시스타티오닌 베타-합성 효소 결핍증(COMPOSE)으로 인한 호모시스틴뇨증 환자를 위한 효소 요법으로서의 페그티바티나아제
2024년 1월 11일 업데이트: Travere Therapeutics, Inc.
안전성, 내약성, 약동학, 약력학 및 시스타티오닌 베타-합성 효소 결핍 호모시스틴뇨증 환자에게 피하 투여된 Pegtibatinase(TVT-058)의 임상 결과에 대한 효과를 평가하기 위한 이중 맹검, 무작위, 위약 대조, 1/2상 연구 (구성하다)
CBS(Cystathionine Beta-Synthase) 결핍에 의해 유발되는 호모시스틴뇨증은 혈장, 조직 및 소변에서 호모시스테인(Hcy)의 과잉을 특징으로 하는 희귀한 상염색체 열성 대사 상태입니다. 이는 CBS 효소의 활성이 감소하거나 없기 때문에 발생하며 고전적 호모시스틴뇨증으로도 알려져 있습니다. 호모시스틴뇨증과 관련된 증상은 환자마다 심각도와 발병 시간이 다양합니다. 영향을 받은 일부 개인은 장애의 경미한 징후를 보일 수 있습니다. 다른 사람들은 잠재적으로 생명을 위협하는 합병증을 포함하여 다중 전신 관련이 있을 수 있습니다. 호모시스틴뇨증은 신체의 다양한 기관계에 영향을 미칠 수 있습니다. 가장 일반적으로 관련된 네 가지는 눈, 중추 신경계, 골격 및 혈관계입니다.
호모시스틴뇨증 환자의 치료에 대한 현재의 접근법은 매우 제한적인 식이요법과 식이 보충제의 사용을 포함합니다. 이 식단에 대한 평생 순응도는 좋지 않습니다. 페그티바티나제(TVT-058)는 천연 인간 CBS(hCBS) 효소의 변형된 버전을 사용하는 새로운 치료 접근법을 나타냅니다. 치료의 목표는 CBS 효소를 순환계로 도입하여 Hcy 수준을 낮추고 시스타티오닌(Cth) 및 시스테인(Cys) 수준을 증가시키는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
32
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
California
-
Culver City, California, 미국, 90230
- Travere Investigational Site - Virtual Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Travere Investigational Site
-
-
Florida
-
Miami, Florida, 미국, 33136
- Travere Investigational Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- Travere Investigational Site
-
-
Maine
-
Portland, Maine, 미국, 04102
- Travere Investigational Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Travere Investigational Site
-
-
New York
-
New York, New York, 미국, 10029
- Travere Investigational Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Travere Investigational Site
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
12년 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 유전적 확인 및 혈장 tHcy ≥50 micromoles 및 이전 tHcy 수준 ≥80 micromoles의 문서화를 기반으로 호모시스틴뇨증 진단 확인
- 서면으로 서명된 정보에 입각한 동의를 제공하고 모든 연구 관련 절차를 준수할 의향과 능력이 있습니다.
- 가임 가능성이 있는 생물학적으로 여성으로 태어난 피험자는 스크리닝 시 임신 검사 결과가 음성이어야 하고 연구 중에 추가 임신 검사를 받을 의향이 있어야 합니다. 생물학적으로 남성으로 태어나 여성으로 식별되고 가임 능력이 없는 피험자는 임신 테스트를 받을 필요가 없습니다.
- 가임 가능성이 있는 성적으로 활동적인 대상자 또는 가임 가능성이 있는 파트너가 있는 대상자는 연구 기간 동안 및 연구 종료 후 4주 동안 허용 가능한 피임 방법을 기꺼이 사용해야 합니다.
- 공부하는 동안 큰 변화 없이 안정적인 식단을 유지하고 일일 식단 일기를 작성하고자 합니다.
제외 기준:
- 페그티바티나아제에 대한 이전 노출 및/또는 페그티바티나아제 투여를 포함하는 임상 시험에의 이전 참여
- 스크리닝 전 30일 이내 또는 연구 중에 임의의 연구 제품 또는 연구 의료 기기 사용
- 스크리닝 전 3개월 내 및 연구 참여 기간 동안 메드록시프로게스테론(예: Depo-Provera) 주사를 포함하여 PEG(페그티바티나제 또는 COVID-19 백신 제외)를 포함하는 주사 가능한 약물의 사용 또는 계획된 사용
- PEG 함유 제품 또는 페그티바티나아제 성분에 대해 알려진 과민성
- HIV 항체, B형 간염 표면 항원 또는 C형 간염 항체에 대한 양성 검사
- 장기 이식, 만성 면역억제 요법 또는 약물 남용의 병력
- 연구 기간 동안 언제든지 임신 또는 모유 수유 스크리닝 또는 임신 계획(자신 또는 파트너) 또는 모유 수유
- 조사자의 의견에 따라 연구 참여 또는 안전을 방해할 동시 질병 또는 상태 또는 계획된 주요 수술.
- 연구자의 관점에서 피험자가 치료 순응도가 낮거나 연구를 완료하지 못할 위험이 높은 모든 상태
- 연구 기간 동안 계획된 대수술
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
위약 비교기: 위약
|
피하주사용 생리식염수
|
|
활성 비교기: 펙티바티나아제
|
피하 주사를 위한 페그티바티나제 멸균 용액
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
AE의 발생률
기간: 이중 맹검 연구 완료를 통해 환자당 약 10개월
|
AE의 발생률(유형, 중증도 및 연구 약물과의 관계별)
|
이중 맹검 연구 완료를 통해 환자당 약 10개월
|
|
항페그티바티나제 항체
기간: 이중 맹검 연구 완료를 통해 환자당 약 10개월
|
항체 역가로 측정한 혈장 내 항페그티바티나제 항체의 존재 및 수준
|
이중 맹검 연구 완료를 통해 환자당 약 10개월
|
|
항-PEG 항체
기간: 이중 맹검 연구 완료를 통해 환자당 약 10개월
|
항체 역가로 측정한 혈장 내 항-PEG 항체의 존재 및 수준
|
이중 맹검 연구 완료를 통해 환자당 약 10개월
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
페그티바티나제 수치의 변화
기간: 이중 맹검 연구 완료를 통해 환자당 약 10개월
|
지정된 시점에서 단일 및 반복 투여 후 페그티바티나제 수준의 변화
|
이중 맹검 연구 완료를 통해 환자당 약 10개월
|
|
Met 주기 대사산물 수준의 변화 - tHcy
기간: 이중 맹검 연구 완료를 통해 환자당 약 10개월
|
총 호모시스테인 수준의 변화(마이크로몰)
|
이중 맹검 연구 완료를 통해 환자당 약 10개월
|
|
Met 주기 대사산물 수준의 변화 - 총 Cys
기간: 이중 맹검 연구 완료를 통해 환자당 약 10개월
|
총 시스테인 수준의 변화(마이크로몰)
|
이중 맹검 연구 완료를 통해 환자당 약 10개월
|
|
Met 주기 대사산물 수준의 변화 - 충족됨
기간: 이중 맹검 연구 완료를 통해 환자당 약 10개월
|
마이크로몰 단위의 메티오닌 수치 변화
|
이중 맹검 연구 완료를 통해 환자당 약 10개월
|
|
Met 주기 대사산물 수준의 변화 - Cth
기간: 이중 맹검 연구 완료를 통해 환자당 약 10개월
|
마이크로몰의 시스타티오닌 수치 변화
|
이중 맹검 연구 완료를 통해 환자당 약 10개월
|
|
Met 주기 대사산물 수준의 변화 - Phe
기간: 이중 맹검 연구 완료를 통해 환자당 약 10개월
|
마이크로몰 단위의 페닐알라닌 수치 변화
|
이중 맹검 연구 완료를 통해 환자당 약 10개월
|
|
기술적인 안과 검사 소견
기간: 이중 맹검 연구 완료를 통해 환자당 약 10개월
|
종합 안과 검진 (각 눈에 대한 : 시력 [근시, 원시, 외사시], 세극등 검사 [이소성 수정체, 백내장, 각막 찰과상, 포도막염], 망막 검사 [망막 변성, 망막 박리, 색소 성 망막염, 포도막염)]) .
결과의 존재 및 심각도 평가.
|
이중 맹검 연구 완료를 통해 환자당 약 10개월
|
|
이중 에너지 X선 흡수 측정법(DEXA) 스캔을 사용한 골밀도 측정
기간: 이중 맹검 연구 완료를 통해 환자당 약 10개월
|
이중 맹검 연구 완료를 통해 환자당 약 10개월
|
|
|
National Institutes of Health Toolbox Cognition Battery 점수를 사용한 인지 평가
기간: 이중 맹검 연구 완료를 통해 환자당 약 10개월
|
이중 맹검 연구 완료를 통해 환자당 약 10개월
|
|
|
환자 보고 결과(PRO): 신경학적 장애의 삶의 질 [Neuro-QoL]
기간: 이중 맹검 연구 완료를 통해 환자당 약 10개월
|
신경학적 장애의 삶의 질[Neuro-QoL]에는 18세 이상의 불안 약어, 우울증 약어, 사회적 역할 만족도 약어, 인지 기능 약어가 포함됩니다. 불안 약식, 우울증 약식, 사회적 관계 - 또래와의 상호 작용 약식 및 12~17세용 인지 기능 약식
|
이중 맹검 연구 완료를 통해 환자당 약 10개월
|
|
환자가 보고한 결과(PRO): 36개 항목 약식 설문 조사를 통한 삶의 질 [SF-36]
기간: 이중 맹검 연구 완료를 통해 환자당 약 10개월
|
이중 맹검 연구 완료를 통해 환자당 약 10개월
|
|
|
환자 보고 결과(PRO): EuroQol 5차원 기기[EQ 5D]에 의한 삶의 질
기간: 이중 맹검 연구 완료를 통해 환자당 약 10개월
|
이중 맹검 연구 완료를 통해 환자당 약 10개월
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Sagar A Vaidya, MD, PhD, Travere Therapeutics, Inc.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 1월 22일
기본 완료 (추정된)
2026년 6월 1일
연구 완료 (추정된)
2026년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2017년 12월 5일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 1월 15일
처음 게시됨 (실제)
2018년 1월 23일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 1월 16일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 1월 11일
마지막으로 확인됨
2024년 1월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CBS-HCY-CT-01
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
호모시스틴뇨증에 대한 임상 시험
-
Bambino Gesù Hospital and Research InstituteCatholic University of the Sacred Heart완전한유전병 | 망막병증 | Methylmalonic Aciduria 및 Homocystinuria, Cblc 유형이탈리아