Az inhalált molgramostim kísérleti kísérlete nem tuberkulózisos mikobakteriális (NTM) fertőzésben (OPTIMA)

Bevételi kritériumok:

1. MAC vagy M. abscessus okozta krónikus tüdőfertőzés anamnézisében (a definíció szerint legalább 2 dokumentált pozitív köpettenyészet az előző 2 évben, amelyek közül legalább egyet a szűrést megelőző 6 hónapban szereztek).

2. Az alany megfelel az alábbi kritériumok egyikének:

   • Azok az alanyok, akik köpettenyészetben pozitívak maradnak, miközben jelenleg több gyógyszeres NTM-irányelv alapú antimikobakteriális kezelés alatt állnak, amely az alaplátogatás előtt legalább 6 hónapja folyamatban van
   • Azok az alanyok, akik köpettenyészetben pozitívak maradnak, de a szűrés előtt legalább 28 nappal abbahagyták a több gyógyszeres NTM-irányelv alapú antimikobakteriális kezelést válasz hiánya vagy intolerancia miatt, vagy soha nem kezdték el az ilyen kezelést.
3. Képes legalább 2 ml köpet termelésére, vagy hajlandó olyan indukción átesni, amely legalább 2 ml köpet termel a klinikai értékeléshez.
4. Nő vagy férfi ≥18 éves.
5. Nők, akik több mint 1 éve posztmenopauzában élnek, vagy fogamzóképes korú nők egy megerősített menstruációs időszak után, akik rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszert alkalmaznak (azaz olyan módszert, amelynek sikertelenségének aránya kevesebb, mint 1%, például kombinált hormonális fogamzásgátlás, csak progeszteron tartalmú hormonális). fogamzásgátlás, méhen belüli eszköz, méhen belüli hormonfelszabadító rendszer, kétoldali petevezeték elzáródás, vazektomizált partner, szexuális absztinencia), a próbakezelés utolsó adagja alatt és azt követően harminc (30) napig. A fogamzóképes korú nőknek negatív szérum terhességi teszttel kell rendelkezniük a szűréskor (1. vizit), és negatív vizelet terhességi teszttel kell rendelkezniük az adagoláskor (2. látogatás), és nem lehetnek szoptatók.
6. Férfiak, akik beleegyeznek az óvszer használatába az utolsó gyógyszeradag alatt és harminc (30) napig, vagy olyan férfiak, akiknek női partnerük a fent leírtak szerint megfelelő fogamzásgátlást alkalmaz.
7. Hajlandó és képes aláírt, tájékozott beleegyezést adni.
8. Hajlandó és képes betartani az ütemezett viziteket, a kezelési tervet, a laboratóriumi vizsgálatokat és a jegyzőkönyvben meghatározott egyéb vizsgálati eljárásokat, a vizsgáló megítélése szerint

Kizárási kritériumok:

1. Cisztás fibrózissal diagnosztizált alanyok.
2. Előzetes inhalációs vagy szisztémás GM-CSF-kezelés.
3. A szűrést megelőző 4 héten belül ≥60 ml hemoptysisben szenvedő alanyok 24 órás periódusban.
4. Egyidejű betegség, amelynek várható élettartama kevesebb, mint 6 hónap.
5. Mieloproliferatív betegség, leukémia vagy más hematológiai rosszindulatú daganat anamnézisében vagy jelenben.
6. Aktív tüdőrák (elsődleges vagy metasztatikus); vagy bármely rosszindulatú daganat, amely kemoterápiát vagy sugárterápiát igényel a szűrést megelőző egy éven belül, vagy a vizsgálati időszak alatt várható.
7. Aktív allergiás bronchopulmonalis mycosis vagy kötőszöveti betegség, gyulladásos bélbetegség vagy egyéb autoimmun betegség, amely jelentős immunszuppresszióval járó terápiát igényel, például szisztémás kortikoszteroidokat napi 10 mg-nak megfelelő prednizolon dózisban, a szűrést megelőző 3 hónapon belül vagy várhatóan a szűrés során. a tanulmányi időszak.
8. Kezelést igénylő vagy a szűrést megelőző 2 éven belül kezelt tüdőtuberkulózis.
9. HIV-fertőzés vagy más, jelentős immunhiányhoz kapcsolódó betegség.
10. A tüdőtranszplantáció története.
11. Bármilyen változás a krónikus NTM több gyógyszert tartalmazó antimycobacterium kezelési rendjében a szűrést megelőző 28 napon belül.
12. Kezelés bármely vizsgálati gyógyszerrel a szűrést követő 3 hónapon belül.
13. Súlyos és megmagyarázhatatlan mellékhatások korábbi tapasztalata bármilyen típusú gyógyszer aeroszolos adagolása során

14. Bármilyen egyéb súlyos egészségügyi állapot, amely a vizsgáló véleménye szerint alkalmatlanná teszi az alanyt a vizsgálatra.

    -