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Danicopan 治疗 C3 肾小球病 (C3G) 参与者 6 个月的概念验证研究

2022年10月7日 更新者：Alexion Pharmaceuticals

ACH-0144471 治疗 C3 肾小球病 (C3G) 患者 6 个月的 2 期、概念验证、随机、双盲、安慰剂对照研究，具有开放标签扩展

这项概念验证临床研究的主要目的是评估研究药物 ACH-0144471（也称为 danicopan 和 ALXN2040）在 C3G 参与者中的有效性和安全性，这些参与者也有明显的 C3G 蛋白尿。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

13

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
        • Clinical Study Site
    • Georgia
      • Lawrenceville、Georgia、美国、30046
        • Clinical Study Site
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、美国、52242
        • Clinical Study Site
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21205
        • Clinical Study Site
    • New York
      • New York、New York、美国、10016
        • Clinical Study Site
      • New York、New York、美国、10032
        • Clinical Study Site
  • 英国
      • London、英国
        • Clinical Study Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

15年 至 63年 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

关键纳入标准：

  • 经活检证实为原发性 C3G
  • 根据主要研究者 (PI) 的意见，有基于显着蛋白尿的持续疾病的临床证据，可归因于 C3G 疾病，并在进入研究之前出现并在筛选期间得到确认
  • 愿意遵守疫苗接种要求。

关键排除标准：

  • 有任何临床相关合并症的病史或存在，这会使参与者不适合研究
  • 曾经接受过达尼可潘
  • 治疗前肾活检显示超过 50% 的纤维化或超过 50% 的肾小球伴有细胞新月体
  • 有估计的肾小球滤过率
  • 是肾移植受者或接受肾脏替代治疗
  • 有主要器官移植或造血干细胞/骨髓移植史
  • 有意义不明的单克隆丙种球蛋白病、感染、恶性肿瘤、自身免疫性疾病或其他 C3G 继发性疾病的证据
  • 有其他会干扰研究解释的肾脏疾病
  • 已被诊断出患有肝胆胆汁淤积症或有肝胆胆汁淤积症的证据
  • 在研究期间或研究药物给药后 90 天内怀孕、哺乳或计划怀孕的女性
  • 服用研究药物前 14 天内有发热性疾病史、体温 >38°C 或其他有临床意义的活动性感染证据
  • 在筛选时有人类免疫缺陷病毒、乙型肝炎感染或活动性丙型肝炎感染的证据
  • 在筛选时有实验室异常，PI 认为这会使参与者不适合研究

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：双倍的

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
有源比较器：Danicopan（双盲治疗期），然后是 Danicopan（开放标签延长期）

Danicopan 的起始剂量为 100 毫克 (mg)，每天 3 次 (TID)，持续前 2 周，然后在 6 个月治疗期的剩余时间内将剂量增加至 200 mg TID。

所有完成双盲治疗期的参与者都被纳入开放标签延长期，并接受达尼可泮 200 mg TID。
药品：丹尼可潘
Danicopan 以口服片剂形式给药。
其他名称：
  • ALXN2040
  • ACH-0144471（以前）
  • ACH-4471
  • ACH4471
  • 4471
安慰剂比较：安慰剂（双盲治疗期），然后是 Danicopan（开放标签延长期）

在 6 个月的治疗期间 TID 给予安慰剂。

所有完成双盲治疗期的参与者都被纳入开放标签延长期，并接受达尼可泮 200 mg TID。
药品：丹尼可潘
Danicopan 以口服片剂形式给药。
其他名称：
  • ALXN2040
  • ACH-0144471（以前）
  • ACH-4471
  • ACH4471
  • 4471
药品：安慰剂
匹配的安慰剂以口服片剂的形式给药。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
第 28 周复合活检评分相对于基线的变化
大体时间：基线，第 28 周
复合活检评分基于包含活动指数变化、肾小球 C3c 染色和治疗 6 个月结束时肾小球巨噬细胞浸润的评分。 复合肾活检指数评分系统的范围为 0 至 21，评分越高表明结局越差。
基线，第 28 周
第 28 周时蛋白尿减少的参与者
大体时间：第 28 周
蛋白尿减少定义为基于 24 小时尿蛋白（毫克/天）从基线减少 ≥ 30%。
第 28 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
第 28 周蛋白尿相对于基线的变化
大体时间：基线，第 28 周
根据基线和第 28 周时的 24 小时尿液收集评估蛋白尿。
基线，第 28 周
第 28 周时蛋白尿相对于基线的百分比变化
大体时间：基线，第 28 周
根据基线和第 28 周时的 24 小时尿液收集评估蛋白尿。
基线，第 28 周
从基线到 6 个月的估计肾小球滤过率 (eGFR) 斜率
大体时间：6个月
每个参与者的 eGFR 斜率使用简单线性回归进行估算，包括从基线到 6 个月盲法治疗期结束的所有数据值，eGFR 作为因变量，时间作为自变量。
6个月
开放标签 Danicopan 治疗后估计肾小球滤过率 (eGFR) 的斜率
大体时间：12个月
使用每个参与者的简单线性回归估计 eGFR 的斜率，包括开放标签延长期间的所有数据值，eGFR 作为因变量，时间作为自变量。
12个月
第 28 周时 eGFR 相对于基线的变化
大体时间：基线，第 28 周
显示了第 28 周时 eGFR 相对于基线的变化。
基线，第 28 周
第 28 周时 eGFR 相对于基线有显着改善的参与者
大体时间：基线，第 28 周
相对于基线的显着改善定义为 eGFR 从基线增加 ≥ 20%。
基线，第 28 周
第 52 周时 eGFR 相对于基线有显着改善的参与者
大体时间：基线，第 52 周
相对于基线的显着改善定义为 eGFR 从基线增加 ≥ 20%。
基线，第 52 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Alexion Pharmaceuticals

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2018年6月12日

初级完成 (实际的)

2019年12月11日

研究完成 (实际的)

2020年12月18日

研究注册日期

首次提交

2017年11月17日

首先提交符合 QC 标准的

2017年12月8日

首次发布 (实际的)

2017年12月11日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2022年10月14日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2022年10月7日

最后验证

2022年10月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • ACH471-204
  • 2017-000663-33 (EudraCT编号)

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

是的

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