Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie potwierdzające słuszność koncepcji danikopanu przez 6 miesięcy leczenia uczestników z glomerulopatią C3 (C3G)

7 października 2022 zaktualizowane przez: Alexion Pharmaceuticals

Faza 2, weryfikacja koncepcji, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie leczenia ACH-0144471 przez 6 miesięcy u pacjentów z glomerulopatią C3 (C3G), z otwartym przedłużeniem

Głównym celem tego badania klinicznego potwierdzającego słuszność koncepcji była ocena skuteczności i bezpieczeństwa badanego leku, ACH-0144471 (znanego również jako danicopan i ALXN2040), u uczestników z C3G, którzy również mieli znaczny białkomocz przypisywany C3G.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

13

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Clinical Study Site
    • Georgia
      • Lawrenceville, Georgia, Stany Zjednoczone, 30046
        • Clinical Study Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • Clinical Study Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
        • Clinical Study Site
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • Clinical Study Site
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Clinical Study Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Clinical Study Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

13 lat do 61 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Miał potwierdzone biopsją pierwotną C3G
  • Miały kliniczne dowody na trwającą chorobę oparte na znacznym białkomoczu, które można przypisać chorobie C3G w opinii głównego badacza (PI) i były obecne przed włączeniem do badania i potwierdzone podczas badania przesiewowego
  • Był gotów spełnić wymagania dotyczące szczepień.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Miał historię lub obecność jakichkolwiek klinicznie istotnych chorób współistniejących, które czynią uczestnika nieodpowiednim do badania
  • Czy kiedykolwiek otrzymał danicopan
  • Miał ponad 50% zwłóknienia lub ponad 50% kłębuszków z półksiężycami komórkowymi w biopsji nerki przed leczeniem
  • Miał oszacowany współczynnik przesączania kłębuszkowego
  • Był biorcą przeszczepu nerki lub przechodził terapię nerkozastępczą
  • Miał historię przeszczepu dużego narządu lub krwiotwórczych komórek macierzystych / szpiku kostnego
  • Miał dowody na gammopatię monoklonalną o niejasnym znaczeniu, infekcje, nowotwory złośliwe, choroby autoimmunologiczne lub inne stany, w których C3G jest drugorzędny
  • Miał inne choroby nerek, które mogłyby zakłócić interpretację badania
  • Zdiagnozowano lub wykazano objawy cholestazy wątrobowo-żółciowej
  • Kobiety, które były w ciąży, karmiły piersią lub planowały zajść w ciążę podczas badania lub w ciągu 90 dni od podania badanego leku
  • Choroby przebiegające z gorączką w wywiadzie, temperatura ciała >38°C lub inne objawy klinicznie istotnej czynnej infekcji w ciągu 14 dni przed podaniem badanego leku
  • Miał dowody ludzkiego wirusa niedoboru odporności, zakażenia wirusem zapalenia wątroby typu B lub czynnego zakażenia wirusem zapalenia wątroby typu C podczas badania przesiewowego
  • Miał nieprawidłowości laboratoryjne podczas badania przesiewowego, które w opinii PI sprawiłyby, że uczestnik nie nadawałby się do badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Danicopan (okres leczenia metodą podwójnie ślepej próby), a następnie Danicopan (okres przedłużenia badania otwartego)

Danicopan podawano w dawce początkowej 100 miligramów (mg) 3 razy dziennie (trzy razy na dobę) przez pierwsze 2 tygodnie, następnie dawkę zwiększano do 200 mg trzy razy na dobę przez pozostałą część 6-miesięcznego okresu leczenia.

Wszyscy uczestnicy, którzy ukończyli okres leczenia metodą podwójnie ślepej próby, zostali włączeni do otwartego okresu przedłużenia i mieli otrzymać danikopan w dawce 200 mg trzy razy na dobę.
Lek: Danikopan
Danicopan podawano w postaci tabletki doustnej.
Inne nazwy:
  • ALXN2040
  • ACH-0144471 (dawniej)
  • ACH-4471
  • ACH4471
  • 4471
Komparator placebo: Placebo (okres leczenia metodą podwójnie ślepej próby), a następnie Danicopan (okres przedłużenia otwartej próby)

Placebo podawano TID podczas 6-miesięcznego okresu leczenia.

Wszyscy uczestnicy, którzy ukończyli okres leczenia metodą podwójnie ślepej próby, zostali włączeni do otwartego okresu przedłużenia i mieli otrzymać danikopan w dawce 200 mg trzy razy na dobę.
Lek: Danikopan
Danicopan podawano w postaci tabletki doustnej.
Inne nazwy:
  • ALXN2040
  • ACH-0144471 (dawniej)
  • ACH-4471
  • ACH4471
  • 4471
Lek: Placebo
Odpowiednie placebo podawano w postaci tabletki doustnej.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana wyniku biopsji złożonej w stosunku do wartości początkowej w 28. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 28
Złożony wynik biopsji oparto na wyniku obejmującym zmiany wskaźnika aktywności, barwienia C3c kłębuszków nerkowych i nacieku makrofagów kłębuszkowych pod koniec 6-miesięcznego leczenia. Złożony system punktacji wskaźnika biopsji nerki mieścił się w zakresie od 0 do 21, przy czym wyższe wyniki wskazują na gorsze wyniki.
Wartość wyjściowa, tydzień 28
Uczestnicy ze zmniejszeniem białkomoczu w 28. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 28
Zmniejszenie białkomoczu zdefiniowano jako zmniejszenie o ≥ 30% w stosunku do wartości początkowej na podstawie białka w moczu z 24 godzin (mg/dobę).
Tydzień 28

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w białkomoczu w 28. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 28
Białkomocz oceniano na podstawie 24-godzinnych zbiórek moczu na początku badania i w 28. tygodniu.
Wartość wyjściowa, tydzień 28
Procentowa zmiana białkomoczu w stosunku do wartości wyjściowych w 28. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 28
Białkomocz oceniano na podstawie 24-godzinnych zbiórek moczu na początku badania i w 28. tygodniu.
Wartość wyjściowa, tydzień 28
Nachylenie szacowanego współczynnika przesączania kłębuszkowego (eGFR) od wartości początkowej do 6 miesięcy
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Nachylenie eGFR oszacowano za pomocą prostej regresji liniowej dla każdego uczestnika, w tym wszystkich wartości danych od wartości wyjściowych do końca 6-miesięcznego okresu leczenia zaślepionego, z eGFR jako zmienną zależną i czasem jako zmienną niezależną.
6 miesięcy
Nachylenie szacowanego współczynnika przesączania kłębuszkowego (eGFR) po leczeniu danicopanem metodą otwartej próby
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Nachylenie eGFR oszacowano za pomocą prostej regresji liniowej dla każdego uczestnika, w tym wszystkich wartości danych podczas otwartego okresu przedłużenia z eGFR jako zmienną zależną i czasem jako zmienną niezależną.
12 miesięcy
Zmiana eGFR w stosunku do wartości początkowej w 28. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 28
Przedstawiono zmianę eGFR w stosunku do wartości wyjściowych w 28. tygodniu.
Wartość wyjściowa, tydzień 28
Uczestnicy ze znaczącą poprawą eGFR w stosunku do wartości wyjściowej w 28. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 28
Znaczącą poprawę w stosunku do wartości początkowej zdefiniowano jako wzrost eGFR o ≥ 20% w stosunku do wartości początkowej.
Wartość wyjściowa, tydzień 28
Uczestnicy ze znaczącą poprawą eGFR w stosunku do wartości wyjściowej w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 52
Znaczącą poprawę w stosunku do wartości początkowej zdefiniowano jako wzrost eGFR o ≥ 20% w stosunku do wartości początkowej.
Punkt wyjściowy, tydzień 52

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

12 czerwca 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

11 grudnia 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

18 grudnia 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 listopada 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 grudnia 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

11 grudnia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

14 października 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 października 2022

Ostatnia weryfikacja

1 października 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ACH471-204
  • 2017-000663-33 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na C3 Glomerulopatia

Badania kliniczne na Danikopan

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj