Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A vesesejtek biológiai gyűjteménye (CRHiPS)

2017. december 5. frissítette: University Hospital, Angers

Vesesejtek biológiai gyűjtése az ABCC6 transzporter funkcionális vizsgálatához iPS-eredetű májsejteken és vesesejteken

Célunk, hogy PXE betegek vizeletmintáiból humán indukált pluripotens őssejteket nyerjünk további proteomikai és metabolomikai vizsgálatokhoz, valamint kezelési szűréshez.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Ismeretlen

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A Pseudoxanthoma elasticum (PXE) egy genetikailag összefüggő többrendszeri rendellenesség, bőr-, szemészeti és kardiovaszkuláris érintettséggel.

A PXE az ABCC6 membrán transzporter ABCC6 fehérjét kódoló ABCC6 gén mutációihoz kapcsolódik. Ez a transzporter általában a hepatocitákban és a vese proximális, csavarodott tubulusainak hámsejtjeiben expresszálódik.

Így a PXE máj- és vese eredetű metabolikus betegségnek tekinthető, klinikai és biológiai érintettséggel/következményekkel a távoli szervekre nézve.

Az ABCC6 fehérje által szállított anyag egyelőre ismeretlen, etiológiai PXE kezelés még nem létezik. Az ABCC6 hiánya azonban a vér PPi (pirofoszfát) alacsony szintjével jár együtt, amely a kalcium-foszfát lerakódás természetes gátlója.

A projekt célja a PXE-betegekből származó vesesejtek kinyerése proteomikai és metabolomikai vizsgálatokban való további felhasználásra, valamint az ABCC6 funkcionális hiánypótlást célzó kezelési módok szűrésére.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Várható)

10

Fázis

  • Nem alkalmazható

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Klinikai és szövettani kritériumok alapján diagnosztizált PXE-ben szenvedő beteg, a jelenlegi irányelvek szerint
  • 18 év feletti beteg
  • A beteg tájékoztatása, miután megértette a vizsgálat célját és eszközeit, és aláírta a részvételi hozzájárulást
  • A francia szociális ellátórendszerhez tartozó beteg

Kizárási kritériumok:

  • Terhes vagy szoptató PXE nő
  • A gondnokság alatt álló, bírósági vagy közigazgatási határozattal szabadságától megfosztott, beleegyezés nélkül kórházba szállított, vagy egészségügyi vagy szociális intézménybe nem kutatási célból felvett beteg

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Alapvető tudomány
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: PXE betegek
vizeletgyűjtés és vesesejtek tenyésztése
Egyéb: vizeletgyűjtés
3 vizeletgyűjtés 24 óra alatt

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Vizeletgyűjtés
Időkeret: 24 óra
Három vizeletminta minden PXE fekvőbetegben a PXE patofiziológiájában szerepet játszó ABCC6 transzporter funkcionális hiányának következményei
24 óra

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Vesesejtek izolálása és tenyésztése
Időkeret: 8 hét
Laboratóriumunk rutin eljárása szerint
8 hét
Az ABCC6 mutációk hatása a vesesejtek működésére
Időkeret: 3 hónap
Proteomikai és metabolomikus és RNAseq megközelítések
3 hónap
A gyógyszerek nagy áteresztőképességű szűrése az ABCC6 funkció helyreállítására PXE betegek vesesejtekben
Időkeret: 3 hónap
A PPi-kibocsátás és egyéb releváns kijelzések értékelése
3 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

University Hospital, Angers

Együttműködők

Hungarian Academy of Sciences
Université de Nantes

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Várható)

2018. január 1.

Elsődleges befejezés (Várható)

2018. augusztus 1.

A tanulmány befejezése (Várható)

2018. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. július 11.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. december 5.

Első közzététel (Tényleges)

2017. december 6.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2017. december 6.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. december 5.

Utolsó ellenőrzés

2017. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 49RC17_0063

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel