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C3糸球体症（C3G）の参加者における6か月の治療に対するダニコパンの概念実証研究

2022年10月7日 更新者：Alexion Pharmaceuticals

C3 糸球体症 (C3G) 患者における 6 か月間の ACH-0144471 治療の第 2 相、概念実証、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験、非盲検延長

この概念実証臨床研究の主な目的は、C3G に起因する有意なタンパク尿も有する C3G の参加者を対象に、治験薬 ACH-0144471 (ダニコパンおよび ALXN2040 としても知られる) の有効性と安全性を評価することでした。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

13

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • Clinical Study Site
    • Georgia
      • Lawrenceville、Georgia、アメリカ、30046
        • Clinical Study Site
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
        • Clinical Study Site
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
        • Clinical Study Site
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10016
        • Clinical Study Site
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • Clinical Study Site
  • イギリス
      • London、イギリス
        • Clinical Study Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

13年～61年 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

主な採用基準:

  • 生検で一次 C3G が確認された
  • -重大なタンパク尿に基づく進行中の疾患の臨床的証拠があり、主任研究者（PI）の意見でC3G疾患に起因し、研究登録前に存在し、スクリーニング中に確認された
  • 予防接種の要件を喜んで順守しました。

主な除外基準:

  • -参加者を研究に不適切にする臨床的に関連する併存疾患の病歴または存在があった
  • ダニコパンを受けたことがある
  • -治療前の腎生検で、50％を超える線維症または糸球体の50％を超える細胞の三日月があった
  • 推定糸球体濾過率を持っていた
  • 腎移植レシピエントまたは腎代替療法を受けていた
  • 主要な臓器移植または造血幹細胞/骨髄移植の既往歴がある
  • 重要性が不明な単クローン性免疫グロブリン血症、感染症、悪性腫瘍、自己免疫疾患、またはC3Gが続発するその他の状態の証拠があった
  • -研究の解釈を妨げる他の腎疾患があった
  • 肝胆汁うっ滞と診断されているか、その証拠を示していた
  • -研究中または研究薬投与の90日以内に妊娠中、授乳中、または妊娠を計画している女性
  • -治験薬投与前の14日以内に、発熱性疾患、体温> 38°C、または臨床的に重要な活動性感染症の他の証拠があった
  • スクリーニング時にヒト免疫不全ウイルス、B型肝炎感染、または活動性C型肝炎感染の証拠があった
  • -PIの意見では、参加者を研究に不適切にするスクリーニングで検査室の異常があった

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：ダブル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
アクティブコンパレータ：ダニコパン（二重盲検治療期間）、続いてダニコパン（非盲検延長期間）

ダニコパンは、最初の 2 週間は 1 日 3 回 (TID) 100 ミリグラム (mg) の開始用量で投与され、その後 6 か月の治療期間の残りの期間は 200 mg TID に増量されました。

二重盲検治療期間を完了したすべての参加者は、非盲検延長期間に登録され、ダニコパン 200 mg TID を投与されました。
薬：ダニコパン
ダニコパンは経口錠剤として投与されました。
他の名前：
  • ALXN2040
  • ACH-0144471 (旧)
  • ACH-4471
  • ACH4471
  • 4471
プラセボコンパレーター：プラセボ（二重盲検治療期間）、続いてダニコパン（非盲検延長期間）

プラセボは、6 か月の治療期間中に TID で投与されました。

二重盲検治療期間を完了したすべての参加者は、非盲検延長期間に登録され、ダニコパン 200 mg TID を投与されました。
薬：ダニコパン
ダニコパンは経口錠剤として投与されました。
他の名前：
  • ALXN2040
  • ACH-0144471 (旧)
  • ACH-4471
  • ACH4471
  • 4471
薬：プラセボ
対応するプラセボは、経口錠剤として投与されました。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
28週目の複合生検スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、28週目
複合生検スコアは、6 か月の治療終了時の活動指数、糸球体 C3c 染色、および糸球体マクロファージ浸潤の変化を組み込んだスコアに基づいていました。 複合腎生検指数スコアリングシステムは0から21の範囲で、スコアが高いほど転帰が悪いことを示しています。
ベースライン、28週目
28週目にタンパク尿が減少した参加者
時間枠：28週目
タンパク尿の減少は、24 時間尿タンパク (mg/日) に基づいて、ベースラインから 30% 以上の減少として定義されました。
28週目

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
28週目のタンパク尿のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、28週目
タンパク尿は、ベースライン時と 28 週目の 24 時間尿収集に基づいて評価されました。
ベースライン、28週目
28週目のタンパク尿のベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、28週目
タンパク尿は、ベースライン時と 28 週目の 24 時間尿収集に基づいて評価されました。
ベースライン、28週目
ベースラインから 6 か月までの推定糸球体濾過率 (eGFR) の勾配
時間枠：6ヵ月
EGFR の勾配は、eGFR を従属変数、時間を独立変数として、ベースラインから 6 か月の盲検治療期間の終わりまでのすべてのデータ値を含む、各参加者の単純な線形回帰を使用して推定されました。
6ヵ月
非盲検ダニコパン治療後の推定糸球体濾過率（eGFR）の勾配
時間枠：12ヶ月
EGFR の勾配は、eGFR を従属変数、時間を独立変数として、非盲検延長期間中のすべてのデータ値を含め、各参加者の単純な線形回帰を使用して推定されました。
12ヶ月
28週目のeGFRのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、28週目
28週目のeGFRのベースラインからの変化が示されています。
ベースライン、28週目
28週目にベースラインと比較してeGFRが大幅に改善した参加者
時間枠：ベースライン、28週目
ベースラインからの有意な改善は、eGFR のベースラインからの 20% 以上の増加として定義されました。
ベースライン、28週目
52週目にベースラインと比較してeGFRが大幅に改善した参加者
時間枠：ベースライン、52週目
ベースラインからの有意な改善は、eGFR のベースラインからの 20% 以上の増加として定義されました。
ベースライン、52週目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Alexion Pharmaceuticals

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2018年6月12日

一次修了 (実際)

2019年12月11日

研究の完了 (実際)

2020年12月18日

試験登録日

最初に提出

2017年11月17日

QC基準を満たした最初の提出物

2017年12月8日

最初の投稿 (実際)

2017年12月11日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2022年10月14日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2022年10月7日

最終確認日

2022年10月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • ACH471-204
  • 2017-000663-33 (EudraCT番号)

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

はい

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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