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Une étude de preuve de concept de Danicopan pendant 6 mois de traitement chez des participants atteints de glomérulopathie C3 (C3G)

7 octobre 2022 mis à jour par: Alexion Pharmaceuticals

Une étude de phase 2, de preuve de concept, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo du traitement ACH-0144471 pendant 6 mois chez des patients atteints de glomérulopathie C3 (C3G), avec une extension en ouvert

L'objectif principal de cette étude clinique de preuve de concept était d'évaluer l'efficacité et l'innocuité du médicament à l'étude, ACH-0144471 (également connu sous le nom de danicopan et ALXN2040), chez des participants atteints de C3G qui présentaient également une protéinurie importante attribuable à C3G.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

13

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni
        • Clinical Study Site
  • États-Unis
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Clinical Study Site
    • Georgia
      • Lawrenceville, Georgia, États-Unis, 30046
        • Clinical Study Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • Clinical Study Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21205
        • Clinical Study Site
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10016
        • Clinical Study Site
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Clinical Study Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

13 ans à 61 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critères d'inclusion clés :

  • C3G primaire confirmé par biopsie
  • Avait des preuves cliniques d'une maladie en cours basée sur une protéinurie importante, attribuable à la maladie C3G de l'avis de l'investigateur principal (IP), et présente avant l'entrée à l'étude et confirmée lors du dépistage
  • Était prêt à se conformer aux exigences de vaccination.

Critères d'exclusion clés :

  • Avait des antécédents ou la présence de comorbidités cliniquement pertinentes qui rendraient le participant inapproprié pour l'étude
  • Avait déjà reçu du danicopan
  • Avait plus de 50 % de fibrose ou plus de 50 % de glomérules avec des croissants cellulaires sur la biopsie rénale avant le traitement
  • Avait un taux de filtration glomérulaire estimé
  • Était un greffé rénal ou recevait une thérapie de remplacement rénal
  • Antécédents de greffe d'organe majeur ou de greffe de cellules souches hématopoïétiques/moelle osseuse
  • Avait des preuves de gammapathie monoclonale de signification incertaine, d'infections, de malignité, de maladies auto-immunes ou d'autres conditions auxquelles le C3G est secondaire
  • Avait d'autres maladies rénales qui interféreraient avec l'interprétation de l'étude
  • Avait été diagnostiqué ou présentait des signes de cholestase hépatobiliaire
  • Femmes enceintes, allaitantes ou prévoyant de devenir enceintes pendant l'étude ou dans les 90 jours suivant l'administration du médicament à l'étude
  • Avait des antécédents de maladie fébrile, une température corporelle> 38 ° Celsius ou d'autres preuves d'une infection active cliniquement significative, dans les 14 jours précédant l'administration du médicament à l'étude
  • Présentait des signes de virus de l'immunodéficience humaine, d'infection par l'hépatite B ou d'infection active par l'hépatite C lors du dépistage
  • Avait des anomalies de laboratoire lors du dépistage qui, de l'avis du PI, rendraient le participant inapproprié pour l'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur actif: Danicopan (période de traitement en double aveugle), suivi de Danicopan (période de prolongation en ouvert)

Danicopan a été administré à une dose initiale de 100 milligrammes (mg) 3 fois par jour (TID) pendant les 2 premières semaines, puis la posologie devait être augmentée à 200 mg TID pour le reste de la période de traitement de 6 mois.

Tous les participants qui ont terminé la période de traitement en double aveugle ont été inscrits à la période d'extension en ouvert et devaient recevoir du danicopan 200 mg TID.
Médicament: Danicopan
Danicopan a été administré sous forme de comprimé oral.
Autres noms:
  • ALXN2040
  • ACH-0144471 (anciennement)
  • ACH-4471
  • ACH4471
  • 4471
Comparateur placebo: Placebo (période de traitement en double aveugle), suivi de Danicopan (période de prolongation en ouvert)

Le placebo a été administré TID pendant la période de traitement de 6 mois.

Tous les participants qui ont terminé la période de traitement en double aveugle ont été inscrits à la période d'extension en ouvert et devaient recevoir du danicopan 200 mg TID.
Médicament: Danicopan
Danicopan a été administré sous forme de comprimé oral.
Autres noms:
  • ALXN2040
  • ACH-0144471 (anciennement)
  • ACH-4471
  • ACH4471
  • 4471
Médicament: Placebo
Le placebo correspondant a été administré sous forme de comprimé oral.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la ligne de base du score de biopsie composite à la semaine 28
Délai: Base de référence, semaine 28
Le score de biopsie composite était basé sur un score incorporant les changements de l'indice d'activité, la coloration glomérulaire de C3c et l'infiltration de macrophages glomérulaires à la fin de 6 mois de traitement. Le système de notation composite de l'indice de biopsie rénale variait de 0 à 21, les scores les plus élevés indiquant les pires résultats.
Base de référence, semaine 28
Participants présentant une réduction de la protéinurie à la semaine 28
Délai: Semaine 28
La réduction de la protéinurie a été définie comme une diminution ≥ 30 % par rapport à la valeur initiale sur la base des protéines urinaires sur 24 heures (mg/jour).
Semaine 28

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la ligne de base de la protéinurie à la semaine 28
Délai: Base de référence, semaine 28
La protéinurie a été évaluée sur la base de collectes d'urine de 24 heures au départ et à la semaine 28.
Base de référence, semaine 28
Changement en pourcentage de la protéinurie à la semaine 28 par rapport au départ
Délai: Base de référence, semaine 28
La protéinurie a été évaluée sur la base de collectes d'urine de 24 heures au départ et à la semaine 28.
Base de référence, semaine 28
Pente du taux de filtration glomérulaire estimé (eGFR) de la ligne de base à 6 mois
Délai: 6 mois
La pente de l'eGFR a été estimée à l'aide d'une régression linéaire simple pour chaque participant, y compris toutes les valeurs de données depuis la ligne de base jusqu'à la fin de la période de traitement en aveugle de 6 mois, avec l'eGFR comme variable dépendante et le temps comme variable indépendante.
6 mois
Pente du taux de filtration glomérulaire estimé (DFGe) après traitement au Danicopan en ouvert
Délai: 12 mois
La pente de l'eGFR a été estimée à l'aide d'une régression linéaire simple pour chaque participant, y compris toutes les valeurs de données pendant la période d'extension en ouvert avec l'eGFR comme variable dépendante et le temps comme variable indépendante.
12 mois
Changement par rapport à la ligne de base dans l'eGFR à la semaine 28
Délai: Base de référence, semaine 28
Le changement par rapport à la ligne de base du DFGe à la semaine 28 est présenté.
Base de référence, semaine 28
Participants avec une amélioration significative de l'eGFR par rapport à la ligne de base à la semaine 28
Délai: Base de référence, semaine 28
Une amélioration significative par rapport à la ligne de base a été définie comme une augmentation ≥ 20 % de l'eGFR par rapport à la ligne de base.
Base de référence, semaine 28
Participants avec une amélioration significative de l'eGFR par rapport à la ligne de base à la semaine 52
Délai: Ligne de base, semaine 52
Une amélioration significative par rapport à la ligne de base a été définie comme une augmentation ≥ 20 % de l'eGFR par rapport à la ligne de base.
Ligne de base, semaine 52

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Alexion Pharmaceuticals

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

12 juin 2018

Achèvement primaire (Réel)

11 décembre 2019

Achèvement de l'étude (Réel)

18 décembre 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

17 novembre 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

8 décembre 2017

Première publication (Réel)

11 décembre 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

14 octobre 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

7 octobre 2022

Dernière vérification

1 octobre 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ACH471-204
  • 2017-000663-33 (Numéro EudraCT)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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