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Uno studio di prova di Danicopan per 6 mesi di trattamento nei partecipanti con glomerulopatia C3 (C3G)

7 ottobre 2022 aggiornato da: Alexion Pharmaceuticals

Uno studio di fase 2, proof-of-concept, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo sul trattamento ACH-0144471 per 6 mesi in pazienti con glomerulopatia C3 (C3G), con un'estensione in aperto

Lo scopo principale di questo studio clinico proof-of-concept era valutare l'efficacia e la sicurezza del farmaco in studio, ACH-0144471 (noto anche come danicopan e ALXN2040), nei partecipanti con C3G che presentavano anche proteinuria significativa attribuibile a C3G.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

13

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
        • Clinical Study Site
  • Stati Uniti
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Clinical Study Site
    • Georgia
      • Lawrenceville, Georgia, Stati Uniti, 30046
        • Clinical Study Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • Clinical Study Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Clinical Study Site
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • Clinical Study Site
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Clinical Study Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 13 anni a 61 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Aveva C3G primario confermato dalla biopsia
  • Aveva evidenza clinica di malattia in corso basata su proteinuria significativa, attribuibile alla malattia C3G secondo il parere del Principal Investigator (PI), e presente prima dell'ingresso nello studio e confermata durante lo Screening
  • Era disposto a rispettare i requisiti di vaccinazione.

Criteri chiave di esclusione:

  • Aveva una storia o presenza di comorbidità clinicamente rilevanti che renderebbero il partecipante inappropriato per lo studio
  • Aveva mai ricevuto danicopan
  • Aveva più del 50% di fibrosi o più del 50% di glomeruli con semilune cellulari sulla biopsia renale pre-trattamento
  • Aveva una velocità di filtrazione glomerulare stimata
  • Era un ricevente di trapianto renale o riceveva una terapia renale sostitutiva
  • Aveva una storia di trapianto di organi importanti o trapianto di cellule staminali emopoietiche/midollo
  • Aveva evidenza di gammopatia monoclonale di significato non chiaro, infezioni, malignità, malattie autoimmuni o altre condizioni a cui il C3G è secondario
  • Aveva altre malattie renali che avrebbero interferito con l'interpretazione dello studio
  • Era stata diagnosticata o mostrava evidenza di colestasi epatobiliare
  • Donne che erano incinte, che allattavano o stavano pianificando una gravidanza durante lo studio o entro 90 giorni dalla somministrazione del farmaco in studio
  • Aveva una storia di malattia febbrile, una temperatura corporea> 38 ° Celsius o altra evidenza di un'infezione attiva clinicamente significativa, entro 14 giorni prima della somministrazione del farmaco in studio
  • Aveva evidenza di virus dell'immunodeficienza umana, infezione da epatite B o infezione da epatite C attiva allo screening
  • Presentava anomalie di laboratorio allo screening che, secondo il PI, renderebbero il partecipante inadatto allo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Danicopan (periodo di trattamento in doppio cieco), seguito da Danicopan (periodo di estensione in aperto)

Danicopan è stato somministrato a una dose iniziale di 100 milligrammi (mg) 3 volte al giorno (TID) per le prime 2 settimane, quindi il dosaggio doveva essere aumentato a 200 mg TID per il resto del periodo di trattamento di 6 mesi.

Tutti i partecipanti che hanno completato il periodo di trattamento in doppio cieco sono stati arruolati nel periodo di estensione in aperto e dovevano ricevere danicopan 200 mg tre volte al giorno.
Droga: Danicopan
Danicopan è stato somministrato come compressa orale.
Altri nomi:
  • ALXN2040
  • ACH-0144471 (precedentemente)
  • ACH-4471
  • ACH4471
  • 4471
Comparatore placebo: Placebo (periodo di trattamento in doppio cieco), seguito da Danicopan (periodo di estensione in aperto)

Il placebo è stato somministrato TID durante il periodo di trattamento di 6 mesi.

Tutti i partecipanti che hanno completato il periodo di trattamento in doppio cieco sono stati arruolati nel periodo di estensione in aperto e dovevano ricevere danicopan 200 mg tre volte al giorno.
Droga: Danicopan
Danicopan è stato somministrato come compressa orale.
Altri nomi:
  • ALXN2040
  • ACH-0144471 (precedentemente)
  • ACH-4471
  • ACH4471
  • 4471
Droga: Placebo
Il placebo corrispondente è stato somministrato come compressa orale.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nel punteggio della biopsia composita alla settimana 28
Lasso di tempo: Basale, settimana 28
Il punteggio della biopsia composita era basato su un punteggio che incorporava i cambiamenti nell'indice di attività, la colorazione C3c glomerulare e l'infiltrazione di macrofagi glomerulari alla fine dei 6 mesi di trattamento. Il sistema di punteggio dell'indice di biopsia renale composito variava da 0 a 21, con punteggi più alti che indicavano esiti peggiori.
Basale, settimana 28
Partecipanti con riduzione della proteinuria alla settimana 28
Lasso di tempo: Settimana 28
La riduzione della proteinuria è stata definita come riduzione ≥ 30% rispetto al basale sulla base delle proteine ​​nelle urine delle 24 ore (mg/giorno).
Settimana 28

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale della proteinuria alla settimana 28
Lasso di tempo: Basale, settimana 28
La proteinuria è stata valutata sulla base delle raccolte di urine delle 24 ore al basale e alla settimana 28.
Basale, settimana 28
Variazione percentuale rispetto al basale della proteinuria alla settimana 28
Lasso di tempo: Basale, settimana 28
La proteinuria è stata valutata sulla base delle raccolte di urine delle 24 ore al basale e alla settimana 28.
Basale, settimana 28
Pendenza del tasso di filtrazione glomerulare stimato (eGFR) dal basale a 6 mesi
Lasso di tempo: 6 mesi
La pendenza dell'eGFR è stata stimata utilizzando una regressione lineare semplice per ciascun partecipante, inclusi tutti i valori dei dati dal basale fino alla fine del periodo di trattamento in cieco di 6 mesi, con l'eGFR come variabile dipendente e il tempo come variabile indipendente.
6 mesi
Pendenza della velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) dopo il trattamento con Danicopan in aperto
Lasso di tempo: 12 mesi
La pendenza dell'eGFR è stata stimata utilizzando una semplice regressione lineare per ciascun partecipante, inclusi tutti i valori dei dati durante il periodo di estensione in aperto con eGFR come variabile dipendente e tempo come variabile indipendente.
12 mesi
Variazione rispetto al basale in eGFR alla settimana 28
Lasso di tempo: Basale, settimana 28
Viene presentata la variazione rispetto al basale di eGFR alla settimana 28.
Basale, settimana 28
Partecipanti con miglioramento significativo dell'eGFR rispetto al basale alla settimana 28
Lasso di tempo: Basale, settimana 28
Un miglioramento significativo rispetto al basale è stato definito come un aumento ≥ 20% rispetto al basale dell'eGFR.
Basale, settimana 28
Partecipanti con miglioramento significativo dell'eGFR rispetto al basale alla settimana 52
Lasso di tempo: Basale, settimana 52
Un miglioramento significativo rispetto al basale è stato definito come un aumento ≥ 20% rispetto al basale dell'eGFR.
Basale, settimana 52

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

12 giugno 2018

Completamento primario (Effettivo)

11 dicembre 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

18 dicembre 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 novembre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 dicembre 2017

Primo Inserito (Effettivo)

11 dicembre 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

14 ottobre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 ottobre 2022

Ultimo verificato

1 ottobre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ACH471-204
  • 2017-000663-33 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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