Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En Proof-of-Concept-undersøgelse af Danicopan i 6 måneders behandling hos deltagere med C3-glomerulopati (C3G)

7. oktober 2022 opdateret af: Alexion Pharmaceuticals

En fase 2, proof-of-concept, randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret undersøgelse af ACH-0144471 behandling i 6 måneder hos patienter med C3 glomerulopati (C3G), med en åben udvidelse

Det primære formål med denne proof-of-concept kliniske undersøgelse var at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​studielægemidlet, ACH-0144471 (også kendt som danicopan og ALXN2040), hos deltagere med C3G, som også havde betydelig proteinuri, der kan tilskrives C3G.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

13

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Clinical Study Site
  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Clinical Study Site
    • Georgia
      • Lawrenceville, Georgia, Forenede Stater, 30046
        • Clinical Study Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • Clinical Study Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • Clinical Study Site
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • Clinical Study Site
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Clinical Study Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

15 år til 63 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Havde biopsi-bekræftet primær C3G
  • Havde kliniske beviser for igangværende sygdom baseret på signifikant proteinuri, som kan tilskrives C3G-sygdom efter hovedforskerens (PI) vurdering, og tilstede før studiestart og bekræftet under screening
  • Var villig til at overholde vaccinationskravene.

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Havde en historie eller tilstedeværelse af nogen klinisk relevante komorbiditeter, der ville gøre deltageren upassende til undersøgelsen
  • Havde nogensinde modtaget danicopan
  • Havde mere end 50 % fibrose eller mere end 50 % af glomeruli med cellulære halvmåner på nyrebiopsien før behandling
  • Havde en estimeret glomerulær filtrationshastighed
  • Var nyretransplanteret eller modtog nyreudskiftningsterapi
  • Havde en historie med en større organtransplantation eller hæmatopoietisk stamcelle/marvstransplantation
  • Havde tegn på monoklonal gammopati af uklar betydning, infektioner, malignitet, autoimmune sygdomme eller andre tilstande, som C3G er sekundær til
  • Havde andre nyresygdomme, der ville forstyrre fortolkningen af ​​undersøgelsen
  • Var blevet diagnosticeret med eller viste tegn på hepatobiliær kolestase
  • Kvinder, der var gravide, ammede eller planlagde at blive gravide under undersøgelsen eller inden for 90 dage efter administration af undersøgelseslægemidlet
  • Havde en anamnese med febril sygdom, en kropstemperatur >38°Celsius eller andre tegn på en klinisk signifikant aktiv infektion inden for 14 dage før studiets lægemiddeladministration
  • Havde tegn på human immundefektvirus, hepatitis B-infektion eller aktiv hepatitis C-infektion ved screening
  • Havde laboratorieabnormiteter ved screening, der efter PI's mening ville gøre deltageren uegnet til undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Danicopan (dobbeltblind behandlingsperiode), efterfulgt af Danicopan (åben forlængelsesperiode)

Danicopan blev administreret med en startdosis på 100 milligram (mg) 3 gange dagligt (TID) i de første 2 uger, derefter skulle dosis øges til 200 mg 3 gange dagligt i resten af ​​den 6-måneders behandlingsperiode.

Alle deltagere, der gennemførte den dobbeltblindede behandlingsperiode, blev tilmeldt den åbne forlængelsesperiode og skulle modtage danicopan 200 mg tre gange dagligt.
Medicin: Danicopan
Danicopan blev indgivet som en oral tablet.
Andre navne:
  • ALXN2040
  • ACH-0144471 (tidligere)
  • ACH-4471
  • ACH4471
  • 4471
Placebo komparator: Placebo (dobbeltblind behandlingsperiode), efterfulgt af Danicopan (åben forlængelsesperiode)

Placebo blev administreret tre gange i løbet af den 6-måneders behandlingsperiode.

Alle deltagere, der gennemførte den dobbeltblindede behandlingsperiode, blev tilmeldt den åbne forlængelsesperiode og skulle modtage danicopan 200 mg tre gange dagligt.
Medicin: Danicopan
Danicopan blev indgivet som en oral tablet.
Andre navne:
  • ALXN2040
  • ACH-0144471 (tidligere)
  • ACH-4471
  • ACH4471
  • 4471
Medicin: Placebo
Matchende placebo blev administreret som en oral tablet.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i sammensat biopsiscore i uge 28
Tidsramme: Baseline, uge ​​28
Den sammensatte biopsiscore var baseret på en score, der inkorporerede ændringer i aktivitetsindekset, glomerulær C3c-farvning og glomerulær makrofaginfiltration ved afslutningen af ​​6 måneders behandling. Det sammensatte nyrebiopsiindeks-scoringsystem varierede fra 0 til 21, med højere score, der indikerer dårligere resultater.
Baseline, uge ​​28
Deltagere med reduktion af proteinuri i uge 28
Tidsramme: Uge 28
Proteinuri-reduktion blev defineret som et fald på ≥ 30 % fra baseline baseret på 24-timers urinprotein (mg/dag).
Uge 28

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i proteinuri i uge 28
Tidsramme: Baseline, uge ​​28
Proteinuri blev vurderet baseret på 24-timers urinopsamlinger ved baseline og uge 28.
Baseline, uge ​​28
Procentvis ændring fra baseline i proteinuri i uge 28
Tidsramme: Baseline, uge ​​28
Proteinuri blev vurderet baseret på 24-timers urinopsamlinger ved baseline og uge 28.
Baseline, uge ​​28
Hældning af estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) fra baseline til 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder
Hældningen af ​​eGFR blev estimeret ved hjælp af en simpel lineær regression for hver deltager, inklusive alle dataværdier fra baseline indtil slutningen af ​​den 6-måneders blindede behandlingsperiode, med eGFR som den afhængige variabel og tid som den uafhængige variabel.
6 måneder
Hældning af estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) efter åben Danicopan-behandling
Tidsramme: 12 måneder
Hældningen af ​​eGFR blev estimeret ved hjælp af en simpel lineær regression for hver deltager, inklusive alle dataværdier i løbet af den åbne forlængelsesperiode med eGFR som den afhængige variabel og tid som den uafhængige variabel.
12 måneder
Ændring fra baseline i eGFR i uge 28
Tidsramme: Baseline, uge ​​28
Ændring fra baseline i eGFR i uge 28 er præsenteret.
Baseline, uge ​​28
Deltagere med betydelig forbedring i eGFR i forhold til baseline i uge 28
Tidsramme: Baseline, uge ​​28
Signifikant forbedring i forhold til baseline blev defineret som en ≥ 20 % stigning fra baseline i eGFR.
Baseline, uge ​​28
Deltagere med betydelig forbedring i eGFR i forhold til baseline i uge 52
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
Signifikant forbedring i forhold til baseline blev defineret som en ≥ 20 % stigning fra baseline i eGFR.
Baseline, uge ​​52

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

12. juni 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

11. december 2019

Studieafslutning (Faktiske)

18. december 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. november 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. december 2017

Først opslået (Faktiske)

11. december 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

14. oktober 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. oktober 2022

Sidst verificeret

1. oktober 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ACH471-204
  • 2017-000663-33 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med C3 Glomerulopati

Kliniske forsøg med Danicopan

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Luxembourg

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner