A pegtibatináz enzimterápia a cisztationin béta-szintáz hiánya által okozott homocisztinuriában szenvedő betegek számára (COMPOSE)
2024. november 19. frissítette: Travere Therapeutics, Inc.
Kettős vak, randomizált, placebo-kontrollos, 1/2 fázisú vizsgálat a cisztationin deficiens béta-synmothcyase-ben szenvedő betegeknél szubkután adagolt pegtibatináz (TVT-058) biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikájának, farmakodinámiájának és klinikai kimenetelére gyakorolt hatásának felmérésére (ÖSSZEÁLLÍT)
A cisztationin béta-szintáz (CBS) hiánya által okozott homocisztinuria egy ritka autoszomális-recesszív metabolikus állapot, amelyet a plazmában, a szövetekben és a vizeletben feleslegben lévő homocisztein (Hcy) jellemez. Ennek oka a CBS enzim csökkent vagy hiányzó aktivitása, és klasszikus homocisztinuriaként is ismert. A homocisztinuria tüneteinek súlyossága és megjelenési ideje a betegek között változó. Néhány érintett személynél a rendellenesség enyhe jelei lehetnek; mások több rendszert is érinthetnek, beleértve a potenciálisan életveszélyes szövődményeket is. A homocisztinuria a test számos különböző szervrendszerét érintheti; a négy leggyakrabban érintett a szem, a központi idegrendszer, a csontváz és az érrendszer.
A homocystinuriás betegek kezelésének jelenlegi megközelítései közé tartozik az erősen korlátozó étrend és az étrend-kiegészítők alkalmazása. Ennek az étrendnek az élethosszig tartó betartása gyenge. A pegtibatináz (TVT-058) egy új terápiás megközelítést képvisel, amely magában foglalja a natív, humán CBS (hCBS) enzim módosított változatának használatát. A kezelés célja a CBS enzim keringésbe juttatása, ami csökkenti a Hcy-szintet, a cisztationin (Cth) és a cisztein (Cys) szintjét.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Aktív, nem toborzó
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
32
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
California
-
Culver City, California, Egyesült Államok, 90230
- Travere Investigational Site - Virtual Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
- Travere Investigational Site
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
- Travere Investigational Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
- Travere Investigational Site
-
-
Maine
-
Portland, Maine, Egyesült Államok, 04102
- Travere Investigational Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
- Travere Investigational Site
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10029
- Travere Investigational Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- Travere Investigational Site
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
12 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A homocystinuria megerősített diagnózisa genetikai megerősítés és a plazma tHcy ≥50 mikromol, valamint a korábbi tHcy szint ≥80 mikromol dokumentálása alapján
- Hajlandó és képes írásos, aláírt, tájékozott beleegyezést adni, és betartani minden vizsgálattal kapcsolatos eljárást.
- A biológiailag nőként született, fogamzóképes egyéneknek negatív terhességi teszttel kell rendelkezniük a szűréskor, és hajlandónak kell lenniük további terhességi tesztekre a vizsgálat során. Azok az alanyok, akik biológiailag férfiként születtek, és akik nőnek vallják magukat, és nem termékenyek, nem kötelesek terhességi tesztet alávetni.
- A szexuálisan aktív, fogamzóképes alanyoknak vagy azoknak, akiknek fogamzóképes korú partnerei vannak, hajlandónak kell lenniük elfogadható fogamzásgátlási módszerek alkalmazására a vizsgálat alatt és a vizsgálat befejezése után 4 hétig
- Hajlandó stabil étrendet fenntartani jelentős módosítások nélkül a tanulmányozás során, és napi étrendi naplót vezetni.
Kizárási kritériumok:
- Pegtibatinázzal való korábbi expozíció és/vagy korábbi részvétel olyan klinikai vizsgálatban, amely magában foglalta a pegtibatináz adagolását
- Bármely vizsgálati termék vagy vizsgálati orvosi eszköz használata a szűrést megelőző 30 napon belül vagy a vizsgálat alatt
- Bármilyen PEG-tartalmú injektálható gyógyszer (a pegtibatináz vagy COVID-19 vakcinák kivételével), beleértve a medroxiprogeszteron (pl. Depo-Provera) injekciót, használata vagy tervezett használata a szűrést megelőző 3 hónapon belül és a vizsgálatban való részvétel alatt
- Ismert túlérzékenység PEG-tartalmú termékkel vagy a pegtibatináz bármely összetevőjével szemben
- Pozitív teszt HIV antitestre, hepatitis B felületi antigénre vagy hepatitis C antitestre
- Szervátültetés, krónikus immunszuppresszív terápia vagy szerrel való visszaélés anamnézisében
- Terhesség vagy szoptatás a szűrés során, vagy terhességet tervez (ön vagy partner), vagy szoptat a vizsgálat során bármikor
- Egyidejű betegség vagy állapot vagy tervezett nagy műtét, amely a vizsgáló véleménye szerint megzavarná a vizsgálatban való részvételt vagy a biztonságot.
- Bármilyen állapot, amely a vizsgáló véleménye szerint nagy kockázatnak teszi ki az alanynál a rossz kezelési megfelelést vagy a vizsgálat be nem fejezését.
- A tanulmányi időszakban tervezett nagy műtét
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Placebo
|
Normál sóoldat szubkután injekcióhoz
|
|
Aktív összehasonlító: Pegtibatináz
|
Pegtibatinase steril oldat szubkután injekcióhoz
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az AE előfordulása
Időkeret: Kettős-vak vizsgálaton keresztül, betegenként körülbelül 10 hónapig
|
A mellékhatások előfordulása (típus, súlyosság és a vizsgált gyógyszerhez való viszony szerint)
|
Kettős-vak vizsgálaton keresztül, betegenként körülbelül 10 hónapig
|
|
Pegtibatináz elleni antitestek
Időkeret: Kettős-vak vizsgálaton keresztül, betegenként körülbelül 10 hónapig
|
Az anti-pegtibatináz antitestek jelenléte és szintje a plazmában antitesttiterekkel mérve
|
Kettős-vak vizsgálaton keresztül, betegenként körülbelül 10 hónapig
|
|
Anti-PEG antitestek
Időkeret: Kettős-vak vizsgálaton keresztül, betegenként körülbelül 10 hónapig
|
Az anti-PEG antitestek jelenléte és szintje a plazmában antitesttiterekkel mérve
|
Kettős-vak vizsgálaton keresztül, betegenként körülbelül 10 hónapig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változások a pegtibatináz szintjében
Időkeret: Kettős-vak vizsgálaton keresztül, betegenként körülbelül 10 hónapig
|
A pegtibatináz szintjének változása meghatározott időpontokban történő egyszeri és ismételt beadást követően
|
Kettős-vak vizsgálaton keresztül, betegenként körülbelül 10 hónapig
|
|
Változások a Met-ciklus metabolitjainak szintjében - tHcy
Időkeret: Kettős-vak vizsgálaton keresztül, betegenként körülbelül 10 hónapig
|
A teljes homocisztein szintjének változása mikromolokban
|
Kettős-vak vizsgálaton keresztül, betegenként körülbelül 10 hónapig
|
|
Változások a Met-ciklus metabolitjainak szintjében – teljes Cys
Időkeret: Kettős-vak vizsgálaton keresztül, betegenként körülbelül 10 hónapig
|
A teljes ciszteinszint változása mikromolokban
|
Kettős-vak vizsgálaton keresztül, betegenként körülbelül 10 hónapig
|
|
Változások a Met ciklus metabolitjaiban - Met
Időkeret: Kettős-vak vizsgálaton keresztül, betegenként körülbelül 10 hónapig
|
A metioninszint változása mikromolokban
|
Kettős-vak vizsgálaton keresztül, betegenként körülbelül 10 hónapig
|
|
Változások a Met ciklus metabolitjaiban - Cth
Időkeret: Kettős-vak vizsgálaton keresztül, betegenként körülbelül 10 hónapig
|
A cisztationinszint változása mikromolokban
|
Kettős-vak vizsgálaton keresztül, betegenként körülbelül 10 hónapig
|
|
Változások a Met ciklus metabolitjaiban - Phe
Időkeret: Kettős-vak vizsgálaton keresztül, betegenként körülbelül 10 hónapig
|
A fenilalanin szintjének változása mikromolokban
|
Kettős-vak vizsgálaton keresztül, betegenként körülbelül 10 hónapig
|
|
Leíró szemészeti vizsgálati leletek
Időkeret: Kettős-vak vizsgálaton keresztül, betegenként körülbelül 10 hónapig
|
Átfogó szemészeti vizsgálat (minden szemre: látásélesség [myopia, hyperopia, exotropia], réslámpás vizsgálat [ectopiás lencse, szürkehályog, szaruhártya-kopás és uveitis], retina vizsgálat [retina degeneráció, retina leválás, retinitis pigmentosa, uveitis]) .
A leletek jelenlétének és súlyosságának értékelése.
|
Kettős-vak vizsgálaton keresztül, betegenként körülbelül 10 hónapig
|
|
Csontdenzitometria kettős energiás röntgenabszorpciós mérésekkel (DEXA)
Időkeret: Kettős-vak vizsgálaton keresztül, betegenként körülbelül 10 hónapig
|
Kettős-vak vizsgálaton keresztül, betegenként körülbelül 10 hónapig
|
|
|
Kognitív értékelések a National Institutes of Health Toolbox Cognition Battery pontszámának használatával
Időkeret: Kettős-vak vizsgálaton keresztül, betegenként körülbelül 10 hónapig
|
Kettős-vak vizsgálaton keresztül, betegenként körülbelül 10 hónapig
|
|
|
Beteg által jelentett eredmény (PRO): Életminőség neurológiai rendellenességekben [Neuro-QoL]
Időkeret: Kettős-vak vizsgálaton keresztül, betegenként körülbelül 10 hónapig
|
A neurológiai rendellenességek életminősége [Neuro-QoL] magában foglalja a szorongás rövid formáját, a depresszió rövid formáját, a társadalmi szerepekkel való elégedettség rövid formáját, a kognitív funkció rövid formáját 18 éves kor felett; A szorongás rövid formája, a depresszió rövid formája, a szociális kapcsolatok – a társakkal való interakció rövid formája és a kognitív funkciók rövid formája 12-17 éves korosztály számára
|
Kettős-vak vizsgálaton keresztül, betegenként körülbelül 10 hónapig
|
|
Beteg által jelentett eredmény (PRO): Életminőség 36 elemből álló rövid formafelmérés alapján [SF-36]
Időkeret: Kettős-vak vizsgálaton keresztül, betegenként körülbelül 10 hónapig
|
Kettős-vak vizsgálaton keresztül, betegenként körülbelül 10 hónapig
|
|
|
Beteg által jelentett eredmény (PRO): Életminőség az EuroQol 5-dimenziós műszerrel [EQ 5D]
Időkeret: Kettős-vak vizsgálaton keresztül, betegenként körülbelül 10 hónapig
|
Kettős-vak vizsgálaton keresztül, betegenként körülbelül 10 hónapig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Michael Imperiale, MD, Travere Therapeutics, Inc.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2019. január 22.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2026. június 1.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2026. december 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2017. december 5.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2018. január 15.
Első közzététel (Tényleges)
2018. január 23.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2024. november 22.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. november 19.
Utolsó ellenőrzés
2024. november 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Agyi betegségek
- Központi idegrendszeri betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Anyagcsere, veleszületett hibák
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Anyagcsere-betegségek
- Kötőszöveti betegségek
- Agyi betegségek, anyagcsere, veleszületett
- Agyi betegségek, anyagcsere
- Aminosav-anyagcsere, veleszületett hibák
- Hyperhomocysteinemia
- Homocisztinuria
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CBS-HCY-CT-01
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IGEN
IPD terv leírása
A klinikai vizsgálati adatokra vonatkozó kéréseket, beleértve a tervezett felhasználás nyelvét is, a datarequest@travere.com címre kell küldeni.
Jóváhagyás esetén a kért információkat az adathozzáférési szerződés aláírása után a kérelmező rendelkezésére bocsátjuk.
A kérelmeket a tanulmány befejezése és a vizsgálati adatok teljes körű közzététele után lehet benyújtani egy szakértői folyóiratban, a közzétételt követő 36 hónapig.
A Travere fenntartja a jogot arra, hogy elutasítsa a kérést, vagy javasoljon módosításokat, ha az nem felel meg az adatmegosztási szabályzatnak, vagy ha megállapítást nyer, hogy a kérést elfogult forrásból érkezett.
IPD megosztási időkeret
A kérelmeket a tanulmány befejezése és a vizsgálati adatok teljes körű közzététele után lehet benyújtani egy szakértői folyóiratban, a közzétételt követő 36 hónapig.
IPD-megosztási hozzáférési feltételek
A tervezett felhasználás benyújtása és jóváhagyása, valamint adatmegosztási megállapodás szükséges.
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .