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신장 세포의 생물학적 수집 (CRHiPS)

2017년 12월 5일 업데이트: University Hospital, Angers

IPS 유래 간세포 및 신장 세포에 대한 ABCC6 트랜스포터의 기능 연구를 위한 신장 세포의 생물학적 수집

우리의 목표는 추가 단백질 및 대사 연구 및 치료 스크리닝을 위해 PXE 환자의 소변 샘플에서 인간 유도 만능 줄기 세포를 얻는 것입니다.

연구 개요

상태

알려지지 않은

정황

개입 / 치료

상세 설명

Pseudoxanthoma elasticum(PXE)은 피부, 안과 및 심혈관 관련이 있는 유전적 다중 시스템 장애입니다.

PXE는 막 수송체 ABCC6 단백질을 코딩하는 ABCC6 유전자의 돌연변이와 관련이 있습니다. 이 수송체는 일반적으로 신장 근위 굴곡 세뇨관의 간세포 및 상피 세포에서 발현됩니다.

따라서 PXE는 원격 장기에 대한 임상 및 생물학적 관련/결과가 있는 간 및 신장 기원의 대사 질환으로 간주될 수 있습니다.

ABCC6 단백질에 의해 운반되는 물질은 아직 알려지지 않았으며 병인학적 PXE 처리는 아직 존재하지 않습니다. 그러나 ABCC6 결핍은 인산칼슘 침착의 천연 억제제인 ​​혈액 PPi(피로인산)의 낮은 수준과 관련이 있습니다.

이 프로젝트의 목표는 ABCC6 기능적 결핍을 교정하기 위한 치료 방식의 스크리닝뿐만 아니라 단백질체 및 대사체 연구에서 추가 사용을 위해 PXE 환자로부터 파생된 신장 세포를 얻는 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (예상)

10

단계

  • 해당 없음

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 현재 지침에 따라 임상 및 조직학적 기준에 따라 진단된 PXE 환자
  • 18세 이상 환자
  • 환자에게 연구의 목적과 방법을 이해하고 참여 동의서에 서명한 후 정보를 제공했습니다.
  • 프랑스 사회 복지 시스템에 가입한 환자

제외 기준:

  • 임신 또는 수유 중인 PXE 여성
  • 후견인, 법원 또는 행정 결정에 의해 자유를 박탈당한 환자, 연구 이외의 목적으로 동의 없이 입원하거나 보건 또는 사회 기관에 입원한 환자

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 기초 과학
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: PXE 환자
신장 세포의 소변 수집 및 배양
다른: 소변 수집
24시간 동안 3회 소변 수집

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
소변 수집
기간: 24 시간
PXE의 병리생리학에 관여하는 ABCC6 수송체의 기능적 결핍의 각 PXE 입원 환자 결과에서 3개의 소변 샘플
24 시간

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
신장 세포의 분리 및 배양
기간: 8주
저희 연구실의 일상적인 절차에 따라
8주
신장 세포 기능에 대한 ABCC6 돌연변이의 영향
기간: 3 개월
Proteomic 및 metabolomic 및 RNAseq 접근법
3 개월
PXE 환자 신장 세포에서 ABCC6 기능을 복원하기 위한 약물의 고처리량 스크리닝
기간: 3 개월
PPi 릴리스 및 기타 관련 판독값 평가
3 개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

University Hospital, Angers

협력자

Hungarian Academy of Sciences
Université de Nantes

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (예상)

2018년 1월 1일

기본 완료 (예상)

2018년 8월 1일

연구 완료 (예상)

2018년 12월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2017년 7월 11일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2017년 12월 5일

처음 게시됨 (실제)

2017년 12월 6일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2017년 12월 6일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2017년 12월 5일

마지막으로 확인됨

2017년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 49RC17_0063

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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