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Eine Proof-of-Concept-Studie zu Danicopan für eine 6-monatige Behandlung bei Teilnehmern mit C3-Glomerulopathie (C3G)

7. Oktober 2022 aktualisiert von: Alexion Pharmaceuticals

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-2-Proof-of-Concept-Studie zur 6-monatigen Behandlung von Patienten mit C3-Glomerulopathie (C3G) mit ACH-0144471 mit einer offenen Verlängerung

Der Hauptzweck dieser klinischen Proof-of-Concept-Studie war die Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit des Studienmedikaments ACH-0144471 (auch bekannt als Danicopan und ALXN2040) bei Teilnehmern mit C3G, die auch eine C3G zuzuschreibende signifikante Proteinurie hatten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

13

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Clinical Study Site
    • Georgia
      • Lawrenceville, Georgia, Vereinigte Staaten, 30046
        • Clinical Study Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • Clinical Study Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
        • Clinical Study Site
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • Clinical Study Site
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Clinical Study Site
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Clinical Study Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

15 Jahre bis 63 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Hatte durch Biopsie bestätigtes primäres C3G
  • Hatte klinische Beweise für eine anhaltende Erkrankung basierend auf einer signifikanten Proteinurie, die nach Meinung des Hauptprüfarztes (PI) auf eine C3G-Erkrankung zurückzuführen war und vor Studieneintritt bestand und während des Screenings bestätigt wurde
  • War bereit, die Impfvorschriften einzuhalten.

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Hatte eine Vorgeschichte oder das Vorhandensein von klinisch relevanten Komorbiditäten, die den Teilnehmer für die Studie ungeeignet machen würden
  • Hatte jemals Danicopan erhalten
  • Hatte mehr als 50 % Fibrose oder mehr als 50 % der Glomeruli mit zellulären Halbmonden bei der Nierenbiopsie vor der Behandlung
  • Hatte eine geschätzte glomeruläre Filtrationsrate
  • Empfänger einer Nierentransplantation war oder eine Nierenersatztherapie erhielt
  • Hatte eine Vorgeschichte einer größeren Organtransplantation oder einer Transplantation von hämatopoetischen Stammzellen/Knochenmark
  • Hatte Hinweise auf eine monoklonale Gammopathie unklarer Bedeutung, Infektionen, Malignität, Autoimmunerkrankungen oder andere Erkrankungen, bei denen C3G sekundär ist
  • Hatte andere Nierenerkrankungen, die die Interpretation der Studie beeinträchtigen würden
  • bei denen eine hepatobiliäre Cholestase diagnostiziert wurde oder Hinweise auf eine hepatobiliäre Cholestase vorlagen
  • Frauen, die während der Studie oder innerhalb von 90 Tagen nach Verabreichung des Studienmedikaments schwanger waren, stillten oder eine Schwangerschaft planten
  • Hatte innerhalb von 14 Tagen vor der Verabreichung des Studienmedikaments eine Vorgeschichte mit fieberhaften Erkrankungen, einer Körpertemperatur von > 38 °Celsius oder anderen Anzeichen einer klinisch signifikanten aktiven Infektion
  • Hatte beim Screening Hinweise auf ein humanes Immundefizienzvirus, eine Hepatitis-B-Infektion oder eine aktive Hepatitis-C-Infektion
  • Hatte beim Screening Laboranomalien, die den Teilnehmer nach Meinung des PI für die Studie ungeeignet machen würden

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: Danicopan (doppelblinde Behandlungsphase), gefolgt von Danicopan (offene Verlängerungsphase)

Danicopan wurde in den ersten 2 Wochen mit einer Anfangsdosis von 100 Milligramm (mg) dreimal täglich (TID) verabreicht, dann sollte die Dosis für den Rest des 6-monatigen Behandlungszeitraums auf 200 mg TID erhöht werden.

Alle Teilnehmer, die den doppelblinden Behandlungszeitraum abgeschlossen hatten, wurden in den offenen Verlängerungszeitraum aufgenommen und sollten Danicopan 200 mg dreimal täglich erhalten.
Arzneimittel: Danicopan
Danicopan wurde als orale Tablette verabreicht.
Andere Namen:
  • ALXN2040
  • ACH-0144471 (früher)
  • ACH-4471
  • ACH4471
  • 4471
Placebo-Komparator: Placebo (doppelblinde Behandlungsphase), gefolgt von Danicopan (offene Verlängerungsphase)

Placebo wurde während des 6-monatigen Behandlungszeitraums dreimal täglich verabreicht.

Alle Teilnehmer, die den doppelblinden Behandlungszeitraum abgeschlossen hatten, wurden in den offenen Verlängerungszeitraum aufgenommen und sollten Danicopan 200 mg dreimal täglich erhalten.
Arzneimittel: Danicopan
Danicopan wurde als orale Tablette verabreicht.
Andere Namen:
  • ALXN2040
  • ACH-0144471 (früher)
  • ACH-4471
  • ACH4471
  • 4471
Arzneimittel: Placebo
Das passende Placebo wurde als orale Tablette verabreicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des zusammengesetzten Biopsie-Scores gegenüber dem Ausgangswert in Woche 28
Zeitfenster: Baseline, Woche 28
Der zusammengesetzte Biopsie-Score basierte auf einem Score, der Änderungen des Aktivitätsindex, der glomerulären C3c-Färbung und der glomerulären Makrophagen-Infiltration am Ende der 6-monatigen Behandlung beinhaltete. Das zusammengesetzte Bewertungssystem für den Nierenbiopsieindex reichte von 0 bis 21, wobei höhere Werte schlechtere Ergebnisse anzeigen.
Baseline, Woche 28
Teilnehmer mit Reduktion der Proteinurie in Woche 28
Zeitfenster: Woche 28
Die Reduktion der Proteinurie wurde definiert als ≥ 30 % Abnahme gegenüber dem Ausgangswert, basierend auf 24-Stunden-Urinprotein (mg/Tag).
Woche 28

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei Proteinurie in Woche 28
Zeitfenster: Baseline, Woche 28
Die Proteinurie wurde anhand von 24-Stunden-Urinsammlungen zu Studienbeginn und in Woche 28 beurteilt.
Baseline, Woche 28
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei Proteinurie in Woche 28
Zeitfenster: Baseline, Woche 28
Die Proteinurie wurde anhand von 24-Stunden-Urinsammlungen zu Studienbeginn und in Woche 28 beurteilt.
Baseline, Woche 28
Steigung der geschätzten glomerulären Filtrationsrate (eGFR) vom Ausgangswert bis zu 6 Monaten
Zeitfenster: 6 Monate
Die Steigung der eGFR wurde unter Verwendung einer einfachen linearen Regression für jeden Teilnehmer geschätzt, einschließlich aller Datenwerte von der Baseline bis zum Ende des 6-monatigen verblindeten Behandlungszeitraums, mit eGFR als abhängiger Variable und Zeit als unabhängiger Variable.
6 Monate
Steigung der geschätzten glomerulären Filtrationsrate (eGFR) nach offener Behandlung mit Danicopan
Zeitfenster: 12 Monate
Die Steigung der eGFR wurde unter Verwendung einer einfachen linearen Regression für jeden Teilnehmer geschätzt, einschließlich aller Datenwerte während des Open-Label-Verlängerungszeitraums mit eGFR als abhängiger Variable und Zeit als unabhängiger Variable.
12 Monate
Änderung der eGFR gegenüber dem Ausgangswert in Woche 28
Zeitfenster: Baseline, Woche 28
Die Änderung der eGFR gegenüber dem Ausgangswert in Woche 28 wird dargestellt.
Baseline, Woche 28
Teilnehmer mit signifikanter Verbesserung der eGFR im Vergleich zum Ausgangswert in Woche 28
Zeitfenster: Baseline, Woche 28
Eine signifikante Verbesserung gegenüber dem Ausgangswert wurde als ≥ 20 %iger Anstieg der eGFR gegenüber dem Ausgangswert definiert.
Baseline, Woche 28
Teilnehmer mit signifikanter Verbesserung der eGFR im Vergleich zum Ausgangswert in Woche 52
Zeitfenster: Baseline, Woche 52
Eine signifikante Verbesserung gegenüber dem Ausgangswert wurde als ≥ 20 %iger Anstieg der eGFR gegenüber dem Ausgangswert definiert.
Baseline, Woche 52

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

12. Juni 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

11. Dezember 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

18. Dezember 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. November 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. Dezember 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

11. Dezember 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

14. Oktober 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. Oktober 2022

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ACH471-204
  • 2017-000663-33 (EudraCT-Nummer)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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