Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie osvědčené koncepce Danicopanu po dobu 6 měsíců léčby u účastníků s glomerulopatií C3 (C3G)

7. října 2022 aktualizováno: Alexion Pharmaceuticals

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 2, ověřená koncepce léčby ACH-0144471 po dobu 6 měsíců u pacientů s glomerulopatií C3 (C3G), s otevřeným prodloužením

Primárním účelem této klinické studie proof-of-concept bylo vyhodnotit účinnost a bezpečnost studovaného léku ACH-0144471 (také známého jako danicopan a ALXN2040) u účastníků s C3G, kteří měli také významnou proteinurii přisuzovanou C3G.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

13

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené království
      • London, Spojené království
        • Clinical Study Site
  • Spojené státy
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Clinical Study Site
    • Georgia
      • Lawrenceville, Georgia, Spojené státy, 30046
        • Clinical Study Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • Clinical Study Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
        • Clinical Study Site
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • Clinical Study Site
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Clinical Study Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

13 let až 61 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Měl biopsií potvrzenou primární C3G
  • Měl klinický důkaz probíhajícího onemocnění na základě významné proteinurie, který lze podle názoru hlavního zkoušejícího (PI) připsat onemocnění C3G, a byl přítomen před vstupem do studie a potvrzen během screeningu
  • Byl ochoten splnit požadavky na očkování.

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Měl v anamnéze nebo v přítomnosti jakýchkoli klinicky relevantních komorbidit, kvůli kterým by účastník nebyl pro studii nevhodný
  • Kdysi dostal danicopan
  • Měl více než 50 % fibrózu nebo více než 50 % glomerulů s buněčnými srpky na renální biopsii před léčbou
  • Měl odhadovanou rychlost glomerulární filtrace
  • Byl příjemcem ledvinového transplantátu nebo užíval renální substituční terapii
  • Měl v anamnéze transplantaci velkého orgánu nebo transplantaci hematopoetických kmenových buněk/dřeně
  • Měl známky monoklonální gamapatie nejasného významu, infekce, malignitu, autoimunitní onemocnění nebo jiné stavy, ke kterým je C3G sekundární
  • Měl jiná onemocnění ledvin, která by narušovala interpretaci studie
  • Byla diagnostikována nebo byla prokázána hepatobiliární cholestáza
  • Ženy, které byly těhotné, kojily nebo plánovaly otěhotnět během studie nebo do 90 dnů od podání studovaného léku
  • měl v anamnéze horečnaté onemocnění, tělesnou teplotu > 38 °C nebo jiné známky klinicky významné aktivní infekce během 14 dnů před podáním studovaného léku
  • Při screeningu měl důkaz o viru lidské imunodeficience, infekci hepatitidou B nebo aktivní infekci hepatitidou C
  • Měl laboratorní abnormality při screeningu, které by podle názoru výzkumného pracovníka činily účastníka nevhodným pro studii

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: Danicopan (období dvojitě zaslepené léčby), po němž následuje Danicopan (otevřené období prodloužení)

Danicopan byl podáván v počáteční dávce 100 miligramů (mg) 3krát denně (TID) po dobu prvních 2 týdnů, poté měla být dávka zvýšena na 200 mg TID po zbytek 6měsíčního léčebného období.

Všichni účastníci, kteří dokončili dvojitě zaslepené léčebné období, byli zařazeni do otevřeného prodlouženého období a měli dostávat danicopan 200 mg TID.
Lék: Danicopan
Danicopan byl podáván jako perorální tableta.
Ostatní jména:
  • ALXN2040
  • ACH-0144471 (dříve)
  • ACH-4471
  • ACH4471
  • 4471
Komparátor placeba: Placebo (období dvojitě zaslepené léčby), po kterém následuje Danicopan (otevřené období prodloužení)

Placebo bylo podáváno třikrát denně během 6měsíčního léčebného období.

Všichni účastníci, kteří dokončili dvojitě zaslepené léčebné období, byli zařazeni do otevřeného prodlouženého období a měli dostávat danicopan 200 mg TID.
Lék: Danicopan
Danicopan byl podáván jako perorální tableta.
Ostatní jména:
  • ALXN2040
  • ACH-0144471 (dříve)
  • ACH-4471
  • ACH4471
  • 4471
Lék: Placebo
Odpovídající placebo bylo podáváno jako perorální tableta.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty ve složeném skóre biopsie v týdnu 28
Časové okno: Výchozí stav, týden 28
Složené skóre biopsie bylo založeno na skóre zahrnujícím změny v indexu aktivity, glomerulární C3c barvení a glomerulární makrofágovou infiltraci na konci 6 měsíců léčby. Složený systém hodnocení indexu renální biopsie se pohyboval od 0 do 21, přičemž vyšší skóre značilo horší výsledky.
Výchozí stav, týden 28
Účastníci se snížením proteinurie v týdnu 28
Časové okno: 28. týden
Snížení proteinurie bylo definováno jako snížení o ≥ 30 % oproti výchozí hodnotě na základě 24hodinové bílkoviny v moči (mg/den).
28. týden

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v proteinurii v týdnu 28
Časové okno: Výchozí stav, týden 28
Proteinurie byla hodnocena na základě 24hodinového sběru moči na začátku a v týdnu 28.
Výchozí stav, týden 28
Procentuální změna od výchozí hodnoty v proteinurii v týdnu 28
Časové okno: Výchozí stav, týden 28
Proteinurie byla hodnocena na základě 24hodinového sběru moči na začátku a v týdnu 28.
Výchozí stav, týden 28
Sklon odhadované míry glomerulární filtrace (eGFR) od výchozí hodnoty do 6 měsíců
Časové okno: 6 měsíců
Sklon eGFR byl odhadnut pomocí jednoduché lineární regrese pro každého účastníka, včetně všech hodnot dat od výchozí hodnoty do konce 6měsíčního zaslepeného léčebného období, s eGFR jako závislou proměnnou a časem jako nezávislou proměnnou.
6 měsíců
Sklon odhadované rychlosti glomerulární filtrace (eGFR) po otevřené léčbě Danicopanem
Časové okno: 12 měsíců
Sklon eGFR byl odhadnut pomocí jednoduché lineární regrese pro každého účastníka, včetně všech hodnot dat během období otevřeného prodloužení s eGFR jako závislou proměnnou a časem jako nezávislou proměnnou.
12 měsíců
Změna eGFR od výchozí hodnoty v týdnu 28
Časové okno: Výchozí stav, týden 28
Je uvedena změna eGFR od výchozí hodnoty ve 28. týdnu.
Výchozí stav, týden 28
Účastníci s významným zlepšením eGFR vzhledem k výchozí hodnotě v týdnu 28
Časové okno: Výchozí stav, týden 28
Významné zlepšení vzhledem k výchozí hodnotě bylo definováno jako ≥ 20% zvýšení eGFR od výchozí hodnoty.
Výchozí stav, týden 28
Účastníci s významným zlepšením eGFR vzhledem k výchozí hodnotě v 52. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
Významné zlepšení vzhledem k výchozí hodnotě bylo definováno jako ≥ 20% zvýšení eGFR od výchozí hodnoty.
Výchozí stav, týden 52

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Alexion Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

12. června 2018

Primární dokončení (Aktuální)

11. prosince 2019

Dokončení studie (Aktuální)

18. prosince 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

17. listopadu 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. prosince 2017

První zveřejněno (Aktuální)

11. prosince 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

14. října 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. října 2022

Naposledy ověřeno

1. října 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ACH471-204
  • 2017-000663-33 (Číslo EudraCT)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na C3 Glomerulopatie

Klinické studie na Danicopan

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Italy

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit