Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Fertőzésekre való fogékonyság, daganatkockázat és májbetegségek ataxiás telangiectasias betegeknél

2017. november 29. frissítette: Stefan Zielen, Johann Wolfgang Goethe University Hospital

A fertőzésekre való érzékenység, a daganatok kockázata és a májbetegségek ataxiás telangiectasias betegeknél immunglobulin G helyettesítésével és anélkül: prospektív megfigyelési vizsgálat

Az ataxia telangiectasia (A-T) egy ritka pusztító recesszív betegség, amelyet progresszív cerebelláris ataxia, immunhiány, kromoszóma-instabilitás és rákra való hajlam jellemez. Az immunhiányt visszatérő fertőzések fejezik ki. Csökkent limfocita adatok, valamint az immunglobulin A, immunglobulin G alosztályok és a pneumococcus elleni specifikus antitestek hiánya jellemzi. Jelen klinikai vizsgálat célja a fertőzések gyakoriságának, intenzitásának és időtartamának, valamint az immunstátusz változásainak, a májbetegségek dimenziójának és a tumorkockázatnak a vizsgálata A-T-ben szenvedő betegeknél, immunglobulin G szubsztitúciós terápiával és anélkül. Tranziens elasztográfiát (FibroScan) végeznek a májmerevség mérésére, mint a zsírmáj és a májfibrózis jelzésére. Bioelektromos impedanciaanalízist (BIA) végeznek a test pontos összetételének vizsgálatára. Az Ataxia Score célja a neurológiai problémák meghatározása. Minden alany kap egy naplót a fertőzés tüneteinek összeállításához.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Ismeretlen

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az ataxia teleangiectasia (A-T) egy ritka pusztító recesszív betegség, amelyet progresszív cerebelláris ataxia, immunhiány, kromoszóma-instabilitás és rákra való hajlam jellemez. Az immunhiányt visszatérő fertőzések fejezik ki. A limfocitákra vonatkozó adatok csökkenése, valamint az immunglobulin A, az immunglobulin G alosztályok és a pneumococcus elleni specifikus antitestek hiánya jellemzi, amint azt számos vizsgálat kimutatta. Ezenkívül a betegek zsírmájban szenvednek, megnövekedett transzaminázokkal, és fennáll a májcirrózis és a hepatocelluláris karcinóma kockázata. Köztudott, hogy a májbetegség mérete befolyásolja a fertőzésre való hajlamot. Ennek ellenére csak néhány tanulmány foglalkozik ezzel a problémával.

Az immunhiány bizonyítása ellenére polivalens immunglobulinokat (IgG) nem adnak rendszeresen. Saját megfigyelések azt mutatják, hogy az immunglobulin kezelés ellenére a krónikus destruktív tüdőbetegség progressziója bronchiectasis kialakulásával aligha tiltható meg.

A mai napig nem tisztázott, hogy az immunglobulinokkal végzett szubsztitúciós terápia csökkenti-e a fertőzésre való hajlamot. Ezért jelen klinikai vizsgálat célja a fertőzések gyakoriságának, intenzitásának és időtartamának, valamint az immunstátusz változásainak, a májbetegség és a daganatkockázat mértékének feltárása A-T-ben szenvedő betegeknél, immunglobulin terápiával és anélkül. A vizsgálat öt vizitből áll, amelyeket minden A-T betegnél végeznek. Az 1., 3., 5. látogatás az éves nyomon követés keretében valósul meg:

  • Az összes tárgy súlyának és hosszának értékelése
  • Az egyes testrészek pontos szerkezetének elemzése bioelektromos impedanciaanalízis segítségével, mint például a sovány tömeg, a víztér vagy a zsírtér
  • A neurológiai állapot meghatározása ataxia pontszámmal
  • Részletes immunállapot, oltási státusz és májértékek, valamint speciális tumormarkerek megismerése a vérben
  • A tüdőfunkció ellenőrzése spirometriával
  • A máj merevségének mérése tranziens elasztográfia (FibroScan) segítségével
  • A fertőzés tüneteinek összeállítása naplóból
  • Az ataxia állapotának és fizikai állapotának vizsgálata az ötszöri ülésről állásra teszt segítségével

A 2. és 4. látogatás ezenkívül tanulmányútként történik:

  • Hogy részletes immunállapotot kapjunk a vérben
  • A tüdőfunkció ellenőrzése spirometriával

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Várható)

30

Fázis

  • Nem alkalmazható

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Németország
    • Hessen
      • Frankfurt, Hessen, Németország, 60590
        • Toborzás
        • Children's Hospital, Allergology, Pneumology and Cystic Fibrosis, Goethe University Frankfurt
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • célcsoport: genetikailag és/vagy klinikailag diagnosztizált A-T
  • életkor 2-45 év
  • írásos tájékoztatáson alapuló beleegyezés

Kizárási kritériumok:

  • életkor < 2 vagy > 45 év
  • egyéb, az immunrendszert befolyásoló betegségek (pl. diabetes mellitus, malignoma, dialízisfüggő veseelégtelenség)

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Diagnosztikai
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Egyéb: A-T betegek

2-45 éves A-T betegek immunglobulin G szubsztitúcióval és anélkül

  • bioelektromos impedancia elemzés
  • vérvétel
  • tranziens elasztográfia (FibroScan)
  • ataxia pontszám
  • Ötszöri ülés-állás teszt
Diagnosztikai vizsgálat: bioelektromos impedancia analízis
Elektrofizikai mérés, amely lehetővé teszi az egyes testrészek pontos összetételének meghatározását mágneses mező létrehozásával és a testen keresztüli potenciálkülönbség észlelésével
Diagnosztikai vizsgálat: vérvétel
Józan betegektől vérmintát vesznek
Diagnosztikai vizsgálat: tranziens elasztográfia (FibroScan)
A FibroScan egy noninvazív eszköz a májmerevség mérésére, mint a zsírmáj és a májfibrózis jelzésére ultrahang segítségével.
Diagnosztikai vizsgálat: ataxia pontszám
A Klockgether ataxia pontszáma 0 és 35 pont között mozog, ahol a 0 azt jelenti, hogy nincsenek tünetek, a 35 pedig a betegség végső stádiumát. Hét ataxiával összefüggő tünetet tartalmaz: dysarthria, szándékos tremor, járás-, testhelyzet-ataxia, dysdiadochokinesia, felső végtag és alsó végtag
Diagnosztikai vizsgálat: Ötszöri ülés-állás teszt
A teszt azt a teljes időt méri, amely ahhoz szükséges, hogy az egyén ötször egymás után felálljon és leüljön egy székre

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Fertőzések az A-T
Időkeret: 24 hónap
A fertőzések gyakoriságának, súlyosságának és intenzitásának értékelése immunglobulin G szubsztitúcióval rendelkező és anélküli A-T betegekben
24 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Májbetegség
Időkeret: 24 hónap
A májenzimekkel mért májbetegség mértékének és tranziens elasztográfiával (Fibroscan) mért szerkezeti változásoknak az A-T betegekben
24 hónap
Rák kockázata
Időkeret: 24 hónap
Tumormarkerek értékelése A-T betegekben
24 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Johann Wolfgang Goethe University Hospital

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Stefan Zielen, Prof. Dr., Children's Hospital, Allergology, Pneumology and Cystic Fibrosis, Goethe-University

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2016. október 1.

Elsődleges befejezés (Várható)

2018. szeptember 30.

A tanulmány befejezése (Várható)

2019. szeptember 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. április 24.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. november 29.

Első közzététel (Tényleges)

2017. november 30.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2017. november 30.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. november 29.

Utolsó ellenőrzés

2017. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • InfectionandLiver_AT2016

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Eldöntetlen

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel