével számítva: 8 elemes űrlap esetén a legalacsonyabb lehetséges 8, a legmagasabb pedig 40; 6 tételes űrlap esetén: a lehetséges legalacsonyabb 6; a lehető legmagasabb a 30.
A magasabb pontszám a tünetek nagyobb súlyosságát jelzi.
|
Alapállapot (1. nap), 16. hét
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a betegek által jelentett eredmények mérési információs rendszerében (PROMIS) a gyermekkori depressziós tünetek rövid formájú skála pontszámában a 16. héten
Időkeret: Alapállapot (1. nap), 16. hét
|
A PROMIS Depressziós eszköz értékeli az önbeszámoló negatív hangulatot (szomorúság/bűntudat), az énről alkotott nézeteket (önkritika/értéktelenség) és a társadalmi kogníciót (magány/interperszonális elidegenedés), valamint a csökkent pozitív érzelmeket és elkötelezettséget (érdeklődés/jelentés/cél elvesztése) . Minden kérdéshez 5 válaszlehetőség tartozik 1-től 5-ig (1 = Soha, 2 = Szinte soha, 3 = Néha, 4 = Gyakran, 5 = Majdnem mindig).
A teljes nyers pontszám a válaszértékek összege.
8 tételes űrlap esetén a legalacsonyabb lehetséges 8, a legmagasabb a 40; 6 tételes űrlap esetén a legalacsonyabb a 6, a legmagasabb a 30.
A magasabb pontszám a tünetek nagyobb súlyosságát jelzi.
|
Alapállapot (1. nap), 16. hét
|
|
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél legalább egy bőrfertőzés kezelésen esett át sürgős nemkívánatos esemény (TEAE) (a herpeszes fertőzések kivételével) a 16. hétig
Időkeret: Alapállás a 16. hétig
|
A kezelés során felmerülő nemkívánatos eseményeket (TEAE) olyan nemkívánatos eseményekként (AE) határozták meg, amelyek a kezelési időszakban (a vizsgálati gyógyszer első adagjától a vizsgálat végéig tartó idő) alakultak ki, súlyosbodtak vagy súlyossá váltak.
Súlyos nemkívánatos esemény (SAE) minden olyan nemkívánatos orvosi esemény, amely a következő kimenetelek bármelyikét eredményezte: halál, életveszély, kezdeti vagy hosszan tartó kórházi kezelés szükséges, tartós vagy jelentős rokkantság/képtelenség, veleszületett rendellenesség/születési rendellenesség , vagy orvosilag fontos eseménynek tekintik.
Bármely TEAE-ben is voltak olyan résztvevők, akiknek súlyos és nem súlyos mellékhatásai is voltak.
Azon résztvevők százalékos arányát jelentették, akiknél a 16. hétig legalább egy bőrfertőzés volt TEAE (kivéve a herpeszes fertőzéseket).
Az FAS minden randomizált résztvevőt tartalmazott.
A hatékonysági elemzések a randomizáláskor kiosztott kezelésen alapultak (ahogyan randomizált).
|
Alapállás a 16. hétig
|
|
Azon résztvevők százalékos aránya, akik legalább egy súlyos kezelésen átestek sürgős nemkívánatos eseményen (TEAE) a 16. héten keresztül
Időkeret: Alapállapot (1. nap) a 16. hétig
|
A kezelés során felmerülő nemkívánatos eseményeket (TEAE) olyan nemkívánatos eseményekként (AE) határozták meg, amelyek a kezelési időszakban (a vizsgálati gyógyszer első adagjától a vizsgálat végéig tartó idő) alakultak ki, súlyosbodtak vagy súlyossá váltak.
Súlyos nemkívánatos eseménynek (SAE) minden olyan nemkívánatos orvosi eseményt definiáltak, amely a következő kimenetelek bármelyikét eredményezte: halál, életveszély, a résztvevők kezdeti vagy hosszan tartó kórházi ápolása, tartós vagy jelentős rokkantság/képtelenség, veleszületett rendellenesség/születési rendellenesség , vagy orvosilag fontos eseménynek tekintik.
Bármely TEAE-ben is voltak olyan résztvevők, akiknek súlyos és nem súlyos mellékhatásai is voltak.
Az FAS minden randomizált résztvevőt tartalmazott.
A hatékonysági elemzések a randomizáláskor kiosztott kezelésen alapultak (ahogyan randomizált).
|
Alapállapot (1. nap) a 16. hétig
|
|
A lokális kortikoszteroid (TCS) gyógyszermentes napok aránya a kiindulási állapottól a 16. hétig
Időkeret: Alapállapot (1. nap), 16. hét
|
A TCS-gyógyszermentes napok arányát úgy számítjuk ki, hogy a résztvevők nem vettek igénybe sem TCS/TCI-t, sem rendszermentő terápiát, osztva az egyes időszakok vizsgálati napjaival.
Az FAS minden randomizált résztvevőt tartalmazott.
A hatékonysági elemzések a randomizáláskor kiosztott kezelésen alapultak (ahogyan randomizált).
Itt az „elemzett résztvevők száma” = azon résztvevők száma, akiket az adott végpont szempontjából értékeltek.
|
Alapállapot (1. nap), 16. hét
|
|
A helyi kortikoszteroid (TCS) átlagos heti dózisa grammban alacsony vagy közepes hatású TCS esetén az alapértéktől a 16. hétig
Időkeret: Alapállapot (1. nap), 16. hét
|
A kiindulási értéktől a 16. hétig a TCS átlagos heti dózisát jelentették grammban alacsony vagy közepes hatású TCS esetén.
Az FAS minden randomizált résztvevőt tartalmazott.
A hatékonysági elemzések a randomizáláskor kiosztott kezelésen alapultak (ahogyan randomizált).
Itt az „elemzett résztvevők száma” = azon résztvevők száma, akiket az adott végpont szempontjából értékeltek.
|
Alapállapot (1. nap), 16. hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- Paller AS, Yosipovitch G, Weidinger S, DiBenedetti D, Whalley D, Gadkari A, Guillemin I, Zhang H, Eckert L, Chao J, Bansal A, Chuang CC, Delevry D. Development, Psychometric Validation and Responder Definition of Worst Itch Scale in Children with Severe Atopic Dermatitis. Dermatol Ther (Heidelb). 2022 Dec;12(12):2839-2850. doi: 10.1007/s13555-022-00804-z. Epub 2022 Oct 21.
- Paller AS, Wollenberg A, Siegfried E, Thaci D, Cork MJ, Arkwright PD, Gooderham M, Sun X, O'Malley JT, Khokhar FA, Vakil J, Bansal A, Rosner K, Shumel B, Levit NA. Laboratory Safety of Dupilumab in Patients Aged 6-11 Years with Severe Atopic Dermatitis: Results from a Phase III Clinical Trial. Paediatr Drugs. 2021 Sep;23(5):515-527. doi: 10.1007/s40272-021-00459-x. Epub 2021 Aug 31.
- Simpson EL, Paller AS, Siegfried EC, Thaci D, Wollenberg A, Cork MJ, Marcoux D, Huang R, Chen Z, Rossi AB, Shumel B, Sierka D, Bansal A. Dupilumab Demonstrates Rapid and Consistent Improvement in Extent and Signs of Atopic Dermatitis Across All Anatomical Regions in Pediatric Patients 6 Years of Age and Older. Dermatol Ther (Heidelb). 2021 Oct;11(5):1643-1656. doi: 10.1007/s13555-021-00568-y. Epub 2021 Aug 24.
- Kamal MA, Kovalenko P, Kosloski MP, Srinivasan K, Zhang Y, Rajadhyaksha M, Lai CH, Kanamaluru V, Xu C, Sun X, Simpson EL, Paller AS, Siegfried EC, Shumel B, Bansal A, Al-Huniti N, Davis JD. The Posology of Dupilumab in Pediatric Patients With Atopic Dermatitis. Clin Pharmacol Ther. 2021 Nov;110(5):1318-1328. doi: 10.1002/cpt.2366. Epub 2021 Aug 24.
- Simpson EL, de Bruin-Weller M, Bansal A, Chen Z, Nelson L, Whalley D, Prescilla R, Guillemin I, Delevry D. Definition of Clinically Meaningful Within-Patient Changes in POEM and CDLQI in Children 6 to 11 Years of Age with Severe Atopic Dermatitis. Dermatol Ther (Heidelb). 2021 Aug;11(4):1415-1422. doi: 10.1007/s13555-021-00543-7. Epub 2021 May 27.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)
2017. november 17.
Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)
2019. június 20.
A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)
2019. szeptember 10.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2017. november 14.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2017. november 14.
Első közzététel (TÉNYLEGES)
2017. november 17.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)
2020. augusztus 13.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. július 30.
Utolsó ellenőrzés
2020. július 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- R668-AD-1652
- 2016-004997-16 (EUDRACT_NUMBER)
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .