Ensaio Piloto de Molgramostim Inalado em Infecção por Micobactérias Não Tuberculosas (NTM) (OPTIMA)

Critério de inclusão:

1. Histórico de infecção pulmonar crônica por MAC ou M. abscessus (definido como pelo menos 2 culturas de escarro positivas documentadas nos 2 anos anteriores, das quais pelo menos uma foi obtida nos 6 meses anteriores à triagem).

2. O sujeito preenche um dos seguintes critérios:

   • Indivíduos que permanecem com cultura de escarro positiva enquanto estão atualmente em um regime antimicobacteriano baseado em diretrizes de MNT multidrogas, que está em andamento há pelo menos 6 meses antes da visita de linha de base
   • Indivíduos que permanecem com cultura de escarro positiva, mas interromperam um regime antimicobacteriano baseado em diretrizes de MNT multidrogas pelo menos 28 dias antes da triagem devido à falta de resposta ou intolerância, ou nunca iniciaram tal tratamento.
3. Capacidade de produzir pelo menos 2 mL de escarro ou estar disposto a passar por uma indução que produza pelo menos 2 mL de escarro para avaliação clínica.
4. Mulher ou homem ≥18 anos de idade.
5. Mulheres na pós-menopausa há mais de 1 ano ou mulheres com potencial para engravidar após um período menstrual confirmado usando um método contraceptivo altamente eficiente (ou seja, um método com menos de 1% de taxa de falha, como contracepção hormonal combinada, contracepção, dispositivo intrauterino, sistema liberador de hormônio intrauterino, oclusão tubária bilateral, parceiro vasectomizado, abstinência sexual), durante e até 30 (trinta) dias após a última dose do tratamento experimental. Mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez negativo no soro na triagem (visita 1) e um teste de gravidez negativo na urina na dosagem na linha de base (visita 2) e não devem estar amamentando.
6. Homens que concordem em usar preservativos durante e até trinta (30) dias após a última dose do medicamento, ou homens que tenham uma parceira que esteja usando métodos contraceptivos adequados conforme descrito acima.
7. Disposto e capaz de fornecer consentimento informado assinado.
8. Disposto e capaz de cumprir as consultas agendadas, plano de tratamento, exames laboratoriais e outros procedimentos do estudo especificados no protocolo, conforme julgado pelo investigador

Critério de exclusão:

1. Indivíduos diagnosticados com fibrose cística.
2. Terapia prévia com GM-CSF inalatório ou sistêmico.
3. Indivíduos com hemoptise de ≥60 mL em um período de 24 horas dentro de 4 semanas antes da triagem.
4. Doença concomitante com expectativa de vida inferior a 6 meses.
5. História ou presença de doença mieloproliferativa, leucemia ou outra malignidade hematológica.
6. Malignidade pulmonar ativa (primária ou metastática); ou qualquer malignidade que requeira quimioterapia ou radioterapia dentro de um ano antes da triagem ou antecipada durante o período do estudo.
7. Micose broncopulmonar alérgica ativa ou doença do tecido conjuntivo, doença inflamatória intestinal ou outro distúrbio autoimune que requeira terapia associada a imunossupressão significativa, como corticosteroides sistêmicos em dose equivalente a 10 mg/dia ou mais de prednisolona, ​​dentro de 3 meses antes da triagem ou antecipada durante o período de estudo.
8. Tuberculose pulmonar que requer tratamento ou tratada dentro de 2 anos antes da triagem.
9. Infecção por HIV ou outra doença associada a imunodeficiência significativa.
10. Histórico de transplante pulmonar.
11. Qualquer alteração no regime antimicobacteriano multimedicamentoso crônico de MNT dentro de 28 dias antes da triagem.
12. Tratamento com qualquer medicamento experimental dentro de 3 meses após a triagem.
13. Experiência anterior de efeitos colaterais graves e inexplicados durante a administração de aerossóis de qualquer tipo de medicamento

14. Qualquer outra condição médica séria que, na opinião do investigador, tornaria o sujeito inadequado para o ensaio.

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