Essai pilote de molgramostim inhalé dans l'infection mycobactérienne non tuberculeuse (NTM) (OPTIMA)

Critère d'intégration:

1. Antécédents d'infection pulmonaire chronique par MAC ou M. abscessus (définie comme au moins 2 cultures d'expectorations positives documentées au cours des 2 années précédentes, dont au moins une a été obtenue au cours des 6 mois précédant le dépistage).

2. Le sujet remplit l'un des critères suivants :

   • - Sujets qui restent positifs à la culture des expectorations alors qu'ils suivent actuellement un régime antimycobactérien basé sur les directives MNT multi-médicaments, qui est en cours depuis au moins 6 mois avant la visite de référence
   • - Sujets qui restent positifs à la culture des expectorations mais qui ont soit arrêté un régime antimycobactérien basé sur les directives de MNT multi-médicaments au moins 28 jours avant le dépistage en raison d'un manque de réponse ou d'une intolérance, soit n'ont jamais commencé un tel traitement.
3. Capacité à produire au moins 2 ml de crachats ou être disposé à subir une induction qui produit au moins 2 ml de crachats pour une évaluation clinique.
4. Femme ou homme ≥18 ans.
5. Les femmes ménopausées depuis plus d'un an ou les femmes en âge de procréer après une période menstruelle confirmée utilisant une méthode de contraception très efficace (c'est-à-dire une méthode avec un taux d'échec inférieur à 1 % comme la contraception hormonale combinée, la progestérone contraception, dispositif intra-utérin, système intra-utérin de libération d'hormones, occlusion tubaire bilatérale, partenaire vasectomisé, abstinence sexuelle), pendant et jusqu'à trente (30) jours après la dernière dose du traitement d'essai. Les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse sérique négatif lors du dépistage (visite 1) et un test de grossesse urinaire négatif lors du dosage au départ (visite 2) et ne doivent pas être en lactation.
6. Les hommes acceptant d'utiliser des préservatifs pendant et jusqu'à trente (30) jours après la dernière dose de médicament, ou les hommes ayant une partenaire féminine qui utilise une contraception adéquate comme décrit ci-dessus.
7. Disposé et capable de fournir un consentement éclairé signé.
8. Volonté et capable de se conformer aux visites prévues, au plan de traitement, aux tests de laboratoire et aux autres procédures d'essai spécifiées dans le protocole, à en juger par l'investigateur

Critère d'exclusion:

1. Sujets diagnostiqués avec la mucoviscidose.
2. Traitement antérieur par GM-CSF inhalé ou systémique.
3. Sujets présentant une hémoptysie ≥ 60 ml sur une période de 24 heures dans les 4 semaines précédant le dépistage.
4. Maladie concomitante avec une espérance de vie inférieure à 6 mois.
5. Antécédents ou présence d'une maladie myéloproliférative, d'une leucémie ou d'une autre hémopathie maligne.
6. Malignité pulmonaire active (primaire ou métastatique); ou toute tumeur maligne nécessitant une chimiothérapie ou une radiothérapie dans l'année précédant le dépistage ou anticipée pendant la période d'étude.
7. Mycose broncho-pulmonaire allergique active ou maladie du tissu conjonctif, maladie inflammatoire de l'intestin ou autre trouble auto-immun nécessitant un traitement associé à une immunosuppression importante, comme des corticostéroïdes systémiques à une dose équivalente de 10 mg/jour ou plus de prednisolone, dans les 3 mois précédant le dépistage ou anticipé pendant la période d'études.
8. Tuberculose pulmonaire nécessitant un traitement ou traitée dans les 2 ans précédant le dépistage.
9. Infection par le VIH ou autre maladie associée à une immunodéficience importante.
10. Antécédents de transplantation pulmonaire.
11. Tout changement dans le régime antimycobactérien multi-médicaments chronique de MNT dans les 28 jours précédant le dépistage.
12. Traitement avec tout médicament expérimental dans les 3 mois suivant le dépistage.
13. Expérience antérieure d'effets secondaires graves et inexpliqués lors de l'administration d'aérosols de tout type de médicament

14. Toute autre condition médicale grave qui, de l'avis de l'investigateur, rendrait le sujet inapte à l'essai.

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