Luovuta luonnollisia tappajasoluja, syklofosfamidia ja etoposidia hoidettaessa lapsia ja nuoria aikuisia, joilla on uusiutuneita tai tulenkestäviä kiinteitä kasvaimia

Sisällyttämiskriteerit:

• SEULONTA: Potilaat, joilla on uusiutuneita tai refraktorisia kiinteitä kasvaimia ja joilla ei ole tunnettua parantavaa hoitoa tai terapiaa, jonka on todistettu pidentävän eloonjäämisaikaa hyväksyttävällä elämänlaadulla.
• SEULONTA: Yli 21-vuotiailla potilailla tulee olla kiinteä kasvain, jonka tutkimuslääkäri pitää lapsuuden syöpätyyppisenä.
• SEULONTA: Karnofskyn mittaama suorituskykytaso >= 60 % > 16-vuotiailla potilailla tai Lansky >= 60 % potilailla = < 16-vuotiaat.
• SEULONTA: Mitattavissa olevan tai arvioitavan ei-mitattavissa olevan taudin dokumentointi.
• SEULONTA: Ainakin yksi dokumentoitu histologinen vahvistus kiinteästä kasvaindiagnoosista. Voi olla alkuperäisestä diagnoosista tai uudemmasta.
• ILMOITTAUTUMINEN: Potilaan on oltava täysin toipunut (ts. palautunut lähtötasolle) kaikkien aikaisempien hoitojen kliinisesti merkittävistä akuuteista hoitoon liittyvistä toksisuuksista ennen tämän protokollan mukaisen hoidon aloittamista lukuun ottamatta sytopenioita, jotka johtuvat jatkuvasta sairaudesta, kuulon heikkenemisestä ja hiustenlähtöstä.
• ILMOITTAUTUMINEN: Karnofskyn mittaama suorituskykytaso >= 60 % > 16-vuotiailla potilailla tai Lansky >= 60 % potilailla = < 16-vuotiaat.

• ILMOITTAUTUMINEN: Kreatiniinipuhdistuma >= 60 ml/min/1,73 m^2 (laskettu 24 tunnin [h] virtsankeruulla tai ydinglomerulussuodatusnopeudella [GFR]-skannauksella, jos 24 tunnin keräys ei ole mahdollista) tai seerumin kreatiniiniarvo iän ja sukupuolen perusteella seuraavasti:

  • Ikä, seerumin kreatiniinin enimmäisarvo (mg/dl):

    • 1 kk - < 6 kk, mies 0,4, nainen 0,4;
    • 6 kk - < 1 vuosi, mies 0,5, nainen 0,5;
    • 1 - < 2 vuotta, mies 0,6, nainen 0,6;
    • 2 - < 6 vuotta, mies 0,8, nainen 0,8;
    • 6 - < 10 vuotta, mies 1, nainen 1;
    • 10 - < 13 vuotta, mies 1,2, nainen 1,2;
    • 13 - < 16 vuotta, mies 1,5, nainen 1,4;
    • >= 16 vuotta, mies 1,7, nainen 1,4.
• ILMOITTAUTUMINEN: Riittävä maksan toiminta, määritelty seuraavasti: kokonaisbilirubiini = < 2 mg/dl
• ILMOITTAUTUMINEN: Riittävä maksan toiminta, määriteltynä seerumin glutamaattipyruvaattitransaminaasinä (SGPT) (alaniiniaminotransferaasi [ALT]) = < 2,5 x normaalin yläraja (ULN) iän mukaan (ellei Gilbertin tauti tai primaarisesta sairaudesta johtuva epänormaali maksan toiminta).
• REKISTERÖINTI: Todisteet riittävästä luuytimen toiminnasta (määritelty absoluuttisella neutrofiilien määrällä >= 750), ellei potilaalla ole dokumentoitua kasvaimen etäpesäkkeitä luuytimeen tai muuta tilaa, joka johtaa sytopeniaan ilman epänormaalia sydämen toimintaa.
• REKISTERÖINTI: Todisteet riittävästä luuytimen toiminnasta (määritelty verihiutaleina >= 50 000), ellei potilaalla ole dokumentoitua kasvaimen etäpesäkkeitä luuytimeen tai muuta tilaa, joka johtaa sytopeniaan ilman epänormaalia sydämen toimintaa.
• ILMOITTAUTUMINEN: Lääkkeillä ja pulssioksimetrialla hallitut keuhkooireet >= 92 % huoneilmasta.
• ILMOITTAUTUMINEN: Seksuaalisesti aktiivisten miesten ja naisten, jotka voivat tulla raskaaksi, on suostuttava käyttämään sellaista ehkäisymenetelmää, jota tutkija pitää tehokkaana ja lääketieteellisesti hyväksyttävänä. (Ei-hedelmöitysikä määritellään ennen kuukautisia, yli vuoden vaihdevuosien jälkeen tai kirurgisesti steriloituna).
• ILMOITTAUTUMINEN: Vahvistus, että napanuoraveren luovuttaja, joka vastaa vastaanottajaa 4, 5 tai 6/6 ihmisen leukosyyttiantigeenin (HLA) luokan I (serologinen) ja HLA luokan II (molekyylitason) antigeenien suhteen.
• ILMOITTAUTUMINEN: Allekirjoitettu tietoinen suostumus ja tarvittaessa lastenlääkärin suostumus.

Poissulkemiskriteerit:

• SEULONTA: Keskushermoston primaariset kasvaimet.
• SEULONTA: Krooninen kortikosteroidiriippuvuus, jota ei voida vieroittaa ja lopettaa.
• SEULONTA: Tutkimuslääkäri on määrittänyt, että potilas ei todennäköisesti täytä sisällyttämiskriteerejä seulonnan jälkeen.
• ILMOITTAUTUMINEN: Hallitsemattomat rytmihäiriöt tai hallitsemattomat sydänsairauden oireet, jotka havaitaan seulontahistorian ja fyysisten seulontatietojen perusteella. Potilaiden, joilla on tiedossa sydämen vajaatoiminta, ejektiofraktion (EF) tulee olla > 40 % dokumentoituna kaikukuvauksella (ECHO).
• ILMOITTAUTUMINEN: Potilaat, joilla keuhkojen etäpesäkkeiden aiheuttama taakka, sairauden sijainti tai tilavuus voi aiheuttaa korkeaa sairastuvuutta, jos paikallista turvotusta, kuten hallitsemattomia oireita, happiriippuvuutta tai sijaintia suuren keuhkoputken lähellä, tutkijan määrittämänä.
• ILMOITTAUTUMINEN: Raskaana olevat naiset.
• ILMOITTAMINEN: Mikä tahansa hallitsematon systeeminen infektio.