Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Todistustutkimus Danicopanista 6 kuukauden hoidosta potilailla, joilla on C3-glomerulopatia (C3G)

perjantai 7. lokakuuta 2022 päivittänyt: Alexion Pharmaceuticals

Vaihe 2, todisteet käsitteestä, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus ACH-0144471:n hoidosta 6 kuukauden ajan potilailla, joilla on C3-glomerulopatia (C3G), avoimella jatkeella

Tämän proof-of-konseptin kliinisen tutkimuksen ensisijaisena tarkoituksena oli arvioida tutkimuslääkkeen ACH-0144471 (tunnetaan myös nimellä danicopan ja ALXN2040) tehoa ja turvallisuutta C3G-potilailla, joilla oli myös merkittävää C3G:stä johtuvaa proteinuriaa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

13

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Clinical Study Site
  • Yhdysvallat
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Clinical Study Site
    • Georgia
      • Lawrenceville, Georgia, Yhdysvallat, 30046
        • Clinical Study Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • Clinical Study Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
        • Clinical Study Site
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10016
        • Clinical Study Site
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Clinical Study Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

13 vuotta - 61 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Oli biopsialla vahvistettu primaarinen C3G
  • hänellä oli kliinisiä todisteita jatkuvasta sairaudesta, joka perustui merkittävään proteinuriaan, joka päätutkijan mielestä johtui C3G-taudista, ja se oli ennen tutkimukseen tuloa ja varmistettiin seulonnan aikana
  • Oli valmis noudattamaan rokotusvaatimuksia.

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • hänellä on ollut kliinisesti merkittäviä samanaikaisia ​​sairauksia, jotka tekisivät osallistujasta sopimattoman tutkimukseen
  • Oli koskaan saanut danicopania
  • Sinulla oli yli 50 % fibroosia tai yli 50 % munuaiskeräsistä, joissa oli solukuulia hoitoa edeltävässä munuaisbiopsiassa
  • Oli arvioitu glomerulussuodatusnopeus
  • Oli munuaissiirteen saaja tai sai munuaiskorvaushoitoa
  • Sinulla on ollut suuri elinsiirto tai hematopoieettinen kantasolu-/ydinsiirto
  • Sinulla oli merkkejä epäselvän merkityksellisestä monoklonaalisesta gammopatiasta, infektioista, pahanlaatuisuudesta, autoimmuunisairauksista tai muista tiloista, joihin C3G on toissijainen
  • Oli muita munuaissairauksia, jotka häiritsisivät tutkimuksen tulkintaa
  • Hänellä oli diagnosoitu maksa-sappikolestaasi tai hänellä oli merkkejä siitä
  • Naiset, jotka olivat raskaana, imettävät tai suunnittelevat raskautta tutkimuksen aikana tai 90 päivän sisällä tutkimuslääkkeen antamisesta
  • Sinulla on ollut kuumeinen sairaus, ruumiinlämpö >38 °C tai muu näyttö kliinisesti merkittävästä aktiivisesta infektiosta 14 päivän aikana ennen tutkimuslääkkeen antamista
  • Hänellä oli näyttöä ihmisen immuunikatoviruksesta, hepatiitti B -infektiosta tai aktiivisesta hepatiitti C -infektiosta seulonnassa
  • Oliko seulonnassa laboratoriopoikkeavuuksia, jotka PI:n mielestä tekisivät osallistujasta sopimattoman tutkimukseen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: Danicopan (kaksoissokkohoitojakso), jota seuraa Danicopan (avoin pidennysjakso)

Danicopania annettiin aloitusannoksella 100 milligrammaa (mg) 3 kertaa päivässä (TID) ensimmäisten 2 viikon ajan, minkä jälkeen annosta nostettiin 200 mg:aan kolme kertaa vuorokaudessa jäljellä olevan 6 kuukauden hoitojakson ajaksi.

Kaikki kaksoissokkohoitojakson suorittaneet osallistujat otettiin mukaan avoimeen jatkojaksoon, ja heidän oli määrä saada danikopaania 200 mg kolme kertaa päivässä.
Lääke: Danicopan
Danicopan annettiin suun kautta otettavana tablettina.
Muut nimet:
  • ALXN2040
  • ACH-0144471 (aiemmin)
  • ACH-4471
  • ACH4471
  • 4471
Placebo Comparator: Plasebo (kaksoissokkohoitojakso), jota seuraa Danicopan (avoin pidennysjakso)

Plaseboa annettiin kolme kertaa vuorokaudessa 6 kuukauden hoitojakson aikana.

Kaikki kaksoissokkohoitojakson suorittaneet osallistujat otettiin mukaan avoimeen jatkojaksoon, ja heidän oli määrä saada danikopaania 200 mg kolme kertaa päivässä.
Lääke: Danicopan
Danicopan annettiin suun kautta otettavana tablettina.
Muut nimet:
  • ALXN2040
  • ACH-0144471 (aiemmin)
  • ACH-4471
  • ACH4471
  • 4471
Lääke: Plasebo
Vastaava lumelääke annettiin suun kautta otettavana tablettina.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta yhdistelmäbiopsiapisteissä viikolla 28
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 28
Yhdistelmäbiopsiapistemäärä perustui pisteytykseen, joka sisälsi muutokset aktiivisuusindeksissä, glomerulusten C3c-värjäytyminen ja glomerulaaristen makrofagien infiltraatio 6 kuukauden hoidon lopussa. Yhdistelmä munuaisbiopsiaindeksin pisteytysjärjestelmä vaihteli välillä 0-21, ja korkeammat pisteet osoittivat huonompia tuloksia.
Lähtötilanne, viikko 28
Osallistujat, joilla on vähentynyt proteinuria viikolla 28
Aikaikkuna: Viikko 28
Proteinuria väheneminen määriteltiin ≥ 30 %:n laskuksi lähtötasosta 24 tunnin virtsan proteiinin (mg/vrk) perusteella.
Viikko 28

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötilanteesta Proteinuriassa viikolla 28
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 28
Proteinuria arvioitiin 24 tunnin virtsankeräysten perusteella lähtötilanteessa ja viikolla 28.
Lähtötilanne, viikko 28
Proteinurian prosenttimuutos lähtötasosta viikolla 28
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 28
Proteinuria arvioitiin 24 tunnin virtsankeräysten perusteella lähtötilanteessa ja viikolla 28.
Lähtötilanne, viikko 28
Arvioidun glomerulaarisen suodatusnopeuden (eGFR) kaltevuus lähtötasosta 6 kuukauteen
Aikaikkuna: 6 kuukautta
EGFR:n kaltevuus arvioitiin käyttämällä yksinkertaista lineaarista regressiota kullekin osallistujalle, mukaan lukien kaikki data-arvot lähtötasosta 6 kuukauden sokkohoitojakson loppuun, jolloin eGFR oli riippuvainen muuttuja ja aika riippumaton muuttuja.
6 kuukautta
Arvioidun glomerulaarisen suodatusnopeuden (eGFR) kaltevuus avoimen Danicopan-hoidon jälkeen
Aikaikkuna: 12 kuukautta
EGFR:n kaltevuus arvioitiin käyttämällä yksinkertaista lineaarista regressiota kullekin osallistujalle, mukaan lukien kaikki data-arvot avoimen jatkojakson aikana eGFR:n ollessa riippuvainen muuttuja ja aika riippumattomana muuttujana.
12 kuukautta
Muutos lähtötasosta eGFR:ssä viikolla 28
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 28
Muutos eGFR:n lähtötasosta viikolla 28 esitetään.
Lähtötilanne, viikko 28
Osallistujat, joiden eGFR on parantunut merkittävästi lähtötasoon verrattuna viikolla 28
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 28
Merkittävä parannus lähtötasoon verrattuna määriteltiin eGFR:n ≥ 20 %:n nousuksi lähtötasosta.
Lähtötilanne, viikko 28
Osallistujat, joiden eGFR on parantunut merkittävästi lähtötasoon verrattuna viikolla 52
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
Merkittävä parannus lähtötasoon verrattuna määriteltiin eGFR:n ≥ 20 %:n nousuksi lähtötasosta.
Perustaso, viikko 52

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Alexion Pharmaceuticals

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 12. kesäkuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 11. joulukuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 18. joulukuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 17. marraskuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 8. joulukuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 11. joulukuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 14. lokakuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 7. lokakuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. lokakuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ACH471-204
  • 2017-000663-33 (EudraCT-numero)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset C3 glomerulopatia

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Estonia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa