Pilotförsök med inhalerad Molgramostim vid icke-tuberkulös mykobakteriell (NTM) infektion (OPTIMA)

Inklusionskriterier:

1. Historik av kronisk lunginfektion med MAC eller M. abscessus (definierad som minst 2 dokumenterade positiva sputumkulturer under de föregående 2 åren, varav minst en erhölls under de 6 månaderna före screening).

2. Ämnet uppfyller ett av följande kriterier:

   • Försökspersoner som förblir sputumodlingspositiva medan de för närvarande har en multidrug NTM-riktlinjebaserad antimykobakteriell regim, som har pågått i minst 6 månader före baslinjebesöket
   • Försökspersoner som förblir sputumodlingspositiva men som antingen har avbrutit en multidrug NTM-riktlinjebaserad antimykobakteriell regim minst 28 dagar före screening på grund av bristande svar eller intolerans, eller aldrig påbörjat sådan behandling.
3. Förmåga att producera minst 2 mL sputum eller vara villig att genomgå en induktion som producerar minst 2 mL sputum för klinisk utvärdering.
4. Kvinna eller man ≥18 år.
5. Kvinnor som har varit postmenopausala i mer än 1 år eller kvinnor i fertil ålder efter en bekräftad menstruation som använder en mycket effektiv preventivmetod (d.v.s. en metod med mindre än 1 % misslyckande, såsom kombinerad hormonell preventivmedel, hormonellt endast progesteron preventivmedel, intrauterin enhet, intrauterint hormonfrisättande system, bilateral tubal ocklusion, vasektomiserad partner, sexuell avhållsamhet), under och fram till trettio (30) dagar efter sista dos av försöksbehandling. Kvinnor i fertil ålder måste ha ett negativt serumgraviditetstest vid screening (besök 1) och ett negativt uringraviditetstest vid dosering vid baslinjen (besök 2) och får inte vara ammande.
6. Män som går med på att använda kondom under och fram till trettio (30) dagar efter sista dosen av medicin, eller män som har en kvinnlig partner som använder adekvat preventivmedel enligt beskrivningen ovan.
7. Vill och kan ge undertecknat informerat samtycke.
8. Villig och kapabel att följa schemalagda besök, behandlingsplan, laboratorietester och andra prövningsprocedurer som anges i protokollet enligt bedömningen av utredaren

Exklusions kriterier:

1. Försökspersoner med diagnosen cystisk fibros.
2. Tidigare behandling med inhalerad eller systemisk GM-CSF.
3. Försökspersoner med hemoptys på ≥60 ml under en 24-timmarsperiod inom 4 veckor före screening.
4. Samtidig sjukdom med en förväntad livslängd på mindre än 6 månader.
5. Historik av, eller nuvarande, myeloproliferativ sjukdom, leukemi eller annan hematologisk malignitet.
6. Aktiv lungmalignitet (primär eller metastaserande); eller någon malignitet som kräver kemoterapi eller strålbehandling inom ett år före screening eller förväntas under studieperioden.
7. Aktiv allergisk bronkopulmonell mykos eller bindvävssjukdom, inflammatorisk tarmsjukdom eller annan autoimmun sjukdom som kräver behandling associerad med signifikant immunsuppression, såsom systemiska kortikosteroider i en dos ekvivalent av 10 mg/dag eller mer av prednisolon, inom 3 månader före screening eller förväntas under studietiden.
8. Lungtuberkulos som kräver behandling eller behandlas inom 2 år före screening.
9. HIV-infektion eller annan sjukdom associerad med betydande immunbrist.
10. Historien om lungtransplantation.
11. Varje förändring av kronisk NTM-multidrog antimykobakteriell regim inom 28 dagar före screening.
12. Behandling med valfritt prövningsläkemedel inom 3 månader efter screening.
13. Tidigare erfarenhet av allvarliga och oförklarade biverkningar vid aerosoltillförsel av någon typ av läkemedel

14. Varje annat allvarligt medicinskt tillstånd som enligt utredarens uppfattning skulle göra försökspersonen olämplig för rättegången.

    -