Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Munuaissolujen biologinen kokoelma (CRHiPS)

tiistai 5. joulukuuta 2017 päivittänyt: University Hospital, Angers

Munuaissolujen biologinen kokoelma ABCC6-kuljettajan toiminnallista tutkimusta varten iPS-peräisissä maksasoluissa ja munuaissoluissa

Tavoitteenamme on saada PXE-potilaiden virtsanäytteistä ihmisen indusoimia pluripotentteja kantasoluja proteomisiin ja metabolomiin lisätutkimuksiin ja hoitoseuloihin.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tuntematon

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Pseudoxanthoma elasticum (PXE) on geneettinen monisysteemisairaus, johon liittyy ihon, oftalmologisia ja sydän- ja verisuonisairauksia.

PXE liittyy kalvonkuljettaja-ABCC6-proteiinia koodaavan ABCC6-geenin mutaatioihin. Tämä kuljettaja ilmentyy normaalisti hepatosyyteissä ja munuaisten proksimaalisten kierteisten tubulusten epiteelisoluissa.

Siten PXE:tä voidaan pitää maksa- ja munuaisperäisenä metabolisena sairautena, jolla on kliinisiä ja biologisia vaikutuksia/seurauksia syrjäisille elimille.

Koska ABCC6-proteiinin kuljettama aine on vielä tuntematon, etiologista PXE-käsittelyä ei ole vielä olemassa. ABCC6-puutos liittyy kuitenkin alhaiseen veren PPi-tasoon (pyrofosfaatti), joka on luonnollinen kalsiumfosfaattikertymän estäjä.

Projektin tavoitteena on saada PXE-potilaista peräisin olevia munuaissoluja jatkokäyttöön proteomisissa ja metabolomissa tutkimuksissa sekä ABCC6-toiminnallisen puutteen korjaamiseen tähtäävien hoitomuotojen seulonnassa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

10

Vaihe

  • Ei sovellettavissa

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilas, jolla on PXE diagnosoitu kliinisin ja histologisin kriteerein nykyisten ohjeiden mukaan
  • Yli 18-vuotias potilas
  • Potilaalle kerrottiin, kun hän on ymmärtänyt tutkimuksen tarkoituksen ja keinot ja allekirjoittanut suostumuksen osallistumiseen
  • Potilas, joka kuuluu Ranskan sosiaalihuoltojärjestelmään

Poissulkemiskriteerit:

  • Raskaana oleva tai imettävä PXE-nainen
  • Potilas, joka on holhouksessa, vapautensa riistetty tuomioistuimen tai hallinnon päätöksellä, sairaalahoidossa ilman lupaa tai muuhun tarkoitukseen kuin tutkimustarkoituksiin terveys- tai sosiaalilaitokseen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Perustiede
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: PXE-potilaat
virtsan kerääminen ja munuaissolujen viljely
Muut: virtsan kerääminen
3 virtsanottoa 24 tunnin aikana

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Virtsan keräys
Aikaikkuna: 24 tuntia
Kolme virtsanäytettä kussakin PXE-potilaspotilaassa PXE:n patofysiologiaan osallistuvan ABCC6-kuljettajan toiminnallisen puutteen seuraukset
24 tuntia

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Munuaissolujen eristäminen ja viljely
Aikaikkuna: 8 viikkoa
Laboratoriomme rutiinimenettelyn mukaan
8 viikkoa
ABCC6-mutaatioiden vaikutus munuaissolujen toimintoihin
Aikaikkuna: 3 kuukautta
Proteominen ja metabolominen sekä RNAseq-lähestymistavat
3 kuukautta
Lääkkeiden korkean suorituskyvyn seulonta ABCC6-toiminnan palauttamiseksi PXE-potilaiden munuaissoluissa
Aikaikkuna: 3 kuukautta
PPi:n vapautumisen arviointi ja muut asiaankuuluvat lukemat
3 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University Hospital, Angers

Yhteistyökumppanit

Hungarian Academy of Sciences
Université de Nantes

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Odotettu)

Maanantai 1. tammikuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Keskiviikko 1. elokuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Lauantai 1. joulukuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 11. heinäkuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 5. joulukuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 6. joulukuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 6. joulukuuta 2017

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 5. joulukuuta 2017

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. kesäkuuta 2017

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 49RC17_0063

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Pseudoxanthoma Elasticum

Kliiniset tutkimukset virtsan kerääminen

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa