Prova pilota di Molgramostim inalato nell'infezione da micobatteri non tubercolari (NTM). (OPTIMA)

Criterio di inclusione:

1. Storia di infezione polmonare cronica da MAC o M. abscessus (definita come almeno 2 colture positive documentate dell'espettorato nei 2 anni precedenti, di cui almeno una ottenuta nei 6 mesi precedenti lo Screening).

2. Il soggetto soddisfa uno dei seguenti criteri:

   • Soggetti che rimangono positivi alla coltura dell'espettorato mentre sono attualmente in regime antimicobatterico basato sulle linee guida NTM multifarmaco, che è in corso da almeno 6 mesi prima della visita di riferimento
   • - Soggetti che rimangono positivi alla coltura dell'espettorato ma che hanno interrotto un regime antimicobatterico multifarmaco basato sulle linee guida NTM almeno 28 giorni prima dello screening per mancanza di risposta o intolleranza, o non hanno mai iniziato tale trattamento.
3. Capacità di produrre almeno 2 ml di espettorato o essere disposti a sottoporsi a un'induzione che produce almeno 2 ml di espettorato per la valutazione clinica.
4. Femmina o maschio ≥18 anni di età.
5. Donne che sono in post-menopausa da più di 1 anno o donne in età fertile dopo un periodo mestruale confermato che utilizzano un metodo contraccettivo altamente efficiente (vale a dire un metodo con meno dell'1% di tasso di fallimento come la contraccezione ormonale combinata, il contraccettivo ormonale a base di solo progesterone contraccezione, dispositivo intrauterino, sistema intrauterino di rilascio degli ormoni, occlusione tubarica bilaterale, partner vasectomizzato, astinenza sessuale), durante e fino a trenta (30) giorni dopo l'ultima dose del trattamento di prova. Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza su siero negativo allo Screening (Visita 1) e un test di gravidanza sulle urine negativo al dosaggio al Basale (Visita 2) e non devono essere in allattamento.
6. Uomini che accettano di usare il preservativo durante e fino a trenta (30) giorni dopo l'ultima dose di farmaco, o uomini che hanno una partner femminile che usa un metodo contraccettivo adeguato come descritto sopra.
7. Disposto e in grado di fornire il consenso informato firmato.
8. Disponibilità e capacità di rispettare le visite programmate, il piano di trattamento, i test di laboratorio e altre procedure di prova specificate nel protocollo a giudizio dello sperimentatore

Criteri di esclusione:

1. Soggetti con diagnosi di fibrosi cistica.
2. Terapia precedente con GM-CSF per via inalatoria o sistemica.
3. Soggetti con emottisi ≥60 ml in un periodo di 24 ore entro 4 settimane prima dello screening.
4. Malattia concomitante con un'aspettativa di vita inferiore a 6 mesi.
5. Storia di, o presente, malattia mieloproliferativa, leucemia o altra neoplasia ematologica.
6. Malignità polmonare attiva (primaria o metastatica); o qualsiasi tumore maligno che richieda chemioterapia o radioterapia entro un anno prima dello screening o previsto durante il periodo di studio.
7. Micosi broncopolmonare allergica attiva o malattia del tessuto connettivo, malattia infiammatoria intestinale o altra malattia autoimmune che richieda una terapia associata a immunosoppressione significativa, come corticosteroidi sistemici a una dose equivalente di 10 mg/die o più di prednisolone, entro 3 mesi prima dello screening o anticipato durante il periodo di studio.
8. Tubercolosi polmonare che richiede trattamento o trattata entro 2 anni prima dello screening.
9. Infezione da HIV o altra malattia associata a significativa immunodeficienza.
10. Storia del trapianto di polmone.
11. Qualsiasi modifica del regime antimicobatterico multifarmaco NTM cronico entro 28 giorni prima dello screening.
12. Trattamento con qualsiasi medicinale sperimentale entro 3 mesi dallo screening.
13. Precedente esperienza di effetti collaterali gravi e inspiegabili durante la somministrazione per aerosol di qualsiasi tipo di medicinale

14. Qualsiasi altra grave condizione medica che, a giudizio dell'investigatore, renderebbe il soggetto inadatto al processo.

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