Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Inhaloitavan molgramostiimin pilottikoe ei-tuberkuloottisessa mykobakteeri-infektiossa (NTM) (OPTIMA)

torstai 18. tammikuuta 2024 päivittänyt: Savara Inc.

Avoin, kontrolloimaton, monikeskus, kliininen pilottikoe inhaloitavalla molgramostiimilla potilailla, joilla on antibioottiresistentti ei-tuberkuloosi-mykobakteeri- (NTM) -infektio

Tutkimus on avoin, kontrolloimaton, monikeskus, kliininen pilottikoe inhaloitavalla molgramostiimilla (rekombinantti ihmisen granulosyytti-makrofagipesäkkeitä stimuloiva tekijä; rhGM-CSF) koehenkilöillä, joilla on jatkuva keuhkojen nontuberculous Mycobacterial (NTM) -infektio. Potilasta hoidetaan 24 viikon ajan inhaloitavalla molgramostiimilla ja häntä seurataan 12 viikon ajan hoidon päättymisen jälkeen. Kokeen ensisijaisena tavoitteena on tutkia inhaloidun molgramostiimin tehoa NTM-yskösviljelmän muuttumiseen negatiiviseksi.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimus käsittää seulontakäynnin, peruskäynnin, 24 viikon hoitojakson ja 12 viikon seurantajakson. Seulontakäynti (käynti 1) suoritetaan enintään 10 viikkoa ennen peruskäyntiä (käynti 2) kelpoisuuden määrittämiseksi. Ilmoittautumista harkitaan aikuisten koehenkilöiden, joilla on ollut krooninen nontuberculous Mycobacterial (NTM) -infektio ja joilla on vähintään 2 positiivista viljelmää kahden edellisen vuoden aikana, joista vähintään yksi on viimeisten 6 kuukauden aikana ennen seulontaa. Tutkittavien tulee toimittaa positiivinen NTM-yskösviljelmä seulonnassa, jotta he voivat olla kelvollisia.

Rekrytoidaan kaksi alaryhmää:

  • Ryhmä 1: Koehenkilöt, jotka pysyvät yskösviljelmäpositiivisina, kun he ovat parhaillaan usean lääkkeen NTM-ohjeisiin perustuvassa antimykobakteeri-ohjelmassa, joka on ollut käynnissä vähintään 6 kuukautta ennen peruskäyntiä.
  • Ryhmä 2: Koehenkilöt, jotka pysyvät yskösviljelypositiivisina, mutta jotka ovat joko lopettaneet monilääke-NTM-ohjeisiin perustuvan antimykobakteeri-hoidon vähintään 28 päivää ennen seulontaa vasteen tai intoleranssin puutteen vuoksi tai eivät koskaan aloittaneet tällaista hoitoa.

Tutkimus sisältää 30 ainetta.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

32

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
    • New South Wales
      • Concord, New South Wales, Australia, 2139
        • Concord Repatriation General Hospital
    • Queensland
      • Chermside West, Queensland, Australia, 4032
        • The Prince Charles Hospital
      • Greenslopes, Queensland, Australia, 4120
        • Greenslopes Private Hospital
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6000
        • Royal Perth Hospital
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SW3 6NP
        • Royal Brompton Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Aiempi krooninen keuhkoinfektio MAC- tai M. abscessus -infektiolla (määritelty vähintään 2 dokumentoituna positiivisena yskösviljelmänä kahden edellisen vuoden aikana, joista vähintään yksi on saatu 6 kuukauden aikana ennen seulontaa).

  2. Aihe täyttää yhden seuraavista kriteereistä:

    • Koehenkilöt, joiden yskösviljelmä on positiivinen, kun he ovat parhaillaan usean lääkkeen NTM-ohjeisiin perustuvaa antimykobakteeri-hoitoa, joka on ollut käynnissä vähintään 6 kuukautta ennen peruskäyntiä
    • Koehenkilöt, jotka ovat edelleen yskösviljelmäpositiivisia, mutta jotka ovat joko lopettaneet usean lääkkeen NTM-suositukseen perustuvan antimykobakteeri-hoidon vähintään 28 päivää ennen seulontaa vasteen puutteen tai intoleranssin vuoksi tai eivät ole koskaan aloittaneet tällaista hoitoa.
  3. Kyky tuottaa vähintään 2 ml ysköstä tai olla valmis induktioon, joka tuottaa vähintään 2 ml ysköstä kliinistä arviointia varten.
  4. Nainen tai mies ≥18-vuotias.
  5. Naiset, jotka ovat olleet postmenopausaalisessa yli vuoden tai naiset, jotka voivat tulla raskaaksi varmistuneiden kuukautisten jälkeen, jotka käyttävät erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää (eli menetelmää, jonka epäonnistumisprosentti on alle 1 %, kuten yhdistetty hormonaalinen ehkäisy, pelkkä progesteroni hormonaalinen ehkäisy). ehkäisy, kohdunsisäinen laite, kohdunsisäinen hormoneja vapauttava järjestelmä, molemminpuolinen munanjohtimien tukos, vasektomoitu kumppani, seksuaalinen abstinenssi) viimeisen koehoidon aikana ja kolmenkymmenen (30) päivän ajan sen jälkeen. Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen seerumin raskaustesti seulonnassa (käynti 1) ja negatiivinen virtsaraskaustesti annettaessa lähtötilannetta (käynti 2), eivätkä he saa imettää.
  6. Miehet, jotka suostuvat käyttämään kondomia viimeisen lääkeannoksen aikana ja kolmenkymmenen (30) päivän ajan sen jälkeen, tai miehet, joilla on naispuolinen kumppani, joka käyttää riittävää ehkäisyä yllä kuvatulla tavalla.
  7. Halukas ja kykenevä antamaan allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen.
  8. Halukas ja kykenevä noudattamaan määrättyjä käyntejä, hoitosuunnitelmaa, laboratoriotutkimuksia ja muita tutkimussuunnitelmassa määriteltyjä tutkijan arvioimia koemenettelyjä

Poissulkemiskriteerit:

  1. Koehenkilöt, joilla on diagnosoitu kystinen fibroosi.
  2. Aiempi hoito inhaloitavalla tai systeemisellä GM-CSF:llä.
  3. Potilaat, joiden hemoptyysi on ≥ 60 ml 24 tunnin aikana 4 viikon sisällä ennen seulontaa.
  4. Samanaikainen sairaus, jonka elinajanodote on alle 6 kuukautta.
  5. Aiempi tai nykyinen myeloproliferatiivinen sairaus, leukemia tai muu hematologinen pahanlaatuinen kasvain.
  6. Aktiivinen keuhkojen pahanlaatuisuus (primaarinen tai metastaattinen); tai mikä tahansa kemoterapiaa tai sädehoitoa vaativa pahanlaatuinen kasvain vuoden sisällä ennen seulontaa tai odotettavissa tutkimusjakson aikana.
  7. Aktiivinen allerginen bronkopulmonaarinen mykoosi tai sidekudossairaus, tulehduksellinen suolistosairaus tai muu autoimmuunisairaus, joka vaatii hoitoa, joka liittyy merkittävään immunosuppressioon, kuten systeemiset kortikosteroidit annoksina, jotka vastaavat 10 mg/vrk tai enemmän prednisolonia, kolmen kuukauden aikana ennen seulontaa tai odotettavissa sen aikana opiskeluaika.
  8. Hoitoa vaativa tai hoidettu keuhkotuberkuloosi 2 vuoden sisällä ennen seulontatutkimusta.
  9. HIV-infektio tai muu sairaus, johon liittyy merkittävä immuunipuutos.
  10. Keuhkonsiirron historia.
  11. Muutokset kroonisessa NTM-monilääkkeessä antimykobakteeri-ohjelmassa 28 päivän sisällä ennen seulontaa.
  12. Hoito millä tahansa tutkimuslääkkeellä 3 kuukauden sisällä seulonnasta.
  13. Aikaisempi kokemus vakavista ja selittämättömistä sivuvaikutuksista minkä tahansa lääkkeen aerosoliannostelun aikana

  14. Mikä tahansa muu vakava sairaus, joka tutkijan mielestä tekisi tutkittavan sopimattoman tutkimukseen.

    -

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Inhaloitavat molgramostiimi/mykobakteerilääkkeet
Inhaloitavaa molgramostiimia annetaan osallistujille, jotka pysyvät yskösviljelmäpositiivisina ollessaan tällä hetkellä usean lääkkeen NTM-ohjeisiin perustuvassa antimykobakteeri-ohjelmassa, joka on ollut käynnissä vähintään 6 kuukautta ennen peruskäyntiä
Lääke: Hengitettynä molgramostiimi
300 µg/annos molgramostiimia (rekombinantti ihmisen GM-CSF) inhaloitavaksi
Muut nimet:
  • rh-GM-CSF
Lääke: Antimykobakteeri-ohjelma
Multidrug NTM -ohjeisiin perustuva antimykobakteeri-ohjelma
Kokeellinen: Hengitettynä molgramostiimi
Inhaloitavaa molgramostiimia annetaan osallistujille, jotka ovat edelleen yskösviljelmäpositiivisia, mutta jotka ovat lopettaneet usean lääkkeen NTM-suositukseen perustuvan antimykobakteeri-hoidon vähintään 28 päivää ennen seulontaa vasteen puutteen tai intoleranssin vuoksi tai jotka eivät ole koskaan aloittaneet tällaista hoitoa
Lääke: Hengitettynä molgramostiimi
300 µg/annos molgramostiimia (rekombinantti ihmisen GM-CSF) inhaloitavaksi
Muut nimet:
  • rh-GM-CSF

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien lukumäärä, joiden ysköskulttuuri on muuttunut negatiiviseksi
Aikaikkuna: 48 viikkoa
Yskösviljelmän konversio määritellään vähintään kolmeksi peräkkäiseksi yskösnäytteeksi ilman NTM:n kasvua hoitojakson aikana.
48 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien määrä, joiden yskösnäyte muuttui negatiiviseksi
Aikaikkuna: 48 viikkoa
Yskösnäytekonversio määritellään vähintään kolmeksi peräkkäiseksi negatiiviseksi haponkestävällä basilleilla (AFB) värjäytyneellä yskössivelyllä mikroskoopilla hoitojakson aikana niiden osallistujien keskuudessa, jotka olivat näytteenottopositiivisia lähtötasolla.
48 viikkoa
Osallistujien määrä, joilla on kestävä ysköskulttuurimuunnos
Aikaikkuna: 60 viikkoa
Kestävyys määritellään yskösviljelmän muuttumisena viikolla 24 tai sitä ennen ja viljelmänä, joka on edelleen negatiivinen NTM:n kasvun suhteen 12 viikon seurannassa.
60 viikkoa
Osallistujien määrä kestävällä yskösnäytteen konversiolla
Aikaikkuna: 60 viikkoa
Kestävyys määritellään yskösnäytekonversiona viikolla 48 tai sitä ennen ja AFB-värjäytyneenä näytteenä, joka oli edelleen negatiivinen NTM:n suhteen 12 viikon seurannassa niiden osallistujien keskuudessa, jotka olivat näytteenottopositiivisia lähtötasolla.
60 viikkoa
Oirepisteiden muutos lähtötilanteesta (arvioitu käyttämällä alempien hengitysteiden infektioita – visuaalinen analoginen asteikko)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 48
Jokaisen alempien hengitysteiden infektioiden kliinisen oireen (hengityshäiriö, väsymys, yskä, kipu ja yskös) osalta osallistuja arvioi vakavuuden käyttämällä 10 cm:n visuaalista analogista asteikkoa (VAS), joka vaihteli 0 = ei oireita 10 = pahin mahdollinen. oireita. LRTI:n kokonaispistemäärä laskettiin summaamalla kunkin oireen pisteet (eli kokonais-LRTI-pisteet vaihtelivat välillä 0 - 50).
Lähtötilanne viikkoon 48
Oirepisteiden muutos lähtötilanteesta (arvioitu elämänlaatukyselyn avulla - Bronkiektaasi (QOL-B))
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 48
QOL-B-kyselylomake, joka sisälsi 37 kohtaa 8 asteikolla (emotionaalinen toiminta, terveyshavainnot, fyysinen toiminta, hengitystieoireet, roolitoiminta, sosiaalinen toiminta, hoitotaakka, elinvoima), käytettiin arvioimaan osallistujan elämänlaatua (QoL). Jokainen 37 pisteestä pisteytetään 1–4, ja jokainen 8 asteikon pisteistä on standardoitu 0–100 pisteen asteikolla, ja korkeammat pisteet edustavat vähemmän oireita tai parempaa toimintaa ja elämänlaatua. Asteikko sisältää 3–9 kohtaa, joten yhden vastausluokan vaihtaminen vastaa muutosta 11,1 pistettä 3,7 pisteeseen.
Lähtötilanne viikkoon 48
Muutos perustasosta maailmanlaajuisessa terveysluokituksessa (GRH)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 48
GRH arvioitiin haastattelijakyselynä, joka arvioi maailmanlaajuisen terveyden "erinomainen, hyvä, kohtuullinen tai huono". Analyysin vuoksi nämä arvosteltiin 1 (huono) - 4 (erinomainen).
Lähtötilanne viikkoon 48
Kehonpainon muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 48
Lähtötilanne viikkoon 48
Muutos lähtötasosta 6 minuutin kävelymatkalla (6MWD)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 48
6 minuutin kävelytesti (6MWT) suoritettiin European Respiratory Society/American Thoracic Societyn (ERS/ATS) ohjeiden mukaisesti tekniikkojen toimesta, joilla oli dokumentoitu koulutus ja kokemusta. 6MWT suoritettiin kahdesti kullakin käynnillä.
Lähtötilanne viikkoon 48
Hengenahdistuspisteiden muutos lähtötasosta 6 MWT:n aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 48
Lähtötilanne viikkoon 48
Haittatapahtumien (AE) määrä kokeilujakson aikana
Aikaikkuna: 60 viikkoa
Kaikkia koehenkilöitä seurattiin huolellisesti haittavaikutusten esiintymisen varalta koejakson aikana lähtötilanteesta (käynti 2) 12 viikon seurantakäyntiin (käynti 15). Tutkija keräsi haittavaikutuksia ei-johtavan kysymyksen avulla ja raportoimalla osallistujien suoraan havaitsemista tai spontaanisti vapaaehtoisista tapahtumista. Osallistujia kannustettiin myös ottamaan yhteyttä klinikkaan käyntien välillä, jos he kokivat haittavaikutuksia tai heillä oli huolia.
60 viikkoa
Vakavien haittavaikutusten (SAE) määrä kokeilujakson aikana
Aikaikkuna: 60 viikkoa

SAE määriteltiin epäsuotuisiksi lääkkeiksi tai vaikutuksiksi, jotka millä tahansa annoksella:

  • Seuraukset kuolemaan
  • On hengenvaarallinen
  • Vaatii sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon jatkamista
  • Seurauksena jatkuva tai merkittävä vamma tai työkyvyttömyys
  • Onko synnynnäinen poikkeavuus tai syntymävika
  • Saattaa vaarantaa osallistujan tai vaatia lääketieteellistä väliintuloa yhden tai useamman yllä mainitun seurauksen (tärkeät lääketieteelliset tapahtumat) estämiseksi.
60 viikkoa
Lääkkeiden haittavaikutusten (ADR) määrä koeajan aikana
Aikaikkuna: 60 viikkoa
Tutkija arvioi kaikkien haittavaikutusten syy-yhteyden (epätodennäköinen, mahdollinen, todennäköinen, ei sovellettavissa) nykyisten sääntelystandardien mukaisesti. Haitalliset haittavaikutukset, joilla oli "mahdollinen" tai "todennäköinen" syy-yhteys, luokiteltiin haittavaikutuksiksi.
60 viikkoa
Vakavien AE-tapausten määrä kokeilujakson aikana
Aikaikkuna: 60 viikkoa
Tutkija arvioi kaikkien haittavaikutusten vakavuuden (lievä, kohtalainen, vaikea) nykyisten säännösten mukaisesti.
60 viikkoa
Kokeilujakson aikana hoidosta keskeytyneiden osallistujien määrä AE:n vuoksi
Aikaikkuna: 60 viikkoa
60 viikkoa
Muutos perustasosta keuhkojen hiilimonoksidin diffuusiokapasiteetissa (DLCO)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 48
Lähtötilanne viikkoon 48
Muutos lähtötasosta pakotetun uloshengityksen tilavuudessa 1 sekunnissa (FEV1) (ennustettu %)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 48
Lähtötilanne viikkoon 48
Muutos lähtötasosta pakotetussa elinvoimakapasiteetissa (FVC) (ennustettu %)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 48
Lähtötilanne viikkoon 48
Koehenkilöiden lukumäärä, joilla seerumissa kehittyi anti-GM-CSF-vasta-aineita
Aikaikkuna: 60 viikkoa
Anti-GM-CSF-vasta-aineiden analyysit suoritettiin keskuslaboratoriossa.
60 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Savara Inc.

Tutkijat

  • Päätutkija: Grant Waterer, Prof., Royal Perth Hospital

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 1. maaliskuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 15. lokakuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 13. tammikuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 16. tammikuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 29. tammikuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 5. helmikuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 3. heinäkuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 18. tammikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. maaliskuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SAV008-01
  • 2017-003374-14 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Mycobacterium-infektiot, ei-tuberkuloosi

Kliiniset tutkimukset Hengitettynä molgramostiimi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Belgium

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa