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腎臓細胞の生物学的コレクション (CRHiPS)

2017年12月5日 更新者：University Hospital, Angers

IPS 由来肝細胞および腎細胞における ABCC6 トランスポーターの機能研究のための腎細胞の生物学的コレクション

私たちの目的は、さらなるプロテオミクスおよびメタボロミクス研究と治療スクリーニングのために、PXE 患者の尿サンプルからヒト人工多能性幹細胞を取得することです。

調査の概要

状態

わからない

条件

介入・治療

詳細な説明

偽黄色腫エラスティクム (PXE) は、皮膚、眼科および心血管系の関与を伴う遺伝的多系統障害です。

PXE は、膜トランスポーター ABCC6 タンパク質をコードする ABCC6 遺伝子の変異に関連しています。 このトランスポーターは、通常、腎近位尿細管の肝細胞および上皮細胞で発現します。

したがって、PXE は、遠隔臓器に臨床的および生物学的関与/結果を伴う、肝臓および腎臓起源の代謝性疾患と見なすことができます。

ABCC6 タンパク質によって輸送される物質はまだ不明であり、病因学的な PXE 治療はまだ存在していません。 しかし、ABCC6欠乏症は、リン酸カルシウム沈着の天然の阻害剤である血中PPi（ピロリン酸）の低レベルと関連しています。

このプロジェクトの目的は、PXE 患者由来の腎細胞を取得して、プロテオミクスおよびメタボロミクス研究でさらに使用したり、ABCC6 機能不全を修正することを目的とした治療法をスクリーニングしたりすることです。

研究の種類

介入

入学 (予想される)

10

段階

  • 適用できない

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • -現在のガイドラインに従って、臨床的および組織学的基準で診断されたPXE患者
  • 18歳以上の患者
  • -患者は、研究の目的と手段を理解し、参加の同意に署名したことを通知されます
  • フランスの社会福祉制度に加入している患者

除外基準:

  • 妊娠中または授乳中の PXE 女性
  • 後見人、裁判所または行政決定により自由を剥奪された患者、同意なしに入院した患者、または研究以外の目的で医療施設または社会施設に入院した患者

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：基礎科学
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：PXE患者
腎細胞の尿採取と培養
他の：採尿
24時間で3回の採尿

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
採尿
時間枠：24時間
PXE の病態生理に関与する ABCC6 トランスポーターの機能不全の各 PXE 入院患者の結果における 3 つの尿サンプル
24時間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
腎細胞の分離と培養
時間枠：8週間
当研究室の常套手段によると
8週間
腎細胞機能に対する ABCC6 変異の影響
時間枠：3ヶ月
プロテオミクスおよびメタボロミクスおよび RNAseq アプローチ
3ヶ月
PXE患者の腎細胞におけるABCC6機能を回復させる薬剤のハイスループットスクリーニング
時間枠：3ヶ月
PPi リリースの評価およびその他の関連する読み取り値
3ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

University Hospital, Angers

協力者

Hungarian Academy of Sciences
Université de Nantes

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (予想される)

2018年1月1日

一次修了 (予想される)

2018年8月1日

研究の完了 (予想される)

2018年12月1日

試験登録日

最初に提出

2017年7月11日

QC基準を満たした最初の提出物

2017年12月5日

最初の投稿 (実際)

2017年12月6日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2017年12月6日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2017年12月5日

最終確認日

2017年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 49RC17_0063

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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