Donor természetes ölősejteket, ciklofoszfamidot és etopozidot a visszaeső vagy refrakter szilárd daganatos gyermekek és fiatal felnőttek kezelésében

Bevételi kritériumok:

• SZŰRÉS: Relapszusos vagy refrakter szolid tumorban szenvedő betegek, akiknek nincs ismert gyógyító terápiája vagy olyan terápia, amely bizonyítottan meghosszabbítja a túlélést elfogadható életminőség mellett.
• SZŰRÉS: A 21 évesnél idősebb betegeknek szilárd daganattal kell rendelkezniük, amelyet a vizsgálati orvos gyermekkori ráktípusnak minősít.
• SZŰRÉS: A Karnofsky által mért teljesítményszint >= 60% 16 év feletti betegeknél vagy Lansky >= 60% =< 16 éves betegeknél.
• SZŰRÉS: Mérhető vagy értékelhető, nem mérhető betegség dokumentálása.
• SZŰRÉS: A szolid tumor diagnózisának legalább egy dokumentált szövettani igazolása. Lehet eredeti vagy újabb diagnózis.
• BEJEGYZÉS: A betegnek teljesen felépültnek kell lennie (pl. visszatért a kiindulási értékre) az összes korábbi kezelés klinikailag szignifikáns akut kezeléssel összefüggő toxicitása miatt a kezelés megkezdése előtt ebben a protokollban, kivéve a perzisztáló betegségből, hallásvesztésből és alopeciából eredő cytopeniákat.
• BEFIZETÉS: Karnofsky által mért teljesítményszint >= 60% 16 évesnél idősebb betegeknél vagy Lansky >= 60% =< 16 éves betegeknél.

• BEJELENTKEZÉS: Kreatinin-clearance >= 60 ml/perc/1,73 m^2 (24 órás [h] vizeletgyűjtéssel vagy nukleáris glomeruláris filtrációs ráta [GFR] vizsgálattal számítva, ha 24 órás gyűjtés nem lehetséges), vagy a szérum kreatinin értékét életkor és nem alapján az alábbiak szerint:

  • Életkor, maximális szérum kreatinin (mg/dl):

    • 1 hónaptól < 6 hónapig, férfi 0,4, nő 0,4;
    • 6 hónapostól < 1 évig, férfi 0,5, nő 0,5;
    • 1 - < 2 év, férfi 0,6, nő 0,6;
    • 2 - < 6 év, férfi 0,8, nő 0,8;
    • 6 és < 10 év között, férfi 1, nő 1;
    • 10 és < 13 év, férfi 1,2, nő 1,2;
    • 13 - < 16 év, férfi 1,5, nő 1,4;
    • >= 16 év, férfi 1,7, nő 1,4.
• BEJEGYZÉS: Megfelelő májműködés, definíció szerint: összbilirubin = < 2 mg/dl
• BEJELENTKEZÉS: Megfelelő májfunkció, a szérum glutamát-piruvát-transzamináz (SGPT) meghatározása szerint (alanin-aminotranszferáz [ALT]) = a normál érték felső határának (ULN) 2,5-szerese az életkor szerint (kivéve, ha Gilbert-kór vagy elsődleges betegség miatti kóros májműködés).
• BEJELENTKEZÉS: A megfelelő csontvelő-működés bizonyítéka (abszolút neutrofilszám >= 750), kivéve, ha a betegnél dokumentálták a tumor csontvelői metasztázisát vagy más olyan állapotot, amely kóros csontvelői működés nélkül citopéniát eredményez.
• BEJELENTKEZÉS: A megfelelő csontvelő-működés bizonyítéka (a vérlemezkék száma >= 50 000), kivéve, ha a betegnél dokumentálták a tumor csontvelői metasztázisát vagy egyéb olyan állapotot, amely kóros csontvelői működés nélkül citopéniát eredményez.
• BEJELENTKEZÉS: A pulmonalis tünetek gyógyszeres kezeléssel és pulzoximetriával kontrollálva >= 92% szobalevegőn.
• BEJELENTKEZÉS: A szexuálisan aktív, fogamzóképes korú férfiaknak és nőknek bele kell állniuk egy olyan fogamzásgátlási mód használatába, amelyet a vizsgáló hatékonynak és orvosilag elfogadhatónak tart. (A nem fogamzóképes potenciál a menarche előtt, több mint egy évvel a menopauza után vagy műtétileg sterilizált).
• BEJELENTKEZÉS: Annak megerősítése, hogy egy köldökzsinórvér-donor, aki 4, 5 vagy 6/6 humán leukocita antigén (HLA) I. osztályú (szerológiai) és HLA II. osztályú (molekuláris) antigénben megegyezik a recipienssel.
• BEJELENTKEZÉS: Aláírt, tájékozott beleegyezés és adott esetben gyermekorvosi hozzájárulás.

Kizárási kritériumok:

• SZŰRÉS: A központi idegrendszer elsődleges daganatai.
• SZŰRÉS: Krónikus kortikoszteroid-függőség, amelyről nem lehet leszoktatni a kezelést.
• SZŰRÉS: A vizsgálatot végző orvos megállapította, hogy a beteg valószínűleg nem felel meg a felvételi kritériumoknak a szűrést követően.
• BEJELENTKEZÉS: Kontrollálatlan aritmiák vagy a szívbetegség kontrollálatlan tünetei, amelyeket a szűrés és a fizikális vizsgálat észlel. Az ismert szívelégtelenségben szenvedő betegek echocardiogrammal (ECHO) 40%-nál nagyobb ejekciós frakcióval (EF) kell rendelkezniük.
• BEJEGYZÉS: Azok a betegek, akiknél a tüdőmetasztázisok terhe, a betegség elhelyezkedése vagy kiterjedtsége magas morbiditást okozhat, ha lokális duzzanat, például kontrollálatlan tüneteket, oxigénfüggőséget vagy egy nagyobb hörgőkhöz közeli elhelyezkedést okoz, a vizsgáló meghatározása szerint.
• JELENTKEZÉS: Terhes nők.
• BEJELENTKEZÉS: Bármilyen ellenőrizetlen szisztémás fertőzés.