Pilotforsøk med inhalert Molgramostim ved ikke-tuberkuløs mykobakteriell (NTM) infeksjon (OPTIMA)

Inklusjonskriterier:

1. Anamnese med kronisk lungeinfeksjon med MAC eller M. abscessus (definert som minst 2 dokumenterte positive sputumkulturer de siste 2 årene, hvorav minst en ble oppnådd i løpet av 6 måneder før screening).

2. Emnet oppfyller ett av følgende kriterier:

   • Forsøkspersoner som forblir sputumkultur-positive mens de for tiden er på et multilegemiddel NTM-retningslinjebasert antimykobakterielt regime, som har pågått i minst 6 måneder før baseline-besøket
   • Pasienter som forblir sputumkultur-positive, men som enten har stoppet et multilegemiddel NTM-retningslinjebasert antimykobakterielt regime minst 28 dager før screening på grunn av manglende respons eller intoleranse, eller aldri startet slik behandling.
3. Evne til å produsere minst 2 mL sputum eller være villig til å gjennomgå en induksjon som produserer minst 2 mL sputum for klinisk evaluering.
4. Kvinne eller mann ≥18 år.
5. Kvinner som har vært postmenopausale i mer enn 1 år eller kvinner i fertil alder etter en bekreftet menstruasjon som bruker en svært effektiv prevensjonsmetode (dvs. en metode med mindre enn 1 % feilrate som kombinert hormonell prevensjon, hormonell kun progesteron) prevensjon, intrauterin enhet, intrauterint hormonfrigjørende system, bilateral tubal okklusjon, vasektomisert partner, seksuell avholdenhet), under og inntil tretti (30) dager etter siste dose av prøvebehandlingen. Kvinner i fertil alder må ha en negativ serumgraviditetstest ved screening (besøk 1) og en negativ uringraviditetstest ved dosering ved baseline (besøk 2) og må ikke være ammende.
6. Menn som godtar å bruke kondom under og til tretti (30) dager etter siste dose med medisiner, eller menn som har en kvinnelig partner som bruker adekvat prevensjon som beskrevet ovenfor.
7. Villig og i stand til å gi signert informert samtykke.
8. Villig og i stand til å overholde planlagte besøk, behandlingsplan, laboratorietester og andre prøveprosedyrer spesifisert i protokollen som bedømt av etterforskeren

Ekskluderingskriterier:

1. Personer diagnostisert med cystisk fibrose.
2. Tidligere behandling med inhalert eller systemisk GM-CSF.
3. Personer med hemoptyse på ≥60 ml i en 24-timers periode innen 4 uker før screening.
4. Samtidig sykdom med forventet levealder på mindre enn 6 måneder.
5. Historie med eller nåværende myeloproliferativ sykdom, leukemi eller annen hematologisk malignitet.
6. Aktiv pulmonal malignitet (primær eller metastatisk); eller enhver malignitet som krever kjemoterapi eller strålebehandling innen ett år før screening eller forventet i løpet av studieperioden.
7. Aktiv allergisk bronkopulmonal mykose eller bindevevssykdom, inflammatorisk tarmsykdom eller annen autoimmun lidelse som krever behandling assosiert med betydelig immunsuppresjon, slik som systemiske kortikosteroider i en dose ekvivalent på 10 mg/dag eller mer av prednisolon, innen 3 måneder før screening eller forventet under studietiden.
8. Lungetuberkulose som krever behandling eller behandles innen 2 år før screening.
9. HIV-infeksjon eller annen sykdom forbundet med betydelig immunsvikt.
10. Historie om lungetransplantasjon.
11. Enhver endring i kronisk NTM multi-drug antimykobakterielt regime innen 28 dager før screening.
12. Behandling med ethvert forsøkslegemiddel innen 3 måneder etter screening.
13. Tidligere erfaring med alvorlige og uforklarlige bivirkninger under aerosollevering av alle slags legemidler

14. Enhver annen alvorlig medisinsk tilstand som etter etterforskeren mener vil gjøre forsøkspersonen uegnet for rettssaken.

    -