Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een proof-of-concept-studie van Danicopan gedurende 6 maanden behandeling bij deelnemers met C3-glomerulopathie (C3G)

7 oktober 2022 bijgewerkt door: Alexion Pharmaceuticals

Een fase 2, proof-of-concept, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie van ACH-0144471-behandeling gedurende 6 maanden bij patiënten met C3-glomerulopathie (C3G), met een open-label extensie

Het primaire doel van deze proof-of-concept klinische studie was het evalueren van de werkzaamheid en veiligheid van het onderzoeksgeneesmiddel, ACH-0144471 (ook bekend als danicopan en ALXN2040), bij deelnemers met C3G die ook significante proteïnurie hadden die te wijten was aan C3G.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

13

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Clinical Study Site
  • Verenigde Staten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Clinical Study Site
    • Georgia
      • Lawrenceville, Georgia, Verenigde Staten, 30046
        • Clinical Study Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • Clinical Study Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
        • Clinical Study Site
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10016
        • Clinical Study Site
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Clinical Study Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

15 jaar tot 63 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Had biopsie-bevestigde primaire C3G
  • Had klinisch bewijs van aanhoudende ziekte op basis van significante proteïnurie, toe te schrijven aan C3G-ziekte naar de mening van de hoofdonderzoeker (PI), en aanwezig voorafgaand aan deelname aan het onderzoek en bevestigd tijdens screening
  • Was bereid om te voldoen aan de vaccinatie-eisen.

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Had een voorgeschiedenis of aanwezigheid van klinisch relevante comorbiditeiten die de deelnemer ongeschikt zouden maken voor het onderzoek
  • Had ooit danicopan gekregen
  • Had meer dan 50% fibrose of meer dan 50% van de glomeruli met cellulaire halve manen op de pre-behandeling nierbiopsie
  • Had een geschatte glomerulaire filtratiesnelheid
  • Was een niertransplantatiepatiënt of kreeg nierfunctievervangende therapie
  • Had een voorgeschiedenis van een grote orgaantransplantatie of hematopoëtische stamcel-/beenmergtransplantatie
  • Had bewijs van monoklonale gammopathie van onduidelijke betekenis, infecties, maligniteiten, auto-immuunziekten of andere aandoeningen waaraan C3G secundair is
  • Had andere nierziekten die de interpretatie van de studie zouden verstoren
  • Was gediagnosticeerd met of vertoonde tekenen van hepatobiliaire cholestase
  • Vrouwen die zwanger waren, borstvoeding gaven of van plan waren zwanger te worden tijdens het onderzoek of binnen 90 dagen na toediening van het onderzoeksgeneesmiddel
  • Had een voorgeschiedenis van met koorts gepaard gaande ziekte, een lichaamstemperatuur >38°Celsius, of ander bewijs van een klinisch significante actieve infectie, binnen 14 dagen voorafgaand aan de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel
  • Had bewijs van humaan immunodeficiëntievirus, hepatitis B-infectie of actieve hepatitis C-infectie bij screening
  • Had laboratoriumafwijkingen bij screening die, naar de mening van de PI, de deelnemer ongeschikt zouden maken voor het onderzoek

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: Danicopan (dubbelblinde behandelingsperiode), gevolgd door Danicopan (open-label verlengingsperiode)

Danicopan werd toegediend in een startdosering van 100 milligram (mg) 3 maal daags (TID) gedurende de eerste 2 weken, daarna moest de dosering worden verhoogd tot 200 mg TID voor de rest van de behandelperiode van 6 maanden.

Alle deelnemers die de dubbelblinde behandelingsperiode voltooiden, werden ingeschreven in de open-label verlengingsperiode en zouden danicopan 200 mg driemaal daags krijgen.
Geneesmiddel: Danicopan
Danicopan werd toegediend als een orale tablet.
Andere namen:
  • ALXN2040
  • ACH-0144471 (voorheen)
  • ACH-4471
  • ACH4471
  • 4471
Placebo-vergelijker: Placebo (dubbelblinde behandelingsperiode), gevolgd door Danicopan (open-label verlengingsperiode)

Placebo werd TID toegediend tijdens de behandelingsperiode van 6 maanden.

Alle deelnemers die de dubbelblinde behandelingsperiode voltooiden, werden ingeschreven in de open-label verlengingsperiode en zouden danicopan 200 mg driemaal daags krijgen.
Geneesmiddel: Danicopan
Danicopan werd toegediend als een orale tablet.
Andere namen:
  • ALXN2040
  • ACH-0144471 (voorheen)
  • ACH-4471
  • ACH4471
  • 4471
Geneesmiddel: Placebo
Bijpassende placebo werd toegediend als een orale tablet.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in samengestelde biopsiescore in week 28
Tijdsspanne: Basislijn, week 28
De samengestelde biopsiescore was gebaseerd op een score die veranderingen in de activiteitsindex, glomerulaire C3c-kleuring en glomerulaire macrofaaginfiltratie aan het einde van 6 maanden behandeling omvatte. Het samengestelde scoresysteem voor de nierbiopsie-index varieerde van 0 tot 21, waarbij hogere scores op slechtere resultaten duiden.
Basislijn, week 28
Deelnemers met vermindering van proteïnurie in week 28
Tijdsspanne: Week 28
Reductie van proteïnurie werd gedefinieerd als een afname van ≥ 30% ten opzichte van de uitgangswaarde op basis van 24-uurs urine-eiwit (mg/dag).
Week 28

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van baseline in proteïnurie in week 28
Tijdsspanne: Basislijn, week 28
Proteïnurie werd beoordeeld op basis van 24-uurs urineverzamelingen bij baseline en in week 28.
Basislijn, week 28
Procentuele verandering ten opzichte van baseline in proteïnurie in week 28
Tijdsspanne: Basislijn, week 28
Proteïnurie werd beoordeeld op basis van 24-uurs urineverzamelingen bij baseline en in week 28.
Basislijn, week 28
Helling van geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) van basislijn tot 6 maanden
Tijdsspanne: 6 maanden
De helling van eGFR werd geschat met behulp van een eenvoudige lineaire regressie voor elke deelnemer, inclusief alle gegevenswaarden vanaf de basislijn tot het einde van de geblindeerde behandelingsperiode van 6 maanden, met eGFR als de afhankelijke variabele en tijd als de onafhankelijke variabele.
6 maanden
Helling van geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) na open-label behandeling met Danicopan
Tijdsspanne: 12 maanden
De helling van eGFR werd geschat met behulp van een eenvoudige lineaire regressie voor elke deelnemer, inclusief alle gegevenswaarden tijdens de open-label verlengingsperiode met eGFR als de afhankelijke variabele en tijd als de onafhankelijke variabele.
12 maanden
Verandering ten opzichte van baseline in eGFR in week 28
Tijdsspanne: Basislijn, week 28
Verandering ten opzichte van baseline in eGFR in week 28 wordt gepresenteerd.
Basislijn, week 28
Deelnemers met significante verbetering in eGFR ten opzichte van baseline in week 28
Tijdsspanne: Basislijn, week 28
Significante verbetering ten opzichte van baseline werd gedefinieerd als een toename van ≥ 20% ten opzichte van baseline in eGFR.
Basislijn, week 28
Deelnemers met significante verbetering in eGFR ten opzichte van baseline in week 52
Tijdsspanne: Basislijn, week 52
Significante verbetering ten opzichte van baseline werd gedefinieerd als een toename van ≥ 20% ten opzichte van baseline in eGFR.
Basislijn, week 52

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

12 juni 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

11 december 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

18 december 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

17 november 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

8 december 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

11 december 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

14 oktober 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

7 oktober 2022

Laatst geverifieerd

1 oktober 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ACH471-204
  • 2017-000663-33 (EudraCT-nummer)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op C3 Glomerulopathie

Klinische onderzoeken op Danicopan

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Japan

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren