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C3 사구체병증(C3G) 참가자를 대상으로 6개월간 치료한 Danicopan의 개념 증명 연구

2022년 10월 7일 업데이트: Alexion Pharmaceuticals

C3 사구체병증(C3G) 환자를 대상으로 6개월간 ACH-0144471 치료에 대한 2상, 개념 증명, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구, 오픈 라벨 연장

이 개념 증명 임상 연구의 주요 목적은 C3G로 인해 상당한 단백뇨가 있는 C3G 참가자를 대상으로 연구 약물인 ACH-0144471(다니코판 및 ALXN2040이라고도 함)의 효능과 안전성을 평가하는 것이었습니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

13

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • Clinical Study Site
    • Georgia
      • Lawrenceville, Georgia, 미국, 30046
        • Clinical Study Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, 미국, 52242
        • Clinical Study Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21205
        • Clinical Study Site
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10016
        • Clinical Study Site
      • New York, New York, 미국, 10032
        • Clinical Study Site
  • 영국
      • London, 영국
        • Clinical Study Site

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

13년 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

주요 포함 기준:

  • 생검으로 확인된 1차 C3G를 가지고 있었습니다.
  • 주임 연구원(PI)의 의견에 따라 C3G 질병에 기인한 상당한 단백뇨를 기반으로 진행 중인 질병의 임상적 증거가 있었고, 연구 시작 전에 존재했으며 스크리닝 동안 확인됨
  • 예방 접종 요구 사항을 기꺼이 준수했습니다.

주요 제외 기준:

  • 참가자를 연구에 부적절하게 만드는 임상적으로 관련된 동반 질환의 병력 또는 존재가 있었습니다.
  • 다니코판을 받은 적이 있다
  • 치료 전 신생검에서 50% 이상의 섬유증 또는 세포 초승달 모양의 사구체 50% 이상
  • 예상 사구체 여과율이 있었다
  • 신장이식을 받았거나 신장대체요법을 받고 있는 경우
  • 주요 장기 이식 또는 조혈 줄기 세포/골수 이식의 병력이 있었습니다.
  • 의미가 불분명한 단클론 감마글로불린병증, 감염, 악성 종양, 자가면역 질환 또는 C3G가 부차적인 기타 상태의 증거가 있는 경우
  • 연구 해석을 방해하는 다른 신장 질환이 있는 경우
  • 간담도 담즙정체 진단을 받았거나 증거를 보인 경우
  • 연구 기간 동안 또는 연구 약물 투여 90일 이내에 임신, 수유 중이거나 임신할 계획이 있는 여성
  • 연구 약물 투여 전 14일 이내에 열병 병력, 체온 >38°C 또는 임상적으로 유의한 활동성 감염의 다른 증거가 있음
  • 스크리닝 시 인간 면역결핍 바이러스, B형 간염 감염 또는 활동성 C형 간염 감염의 증거가 있음
  • PI의 의견에 따라 참가자를 연구에 부적절하게 만드는 스크리닝 시 검사실 이상이 있었습니까?

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 더블

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
활성 비교기: 다니코판(이중 눈가림 치료 기간), 이어서 다니코판(개방 라벨 연장 기간)

다니코판은 처음 2주 동안 1일 3회(TID) 100밀리그램(mg)의 ​​시작 용량으로 투여한 다음 나머지 6개월 치료 기간 동안 용량을 200mg TID로 늘렸습니다.

이중 맹검 치료 기간을 완료한 모든 참가자는 공개 연장 기간에 등록했으며 다니코판 200mg TID를 투여 받았습니다.
의약품: 다니코판
Danicopan은 경구 정제로 투여되었습니다.
다른 이름들:
  • ALXN2040
  • ACH-0144471(이전)
  • ACH-4471
  • ACH4471
  • 4471
위약 비교기: 위약(이중 맹검 치료 기간), 이어서 Danicopan(개방 라벨 연장 기간)

위약은 6개월의 치료 기간 동안 TID로 투여되었습니다.

이중 맹검 치료 기간을 완료한 모든 참가자는 공개 연장 기간에 등록했으며 다니코판 200mg TID를 투여 받았습니다.
의약품: 다니코판
Danicopan은 경구 정제로 투여되었습니다.
다른 이름들:
  • ALXN2040
  • ACH-0144471(이전)
  • ACH-4471
  • ACH4471
  • 4471
의약품: 위약
일치하는 위약을 경구 정제로 투여했습니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
28주차에 복합 생검 점수에서 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 28주차
복합 생검 점수는 치료 6개월 후 활성 지수, 사구체 C3c 염색 및 사구체 대식세포 침윤의 변화를 통합한 점수를 기반으로 하였다. 복합 신장 생검 지수 점수 체계는 0에서 21까지의 범위를 가지며 점수가 높을수록 더 나쁜 결과를 나타냅니다.
기준선, 28주차
28주차에 단백뇨가 감소한 참가자
기간: 28주차
단백뇨 감소는 24시간 소변 단백질(mg/일)을 기준으로 기준선에서 ≥ 30% 감소로 정의되었습니다.
28주차

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
28주차에 단백뇨의 기준선에서 변화
기간: 기준선, 28주차
단백뇨는 기준선과 28주차에 24시간 소변 수집을 기준으로 평가되었습니다.
기준선, 28주차
28주차에 단백뇨의 기준선 대비 변화율
기간: 기준선, 28주차
단백뇨는 기준선과 28주차에 24시간 소변 수집을 기준으로 평가되었습니다.
기준선, 28주차
기준선에서 6개월까지 예상 사구체 여과율(eGFR)의 기울기
기간: 6 개월
EGFR의 기울기는 eGFR을 종속 변수로, 시간을 독립 변수로 하여 기준선에서 6개월 맹검 치료 기간이 끝날 때까지의 모든 데이터 값을 포함하여 각 참가자에 대한 단순 선형 회귀를 사용하여 추정했습니다.
6 개월
오픈라벨 다니코판 치료 후 예상 사구체 여과율(eGFR)의 기울기
기간: 12 개월
EGFR의 기울기는 eGFR을 종속 변수로, 시간을 독립 변수로 하는 공개 확장 기간 동안의 모든 데이터 값을 포함하여 각 참가자에 대한 단순 선형 회귀를 사용하여 추정했습니다.
12 개월
28주차에 eGFR의 기준선에서 변화
기간: 기준선, 28주차
28주차에 eGFR의 기준선으로부터의 변화가 제시됩니다.
기준선, 28주차
28주차에 기준선에 비해 eGFR이 크게 개선된 참가자
기간: 기준선, 28주차
기준선에 비해 상당한 개선은 eGFR이 기준선에서 20% 이상 증가한 것으로 정의되었습니다.
기준선, 28주차
52주차에 기준선에 비해 eGFR이 크게 개선된 참가자
기간: 기준선, 52주차
기준선에 비해 상당한 개선은 eGFR이 기준선에서 20% 이상 증가한 것으로 정의되었습니다.
기준선, 52주차

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Alexion Pharmaceuticals

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2018년 6월 12일

기본 완료 (실제)

2019년 12월 11일

연구 완료 (실제)

2020년 12월 18일

연구 등록 날짜

최초 제출

2017년 11월 17일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2017년 12월 8일

처음 게시됨 (실제)

2017년 12월 11일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2022년 10월 14일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2022년 10월 7일

마지막으로 확인됨

2022년 10월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • ACH471-204
  • 2017-000663-33 (EudraCT 번호)

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

예

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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