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Biologische Sammlung von Nierenzellen (CRHiPS)

5. Dezember 2017 aktualisiert von: University Hospital, Angers

Biologische Sammlung von Nierenzellen für die funktionelle Untersuchung des ABCC6-Transporters auf iPS-abgeleiteten Hepatozyten und Nierenzellen

Unser Ziel ist es, menschliche induzierte pluripotente Stammzellen aus Urinproben von PXE-Patienten für weitere proteomische und metabolomische Studien und Behandlungsscreenings zu gewinnen.

Studienübersicht

Status

Unbekannt

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Pseudoxanthoma elasticum (PXE) ist eine genetische Multisystemerkrankung mit kutaner, ophthalmologischer und kardiovaskulärer Beteiligung.

PXE ist mit Mutationen des ABCC6-Gens assoziiert, das für das ABCC6-Protein des Membrantransporters kodiert. Dieser Transporter wird normalerweise in Hepatozyten und Epithelzellen der proximalen gewundenen Tubuli der Niere exprimiert.

Somit könnte PXE als Stoffwechselerkrankung hepatischen und renalen Ursprungs angesehen werden, mit klinischer und biologischer Beteiligung/Folgen für entfernte Organe.

Da die vom ABCC6-Protein transportierte Substanz noch unbekannt ist, existiert noch keine ätiologische PXE-Behandlung. ABCC6-Mangel ist jedoch mit einem niedrigen PPi-Spiegel (Pyrophosphat) im Blut verbunden, das ein natürlicher Inhibitor der Calciumphosphat-Ablagerung ist.

Das Ziel des Projekts ist es, die von PXE-Patienten stammenden Nierenzellen für ihre weitere Verwendung in proteomischen und metabolomischen Studien sowie für das Screening von Behandlungsmodalitäten zur Korrektur des funktionellen ABCC6-Mangels zu gewinnen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

10

Phase

  • Unzutreffend

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patient mit PXE, diagnostiziert anhand klinischer und histologischer Kriterien gemäß den aktuellen Richtlinien
  • Patient über 18 Jahre
  • Der Patient wurde informiert, nachdem er den Zweck und die Mittel der Studie verstanden und die Zustimmung zur Teilnahme unterzeichnet hatte
  • Patientin, die dem französischen Sozialsystem angeschlossen ist

Ausschlusskriterien:

  • Schwangere oder stillende PXE-Frau
  • Patient unter Vormundschaft, durch Gerichts- oder Verwaltungsentscheidung der Freiheit entzogen, ohne Zustimmung ins Krankenhaus eingeliefert oder zu anderen Zwecken als zu Forschungszwecken in eine Gesundheits- oder Sozialeinrichtung eingeliefert

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Grundlegende Wissenschaft
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: PXE-Patienten
Urinsammlung und Kultur von Nierenzellen
Sonstiges: Urinsammlung
3 Urinsammlungen innerhalb von 24 Stunden

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Urinsammlung
Zeitfenster: 24 Stunden
Drei Urinproben bei jedem stationären PXE-Patienten zeigen die Folgen des funktionellen Mangels des ABCC6-Transporters, der an der Pathophysiologie von PXE beteiligt ist
24 Stunden

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Isolierung und Kultur von Nierenzellen
Zeitfenster: 8 Wochen
Nach dem Routineverfahren unseres Labors
8 Wochen
Einfluss von ABCC6-Mutationen auf die Nierenzellfunktionen
Zeitfenster: 3 Monate
Proteomische und metabolomische und RNAseq-Ansätze
3 Monate
Hochdurchsatz-Screening von Medikamenten zur Wiederherstellung der ABCC6-Funktion in den Nierenzellen von PXE-Patienten
Zeitfenster: 3 Monate
Auswertung der PPi-Freisetzung und anderer relevanter Messwerte
3 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University Hospital, Angers

Mitarbeiter

Hungarian Academy of Sciences
Université de Nantes

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Voraussichtlich)

1. Januar 2018

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. August 2018

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Dezember 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. Juli 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

5. Dezember 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

6. Dezember 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

6. Dezember 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

5. Dezember 2017

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 49RC17_0063

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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