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Um estudo de prova de conceito de Danicopan por 6 meses de tratamento em participantes com glomerulopatia C3 (C3G)

7 de outubro de 2022 atualizado por: Alexion Pharmaceuticals

Um estudo de fase 2, prova de conceito, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo do tratamento ACH-0144471 por 6 meses em pacientes com glomerulopatia C3 (C3G), com uma extensão aberta

O objetivo principal deste estudo clínico de prova de conceito foi avaliar a eficácia e a segurança do medicamento do estudo, ACH-0144471 (também conhecido como danicopan e ALXN2040), em participantes com C3G que também apresentavam proteinúria significativa atribuível a C3G.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

13

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Clinical Study Site
    • Georgia
      • Lawrenceville, Georgia, Estados Unidos, 30046
        • Clinical Study Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • Clinical Study Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Clinical Study Site
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • Clinical Study Site
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Clinical Study Site
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • Clinical Study Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

13 anos a 61 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • Teve C3G primário confirmado por biópsia
  • Teve evidência clínica de doença em curso com base em proteinúria significativa, atribuível à doença C3G na opinião do Investigador Principal (PI), e presente antes da entrada no estudo e confirmada durante a Triagem
  • Estava disposto a cumprir os requisitos de vacinação.

Principais Critérios de Exclusão:

  • Teve um histórico ou presença de quaisquer comorbidades clinicamente relevantes que tornariam o participante inadequado para o estudo
  • Já havia recebido danicopan
  • Tinha mais de 50% de fibrose ou mais de 50% de glomérulos com crescentes celulares na biópsia renal pré-tratamento
  • Teve uma taxa de filtração glomerular estimada
  • Foi receptor de transplante renal ou recebeu terapia renal substitutiva
  • Teve um histórico de transplante de órgão importante ou transplante de células-tronco hematopoiéticas/medula
  • Teve evidência de gamopatia monoclonal de significado incerto, infecções, malignidade, doenças autoimunes ou outras condições às quais o C3G é secundário
  • Teve outras doenças renais que interfeririam na interpretação do estudo
  • Tinha sido diagnosticado ou apresentava evidências de colestase hepatobiliar
  • Mulheres que estavam grávidas, amamentando ou planejando engravidar durante o estudo ou dentro de 90 dias após a administração do medicamento do estudo
  • Teve um histórico de doença febril, temperatura corporal >38°Celsius, ou outra evidência de uma infecção ativa clinicamente significativa, dentro de 14 dias antes da administração do medicamento do estudo
  • Teve evidência de vírus da imunodeficiência humana, infecção por hepatite B ou infecção por hepatite C ativa na triagem
  • Teve anormalidades laboratoriais na triagem que, na opinião do PI, tornariam o participante inadequado para o estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Dobro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador Ativo: Danicopan (período de tratamento duplo-cego), seguido por Danicopan (período de extensão aberto)

Danicopan foi administrado em uma dose inicial de 100 miligramas (mg) 3 vezes ao dia (TID) durante as primeiras 2 semanas, depois a dosagem foi aumentada para 200 mg TID pelo restante do período de tratamento de 6 meses.

Todos os participantes que completaram o período de tratamento duplo-cego foram inscritos no período de extensão aberto e deveriam receber danicopan 200 mg TID.
Medicamento: Danicopan
Danicopan foi administrado como um comprimido oral.
Outros nomes:
  • ALXN2040
  • ACH-0144471 (anteriormente)
  • ACH-4471
  • ACH4471
  • 4471
Comparador de Placebo: Placebo (período de tratamento duplo-cego), seguido por Danicopan (período de extensão aberto)

O placebo foi administrado TID durante o período de tratamento de 6 meses.

Todos os participantes que completaram o período de tratamento duplo-cego foram inscritos no período de extensão aberto e deveriam receber danicopan 200 mg TID.
Medicamento: Danicopan
Danicopan foi administrado como um comprimido oral.
Outros nomes:
  • ALXN2040
  • ACH-0144471 (anteriormente)
  • ACH-4471
  • ACH4471
  • 4471
Medicamento: Placebo
O placebo correspondente foi administrado como um comprimido oral.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base na pontuação da biópsia composta na semana 28
Prazo: Linha de base, Semana 28
A pontuação da biópsia composta foi baseada em uma pontuação que incorpora alterações no índice de atividade, coloração glomerular C3c e infiltração de macrófagos glomerulares ao final de 6 meses de tratamento. O sistema de pontuação do índice de biópsia renal composta variou de 0 a 21, com pontuações mais altas indicando piores resultados.
Linha de base, Semana 28
Participantes com redução da proteinúria na semana 28
Prazo: Semana 28
A redução da proteinúria foi definida como uma redução ≥ 30% da linha de base com base na proteína da urina de 24 horas (mg/dia).
Semana 28

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base na proteinúria na semana 28
Prazo: Linha de base, Semana 28
A proteinúria foi avaliada com base em coletas de urina de 24 horas no início e na Semana 28.
Linha de base, Semana 28
Alteração percentual da linha de base na proteinúria na semana 28
Prazo: Linha de base, Semana 28
A proteinúria foi avaliada com base em coletas de urina de 24 horas no início e na Semana 28.
Linha de base, Semana 28
Inclinação da taxa de filtração glomerular estimada (eGFR) desde o início até 6 meses
Prazo: 6 meses
A inclinação da eGFR foi estimada usando uma regressão linear simples para cada participante, incluindo todos os valores de dados desde o início até o final do período de tratamento cego de 6 meses, com eGFR como variável dependente e tempo como variável independente.
6 meses
Inclinação da taxa de filtração glomerular estimada (eGFR) após tratamento aberto com Danicopan
Prazo: 12 meses
A inclinação da eGFR foi estimada usando uma regressão linear simples para cada participante, incluindo todos os valores de dados durante o período de extensão aberta com eGFR como variável dependente e tempo como variável independente.
12 meses
Mudança da linha de base em eGFR na semana 28
Prazo: Linha de base, Semana 28
A alteração da linha de base em eGFR na semana 28 é apresentada.
Linha de base, Semana 28
Participantes com melhora significativa na eGFR em relação à linha de base na semana 28
Prazo: Linha de base, Semana 28
Melhora significativa em relação à linha de base foi definida como um aumento ≥ 20% da linha de base em eGFR.
Linha de base, Semana 28
Participantes com melhora significativa na eGFR em relação à linha de base na semana 52
Prazo: Linha de base, Semana 52
Melhora significativa em relação à linha de base foi definida como um aumento ≥ 20% da linha de base em eGFR.
Linha de base, Semana 52

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Alexion Pharmaceuticals

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

12 de junho de 2018

Conclusão Primária (Real)

11 de dezembro de 2019

Conclusão do estudo (Real)

18 de dezembro de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

17 de novembro de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

8 de dezembro de 2017

Primeira postagem (Real)

11 de dezembro de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

14 de outubro de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

7 de outubro de 2022

Última verificação

1 de outubro de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ACH471-204
  • 2017-000663-33 (Número EudraCT)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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