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비결핵성 마이코박테리아(NTM) 감염에서 흡입된 Molgramostim의 파일럿 시험 (OPTIMA)

2024년 1월 18일 업데이트: Savara Inc.

항생제 내성 비결핵 마이코박테리아(NTM) 감염 대상자를 대상으로 한 공개 라벨, 비통제, 다기관, 파일럿 임상 시험

이 실험은 지속성 폐 비결핵성 마이코박테리아(NTM) 감염이 있는 피험자를 대상으로 흡입형 몰그라모스팀(재조합 인간 과립구-대식세포 콜로니 자극 인자, rhGM-CSF)에 대한 공개, 비통제, 다기관 파일럿 임상 실험입니다. 피험자는 흡입된 몰그라모스팀으로 24주 동안 치료를 받고 치료 종료 후 12주 동안 추적관찰을 받게 됩니다. 시험의 주요 목표는 NTM 가래 배양 음성으로의 전환에 대한 흡입된 molgramostim의 효능을 조사하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

연구는 스크리닝 방문, 기준선 방문, 24주 치료 기간 및 12주 추적 기간을 포함할 것이다. 스크리닝 방문(방문 1)은 적격성을 결정하기 위해 기준선 방문(방문 2) 이전 최대 10주 동안 수행될 것입니다. 지난 2년 동안 적어도 2번의 양성 배양으로 만성 비결핵성 마이코박테리아(NTM) 감염의 병력이 있는 성인 피험자(이 중 적어도 하나는 스크리닝 전 마지막 6개월 이내임)는 등록을 고려할 것입니다. 피험자는 자격을 갖추기 위해 스크리닝 시 양성 NTM 가래 배양을 제공해야 합니다.

대상의 두 하위 그룹이 모집됩니다.

  • 그룹 1: 베이스라인 방문 이전 최소 6개월 동안 진행된 항진균 요법에 기초한 다제 NTM 가이드라인을 현재 받고 있는 동안 객담 배양 양성을 유지하는 피험자.
  • 그룹 2: 가래 배양 양성으로 남아있지만 반응 또는 불내성 부족으로 인해 스크리닝 최소 28일 전에 다제 NTM 가이드라인 기반 항마이코박테리아 요법을 중단했거나 그러한 치료를 시작하지 않은 대상체.

이 연구에는 30개의 주제가 포함될 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

32

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 영국
      • London, 영국, SW3 6NP
        • Royal Brompton Hospital
  • 호주
    • New South Wales
      • Concord, New South Wales, 호주, 2139
        • Concord Repatriation General Hospital
    • Queensland
      • Chermside West, Queensland, 호주, 4032
        • The Prince Charles Hospital
      • Greenslopes, Queensland, 호주, 4120
        • Greenslopes Private Hospital
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, 호주, 6000
        • Royal Perth Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. MAC 또는 M. abscessus에 의한 만성 폐 감염의 병력(이전 2년 동안 적어도 2회의 문서화된 양성 가래 배양으로 정의되며, 이 중 적어도 하나는 스크리닝 전 6개월 동안 획득됨).

  2. 피험자는 다음 기준 중 하나를 충족합니다.

    • 현재 기준선 방문 전 최소 6개월 동안 진행된 다제 NTM 가이드라인 기반 항마이코박테리아 요법을 받고 있는 동안 객담 배양 양성으로 남아 있는 피험자
    • 객담 배양 양성으로 남아 있지만 반응 또는 불내성 부족으로 인해 스크리닝 최소 28일 전에 다약제 NTM 가이드라인 기반 항마이코박테리아 요법을 중단했거나 이러한 치료를 시작하지 않은 피험자.
  3. 최소 2mL의 객담을 생성할 수 있는 능력 또는 임상 평가를 위해 최소 2mL의 객담을 생성하는 유도를 받을 의향이 있음.
  4. 18세 이상의 여성 또는 남성.
  5. 폐경 후 1년 이상 경과한 여성 또는 월경이 확정된 후 가임기 여성이 고도로 효율적인 피임법(즉, 복합 호르몬 피임법, 프로게스테론 단독 피임법 등 실패율 1% 미만의 방법)을 사용하는 경우 피임, 자궁 내 장치, 자궁 내 호르몬 방출 시스템, 양측 난관 폐색, 정관 수술을 받은 파트너, 금욕), 시험 치료의 마지막 투여 기간 동안 및 투여 후 삼십(30) 일까지. 가임 여성은 스크리닝(방문 1)에서 음성 혈청 임신 검사를 받아야 하고 기준선(방문 2)에서 투여 시 음성 소변 임신 검사를 받아야 하며 수유 중이 아니어야 합니다.
  6. 약물을 마지막으로 복용하는 동안 및 복용 후 삼십(30)일까지 콘돔 사용에 동의하는 남성 또는 위에서 설명한 대로 적절한 피임법을 사용하는 여성 파트너가 있는 남성.
  7. 서명된 정보에 입각한 동의를 제공할 의지와 능력.
  8. 예정된 방문, 치료 계획, 실험실 테스트 및 시험자가 판단한 프로토콜에 명시된 기타 시험 절차를 준수할 의지와 능력

제외 기준:

  1. 낭포성 섬유증 진단을 받은 피험자.
  2. 흡입 또는 전신 GM-CSF로 사전 치료.
  3. 스크리닝 전 4주 이내에 24시간 동안 객혈이 60mL 이상인 피험자.
  4. 기대 수명이 6개월 미만인 동시 질병.
  5. 골수 증식성 질환, 백혈병 또는 기타 혈액 악성 종양의 병력 또는 현재.
  6. 활성 폐 악성종양(원발성 또는 전이성); 또는 스크리닝 전 1년 이내에 화학요법 또는 방사선 요법을 필요로 하거나 연구 기간 동안 예상되는 임의의 악성 종양.
  7. 활동성 알레르기성 기관지폐 진균증 또는 결합 조직 질환, 염증성 장 질환 또는 스크리닝 전 3개월 이내에 또는 스크리닝 동안 예상되는 10mg/일 이상의 프레드니솔론 용량 등가 용량의 전신 코르티코스테로이드와 같은 상당한 면역억제와 관련된 요법을 필요로 하는 기타 자가면역 장애 연구 기간.
  8. 스크리닝 전 2년 이내에 치료를 필요로 하거나 치료를 받은 폐결핵.
  9. 중대한 면역 결핍과 관련된 HIV 감염 또는 기타 질병.
  10. 폐 이식의 역사.
  11. 스크리닝 전 28일 이내에 만성 NTM 다제 항진균 요법의 모든 변경.
  12. 스크리닝 3개월 이내에 임의의 연구용 의약품으로 치료.
  13. 모든 종류의 의약품의 에어로졸 전달 중 심각하고 설명할 수 없는 부작용의 이전 경험

  14. 조사관의 의견에 따라 피험자가 시험에 부적합하다고 판단되는 기타 심각한 의학적 상태.

    -

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 흡입형 몰그라모스팀/항진균제
기준선 방문 전 최소 6개월 동안 진행 중인 다약제 NTM 가이드라인 기반 항미코박테리아 요법을 현재 받고 있는 동안 객담 배양 양성 상태를 유지하는 참가자에게 흡입 몰그라모스팀을 투여했습니다.
의약품: 흡입 몰그라모스팀
흡입용 300 µg/용량 molgramostim(재조합 인간 GM-CSF)
다른 이름들:
  • rh-GM-CSF
의약품: 항진균요법
다제 NTM 가이드라인 기반 항진균 요법
실험적: 흡입형 몰그라모스팀
가래 배양 양성 상태를 유지하지만 반응 부족 또는 불내성으로 인해 스크리닝 최소 28일 전에 다제 NTM 가이드라인 기반 항미코박테리아 요법을 중단했거나 그러한 치료를 시작하지 않은 참가자에게 흡입 몰그라모스팀을 투여했습니다.
의약품: 흡입 몰그라모스팀
흡입용 300 µg/용량 molgramostim(재조합 인간 GM-CSF)
다른 이름들:
  • rh-GM-CSF

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
가래 배양이 음성으로 전환된 참가자 수
기간: 48주
객담 배양 전환은 치료 기간 동안 NTM의 성장이 없는 연속 3회 이상의 객담 샘플로 정의됩니다.
48주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
객담 도말 검사를 음성으로 전환한 참가자 수
기간: 48주
가래 도말 전환은 베이스라인에서 도말 양성이었던 참가자 중 치료 기간 동안 현미경 검사에서 최소 3회 연속 음성 항산균(AFB) 염색 가래 도말로 정의됩니다.
48주
지속 가능한 가래 배양 전환을 사용한 참가자 수
기간: 60주
내구성은 24주차 또는 그 이전에 객담 배양 전환이 이루어지고 12주 추적 관찰 시 배양 결과가 여전히 NTM 성장에 음성인 것으로 정의됩니다.
60주
지속적인 가래 도말 변환을 사용한 참가자 수
기간: 60주
내구성은 48주차 또는 그 이전에 가래 도말 전환으로 정의되며 기준선에서 도말 양성이었던 참가자 중 12주 추적 조사에서 NTM에 대해 여전히 음성인 AFB 염색 도말입니다.
60주
증상 점수의 기준선 대비 변화(하부 호흡기 감염 - 시각적 아날로그 척도를 사용하여 평가)
기간: 48주까지의 기준선
하부 호흡기 감염의 각 임상 증상(호흡곤란, 피로, 기침, 통증 및 가래)에 대해 참가자는 10cm 시각적 아날로그 척도(VAS)를 사용하여 0(증상 없음)부터 10(최악)까지 심각도를 평가했습니다. 증상. 총 LRTI 점수는 각 증상의 점수를 합산하여 계산되었습니다(즉, 총 LRTI 점수 범위는 0~50임).
48주까지의 기준선
증상 점수의 기준선 대비 변화(삶의 질 설문지 - 기관지 확장증(QOL-B)를 사용하여 평가)
기간: 48주까지의 기준선
참가자의 삶의 질(QoL)을 평가하기 위해 8개 척도(정서적 기능, 건강 인식, 신체 기능, 호흡기 증상, 역할 기능, 사회적 기능, 치료 부담, 활력)의 37개 항목으로 구성된 QOL-B 설문지를 사용했습니다. 37개 항목 각각은 1~4점으로 점수가 매겨져 있으며, 8개 척도 점수는 각각 0~100점 척도로 표준화되어 있으며, 점수가 높을수록 증상이 적거나 기능 및 QoL이 더 좋은 것을 의미합니다. 척도에는 3~9개의 항목이 포함되어 있으므로 1개의 답변 범주를 변경하면 11.1에서 3.7점의 변경에 해당합니다.
48주까지의 기준선
GRH(글로벌 건강 등급)의 기준선 변경
기간: 48주까지의 기준선
GRH는 글로벌 건강을 "우수함, 좋음, 보통 또는 나쁨"으로 평가하는 면접관 설문지로 평가되었습니다. 분석을 위해 1(나쁨)부터 4(매우 좋음)까지 점수를 매겼습니다.
48주까지의 기준선
체중의 기준치로부터의 변화
기간: 48주까지의 기준선
48주까지의 기준선
도보 6분 거리 기준선 대비 변화(6MWD)
기간: 48주까지의 기준선
6분 걷기 테스트(6MWT)는 유럽 호흡기 학회/미국 흉부 학회(ERS/ATS) 지침에 따라 문서화된 교육과 경험을 갖춘 기술자에 의해 수행되었습니다. 6MWT는 각 방문마다 두 번 수행되었습니다.
48주까지의 기준선
6MWT 동안 호흡곤란 점수의 기준선 대비 변화
기간: 48주까지의 기준선
48주까지의 기준선
시험 기간 동안의 이상반응(AE) 수
기간: 60주
모든 시험 대상자는 기준선(2차 방문)부터 12주 후속 방문(15차 방문)까지의 시험 기간 동안 AE 발생에 대해 주의 깊게 모니터링되었습니다. AE는 유도되지 않는 질문과 참가자가 직접 관찰하거나 자발적으로 자원한 사건을 보고함으로써 조사관에 의해 수집되었습니다. 또한 참가자들은 AE를 경험했거나 우려 사항이 있는 경우 방문 사이에 클리닉에 연락하도록 권장되었습니다.
60주
시험 기간 동안 심각한 AE(SAE) 수
기간: 60주

SAE는 모든 용량에서 다음과 같은 뜻밖의 의학적 발생 또는 효과로 정의되었습니다.

  • 사망으로 이어지는 결과
  • 생명을 위협한다
  • 입원이 필요하거나 기존 입원 기간을 연장해야 하는 경우
  • 지속적이거나 심각한 장애 또는 무능력을 초래함
  • 선천적 기형이나 선천적 결함이 있는 경우
  • 참가자를 위험에 빠뜨릴 수 있거나 위에 나열된 결과(중요한 의료 사건) 중 하나 이상을 방지하기 위해 의료 개입이 필요할 수 있습니다.
60주
시험 기간 동안 약물유해반응(ADR) 수
기간: 60주
모든 AE는 현행 규제 표준에 따라 인과성(가능성 없음, 가능함, 가능성 있음, 해당 없음)에 대해 조사관에 의해 평가되었습니다. '가능한' 또는 '개연의' 인과성을 갖는 AE는 ADR로 분류되었습니다.
60주
시험 기간 동안 심각한 AE의 수
기간: 60주
모든 AE는 현재 규제 표준에 따라 심각도(경증, 중등도, 중증)에 대해 조사관에 의해 평가되었습니다.
60주
시험 기간 동안 AE로 인해 치료를 중단한 참가자 수
기간: 60주
60주
일산화탄소(DLCO)에 대한 폐 확산 능력의 기준선 대비 변화
기간: 48주까지의 기준선
48주까지의 기준선
1초간 강제 호기량(FEV1)의 기준선 대비 변화(% 예측)
기간: 48주까지의 기준선
48주까지의 기준선
강제 폐활량(FVC)의 기준선 대비 변화(% 예측)
기간: 48주까지의 기준선
48주까지의 기준선
혈청 내 항-GM-CSF 항체가 발생한 피험자 수
기간: 60주
항-GM-CSF 항체에 대한 분석은 중앙 실험실에서 수행되었습니다.
60주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Savara Inc.

수사관

  • 수석 연구원: Grant Waterer, Prof., Royal Perth Hospital

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2018년 3월 1일

기본 완료 (실제)

2019년 10월 15일

연구 완료 (실제)

2020년 1월 13일

연구 등록 날짜

최초 제출

2018년 1월 16일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2018년 1월 29일

처음 게시됨 (실제)

2018년 2월 5일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 7월 3일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 1월 18일

마지막으로 확인됨

2023년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • SAV008-01
  • 2017-003374-14 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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