シスタチオニンベータシンターゼ欠損症（COMPOSE）によるホモシスチン尿症患者の酵素療法としてのペグチバチナーゼ

包含基準:

• -遺伝的確認および血漿tHcy≧50マイクロモルおよび以前のtHcyレベル≧80マイクロモルの記録に基づくホモシスチン尿症の確定診断
• -書面で署名されたインフォームドコンセントを提供し、すべての研究関連手順を順守する意思と能力があります。
• -出産の可能性がある女性として生物学的に生まれた被験者は、スクリーニングで陰性の妊娠検査を受けなければならず、研究中に追加の妊娠検査を受けることをいとわない。 -生物学的に男性として生まれた被験者は、女性として識別され、出産の可能性がないため、妊娠検査を受ける必要はありません
• -出産の可能性がある性的に活発な被験者、または出産の可能性のあるパートナーがいる人は、研究中および研究終了後4週間、許容される避妊方法を喜んで使用する必要があります
• -研究中に大幅な変更を加えずに安定した食事を維持し、毎日の食事日記を完成させたい.

除外基準:

• -ペチバチナーゼへの以前の曝露および/またはペグチバチナーゼの投与を含む臨床試験への以前の参加
• -スクリーニング前の30日以内、または研究中の治験薬または治験医療機器の使用
• -PEGを含む注射薬（ペグチバチナーゼまたはCOVID-19ワクチン以外）の使用または計画された使用、メドロキシプロゲステロン（例：Depo-Provera）注射、スクリーニングの3か月前および研究参加中
• -PEG含有製品またはペグチバチナーゼの成分に対する既知の過敏症
• HIV抗体、B型肝炎表面抗原、またはC型肝炎抗体の陽性検査
• 臓器移植、慢性免疫抑制療法、または薬物乱用の病歴
• -スクリーニング時に妊娠中または授乳中、または妊娠する予定がある（自分またはパートナー）、または調査中のいつでも授乳する
• -治験責任医師の意見では、研究への参加または安全性を妨げる可能性のある同時疾患または状態、または計画された大手術。
• 治験責任医師の見解では、被験者を治療コンプライアンスが不十分であるか、または研究を完了できないリスクが高い状態に置く任意の状態
• 研究期間中に計画された大手術