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Un estudio de prueba de concepto de Danicopan durante 6 meses de tratamiento en participantes con glomerulopatía C3 (C3G)

7 de octubre de 2022 actualizado por: Alexion Pharmaceuticals

Estudio de fase 2, prueba de concepto, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo del tratamiento con ACH-0144471 durante 6 meses en pacientes con glomerulopatía C3 (C3G), con una extensión abierta

El objetivo principal de este estudio clínico de prueba de concepto fue evaluar la eficacia y seguridad del fármaco del estudio, ACH-0144471 (también conocido como danicopan y ALXN2040), en participantes con C3G que también tenían una proteinuria significativa atribuible a C3G.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

13

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Clinical Study Site
    • Georgia
      • Lawrenceville, Georgia, Estados Unidos, 30046
        • Clinical Study Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • Clinical Study Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Clinical Study Site
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • Clinical Study Site
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Clinical Study Site
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • Clinical Study Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

13 años a 61 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Tenía C3G primario confirmado por biopsia
  • Tenía evidencia clínica de enfermedad en curso basada en proteinuria significativa, atribuible a la enfermedad C3G en opinión del investigador principal (PI), y presente antes del ingreso al estudio y confirmada durante la selección
  • Estaba dispuesto a cumplir con los requisitos de vacunación.

Criterios clave de exclusión:

  • Tenía antecedentes o presencia de cualquier comorbilidad clínicamente relevante que haría que el participante no fuera apropiado para el estudio
  • Había recibido alguna vez danicopan
  • Tenía más del 50 % de fibrosis o más del 50 % de los glomérulos con medias lunas celulares en la biopsia renal previa al tratamiento
  • Tenía una tasa de filtración glomerular estimada
  • Fue receptor de trasplante renal o recibió terapia de reemplazo renal
  • Tenía antecedentes de un trasplante de órgano importante o de células madre hematopoyéticas/trasplante de médula
  • Tenía evidencia de gammapatía monoclonal de significado incierto, infecciones, malignidad, enfermedades autoinmunes u otras condiciones secundarias a la C3G
  • Tenía otras enfermedades renales que podrían interferir con la interpretación del estudio.
  • Había sido diagnosticado o mostró evidencia de colestasis hepatobiliar
  • Mujeres que estaban embarazadas, amamantando o planeando quedar embarazadas durante el estudio o dentro de los 90 días posteriores a la administración del fármaco del estudio
  • Tenía antecedentes de enfermedad febril, temperatura corporal >38 °C u otra evidencia de una infección activa clínicamente significativa, dentro de los 14 días anteriores a la administración del fármaco del estudio.
  • Tenía evidencia de virus de inmunodeficiencia humana, infección por hepatitis B o infección por hepatitis C activa en la selección
  • Tuvo anomalías de laboratorio en la selección que, en opinión del IP, harían que el participante no fuera apropiado para el estudio

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador activo: Danicopan (período de tratamiento doble ciego), seguido de Danicopan (período de extensión de etiqueta abierta)

Danicopan se administró a una dosis inicial de 100 miligramos (mg) 3 veces al día (TID) durante las primeras 2 semanas, luego se aumentó la dosis a 200 mg TID durante el resto del período de tratamiento de 6 meses.

Todos los participantes que completaron el período de tratamiento doble ciego se inscribieron en el período de extensión de etiqueta abierta y debían recibir danicopan 200 mg TID.
Droga: Danicopán
Danicopan se administró como una tableta oral.
Otros nombres:
  • ALXN2040
  • ACH-0144471 (anteriormente)
  • ACH-4471
  • ACH4471
  • 4471
Comparador de placebos: Placebo (período de tratamiento doble ciego), seguido de Danicopan (período de extensión de etiqueta abierta)

Se administró placebo TID durante el período de tratamiento de 6 meses.

Todos los participantes que completaron el período de tratamiento doble ciego se inscribieron en el período de extensión de etiqueta abierta y debían recibir danicopan 200 mg TID.
Droga: Danicopán
Danicopan se administró como una tableta oral.
Otros nombres:
  • ALXN2040
  • ACH-0144471 (anteriormente)
  • ACH-4471
  • ACH4471
  • 4471
Droga: Placebo
El placebo correspondiente se administró como una tableta oral.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la puntuación de biopsia compuesta en la semana 28
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 28
La puntuación compuesta de la biopsia se basó en una puntuación que incorporaba los cambios en el índice de actividad, la tinción glomerular de C3c y la infiltración de macrófagos glomerulares al final de los 6 meses de tratamiento. El sistema de puntuación del índice compuesto de biopsia renal osciló entre 0 y 21, y las puntuaciones más altas indican peores resultados.
Línea de base, semana 28
Participantes con reducción de la proteinuria en la semana 28
Periodo de tiempo: Semana 28
La reducción de la proteinuria se definió como una disminución de ≥ 30 % desde el valor inicial en función de la proteína en la orina de 24 horas (mg/día).
Semana 28

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la proteinuria en la semana 28
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 28
La proteinuria se evaluó en función de las recolecciones de orina de 24 horas al inicio y en la semana 28.
Línea de base, semana 28
Cambio porcentual desde el inicio en proteinuria en la semana 28
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 28
La proteinuria se evaluó en función de las recolecciones de orina de 24 horas al inicio y en la semana 28.
Línea de base, semana 28
Pendiente de la tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) desde el inicio hasta los 6 meses
Periodo de tiempo: 6 meses
La pendiente de eGFR se calculó mediante una regresión lineal simple para cada participante, incluidos todos los valores de datos desde el inicio hasta el final del período de tratamiento ciego de 6 meses, con eGFR como variable dependiente y el tiempo como variable independiente.
6 meses
Pendiente de la tasa de filtración glomerular estimada (eGFR) después del tratamiento abierto con Danicopan
Periodo de tiempo: 12 meses
La pendiente de eGFR se estimó mediante una regresión lineal simple para cada participante, incluidos todos los valores de datos durante el período de extensión de etiqueta abierta con eGFR como variable dependiente y el tiempo como variable independiente.
12 meses
Cambio desde el inicio en eGFR en la semana 28
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 28
Se presenta el cambio desde el inicio en eGFR en la semana 28.
Línea de base, semana 28
Participantes con una mejora significativa en la TFGe en relación con el valor inicial en la semana 28
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 28
Se definió una mejora significativa con respecto al valor inicial como un aumento de ≥ 20 % desde el valor inicial en la TFGe.
Línea de base, semana 28
Participantes con una mejora significativa en la TFGe en relación con el valor inicial en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
Se definió una mejora significativa con respecto al valor inicial como un aumento de ≥ 20 % desde el valor inicial en la TFGe.
Línea de base, semana 52

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Alexion Pharmaceuticals

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

12 de junio de 2018

Finalización primaria (Actual)

11 de diciembre de 2019

Finalización del estudio (Actual)

18 de diciembre de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

17 de noviembre de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de diciembre de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

11 de diciembre de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

14 de octubre de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de octubre de 2022

Última verificación

1 de octubre de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ACH471-204
  • 2017-000663-33 (Número EudraCT)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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