A Danicopan koncepcióját igazoló tanulmány 6 hónapos kezelésre C3 glomerulopathiában (C3G) szenvedő betegeknél
2022. október 7. frissítette: Alexion Pharmaceuticals
Az ACH-0144471 ACH-0144471 6 hónapos kezelésének 2. fázisa, elméleti bizonyítási, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat C3 glomerulopathiában (C3G) szenvedő betegeknél, nyílt kiterjesztéssel
Ennek az elgondolásnak megfelelő klinikai vizsgálat elsődleges célja az ACH-0144471 vizsgálati gyógyszer (más néven danicopan és ALXN2040) hatékonyságának és biztonságosságának értékelése volt olyan C3G-ben szenvedő résztvevőknél, akiknél szintén jelentős proteinuria volt a C3G-nek tulajdonítható.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
13
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
London, Egyesült Királyság
- Clinical Study Site
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
- Clinical Study Site
-
-
Georgia
-
Lawrenceville, Georgia, Egyesült Államok, 30046
- Clinical Study Site
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
- Clinical Study Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21205
- Clinical Study Site
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10016
- Clinical Study Site
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10032
- Clinical Study Site
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
13 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Főbb felvételi kritériumok:
- Biopsziával megerősített elsődleges C3G volt
- Jelentős proteinurián alapuló, folyamatban lévő betegség klinikai bizonyítéka volt, amely a vezető kutató (PI) véleménye szerint a C3G-betegségnek tulajdonítható, és a vizsgálatba való belépés előtt jelen volt, és a szűrés során megerősítették
- Hajlandó volt betartani az oltási követelményeket.
Főbb kizárási kritériumok:
- A kórelőzményében vagy jelenléte volt olyan klinikailag releváns társbetegségben, amely alkalmatlanná tenné a résztvevőt a vizsgálatra
- Valaha kapott Danicopant
- A kezelés előtti vesebiopszián több mint 50%-a volt fibrózisa vagy több mint 50%-a sejtes félholdokkal rendelkező glomerulusok
- Becsült glomeruláris filtrációs rátája volt
- Vesetranszplantált vagy vesepótló kezelésben részesült
- A kórelőzményében jelentős szervátültetés vagy hematopoietikus őssejt/velőtranszplantáció szerepelt
- Bizonyítékai voltak tisztázatlan jelentőségű monoklonális gammopathiára, fertőzésekre, rosszindulatú daganatokra, autoimmun betegségekre vagy egyéb olyan állapotokra, amelyekhez a C3G másodlagos.
- Más vesebetegségei voltak, amelyek megzavarták a vizsgálat értelmezését
- Hepatobiliaris cholestasis-t diagnosztizáltak, vagy annak bizonyítékát mutatták
- Nők, akik terhesek voltak, szoptattak vagy terhességet terveztek a vizsgálat alatt vagy a vizsgálati gyógyszer beadását követő 90 napon belül
- A vizsgálati gyógyszer beadását megelőző 14 napon belül lázas betegsége volt, testhőmérséklete >38 °C, vagy klinikailag jelentős aktív fertőzés egyéb bizonyítéka volt.
- Humán immunhiány vírus, hepatitis B fertőzés vagy aktív hepatitis C fertőzés jele volt a szűréskor
- A szűrés során olyan laboratóriumi eltérések voltak, amelyek a PI véleménye szerint alkalmatlanná teszik a résztvevőt a vizsgálatra
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Kettős
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Aktív összehasonlító: Danicopan (kettős vak kezelési időszak), majd Danicopan (nyílt meghosszabbítási időszak)
A Danicopan-t 100 milligramm (mg) kezdő adagban adták naponta háromszor (TID) az első 2 hétben, majd az adagot háromszor 200 mg-ra emelték a 6 hónapos kezelési időszak hátralévő részében. Minden résztvevő, aki befejezte a kettős vak kezelési időszakot, bekerült a nyílt meghosszabbítási időszakba, és naponta háromszor 200 mg danicopant kaptak. |
A Danicopant orális tabletta formájában adták be.
Más nevek:
|
|
Placebo Comparator: Placebo (kettős vak kezelési időszak), majd Danicopan (nyílt meghosszabbítási időszak)
A placebót háromszor adták be a 6 hónapos kezelési időszak alatt. Minden résztvevő, aki befejezte a kettős vak kezelési időszakot, bekerült a nyílt meghosszabbítási időszakba, és naponta háromszor 200 mg danicopant kaptak. |
A Danicopant orális tabletta formájában adták be.
Más nevek:
A megfelelő placebót orális tabletta formájában adták be.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás a kiindulási értékhez képest az összetett biopsziás pontszámban a 28. héten
Időkeret: Alapállapot, 28. hét
|
Az összetett biopsziás pontszám egy olyan pontszámon alapult, amely magában foglalta az aktivitási index változásait, a glomeruláris C3c festődést és a glomeruláris makrofág infiltrációt a 6 hónapos kezelés végén.
Az összetett vesebiopsziás index pontozási rendszere 0 és 21 között volt, a magasabb pontszámok rosszabb eredményeket jeleznek.
|
Alapállapot, 28. hét
|
|
Résztvevők, akiknél csökkent a proteinuria a 28. héten
Időkeret: 28. hét
|
A proteinuria csökkenést a kiindulási értékhez képest ≥ 30%-os csökkenésként határozták meg a 24 órás vizeletfehérje alapján (mg/nap).
|
28. hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás a kiindulási állapothoz képest a proteinuriában a 28. héten
Időkeret: Alapállapot, 28. hét
|
A proteinuriát a kiindulási állapot és a 28. héten 24 órás vizeletgyűjtés alapján értékelték.
|
Alapállapot, 28. hét
|
|
Százalékos változás a kiindulási állapothoz képest a proteinuriában a 28. héten
Időkeret: Alapállapot, 28. hét
|
A proteinuriát a kiindulási állapot és a 28. héten 24 órás vizeletgyűjtés alapján értékelték.
|
Alapállapot, 28. hét
|
|
A becsült glomeruláris szűrési sebesség (eGFR) meredeksége az alapvonaltól 6 hónapig
Időkeret: 6 hónap
|
Az eGFR meredekségét egyszerű lineáris regresszióval becsülték meg minden résztvevő esetében, beleértve az összes adatértéket az alapvonaltól a 6 hónapos vak kezelési periódus végéig, az eGFR-t függő változóként, az időt pedig független változóként.
|
6 hónap
|
|
A becsült glomeruláris szűrési sebesség (eGFR) meredeksége nyílt jelű Danicopan kezelés után
Időkeret: 12 hónap
|
Az eGFR meredekségét egyszerű lineáris regresszióval becsülték meg minden résztvevő esetében, beleértve az összes adatértéket a nyílt elrendezésű kiterjesztési periódus alatt, az eGFR-t függő változóként, az időt pedig független változóként.
|
12 hónap
|
|
Változás az alapvonalhoz képest az eGFR-ben a 28. héten
Időkeret: Alapállapot, 28. hét
|
Bemutatjuk az eGFR kiindulási értékéhez viszonyított változását a 28. héten.
|
Alapállapot, 28. hét
|
|
Résztvevők, akiknél az eGFR jelentős javulást mutatott a kiindulási állapothoz képest a 28. héten
Időkeret: Alapállapot, 28. hét
|
A kiindulási értékhez képest szignifikáns javulást az eGFR kiindulási értékéhez képest ≥ 20%-os növekedésként határozták meg.
|
Alapállapot, 28. hét
|
|
Résztvevők, akiknél az eGFR jelentős javulást mutatott az alapállapothoz képest az 52. héten
Időkeret: Alapállapot, 52. hét
|
A kiindulási értékhez képest szignifikáns javulást az eGFR kiindulási értékéhez képest ≥ 20%-os növekedésként határozták meg.
|
Alapállapot, 52. hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2018. június 12.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2019. december 11.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2020. december 18.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2017. november 17.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2017. december 8.
Első közzététel (Tényleges)
2017. december 11.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2022. október 14.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2022. október 7.
Utolsó ellenőrzés
2022. október 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- ACH471-204
- 2017-000663-33 (EudraCT szám)
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Igen
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .