Badanie pilotażowe wziewnego molgramostimu w zakażeniu prątkami niegruźliczymi (NTM). (OPTIMA)

Kryteria przyjęcia:

1. Przewlekła infekcja płuc wywołana przez MAC lub M. abscessus w wywiadzie (zdefiniowana jako co najmniej 2 udokumentowane dodatnie posiewy plwociny w ciągu ostatnich 2 lat, z których co najmniej jeden uzyskano w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym).

2. Przedmiot spełnia jedno z poniższych kryteriów:

   • Pacjenci, u których posiew plwociny pozostaje dodatni, podczas gdy obecnie stosują wielolekowy schemat leczenia przeciwprątkowego oparty na wytycznych NTM, który był kontynuowany przez co najmniej 6 miesięcy przed wizytą wyjściową
   • Pacjenci, u których posiew plwociny jest dodatni, ale albo zaprzestali stosowania wielolekowego schematu leczenia przeciwprątkowego opartego na wytycznych NTM co najmniej 28 dni przed badaniem przesiewowym z powodu braku odpowiedzi lub nietolerancji, albo nigdy nie rozpoczęli takiego leczenia.
3. Zdolność do wytworzenia co najmniej 2 ml plwociny lub gotowość do poddania się indukcji, która wytwarza co najmniej 2 ml plwociny do oceny klinicznej.
4. Kobieta lub mężczyzna w wieku ≥18 lat.
5. Kobiety po menopauzie od ponad 1 roku lub kobiety w wieku rozrodczym po potwierdzonej miesiączce stosujące wysoce skuteczną metodę antykoncepcji (tj. antykoncepcja, wkładka wewnątrzmaciczna, wewnątrzmaciczny system uwalniania hormonów, obustronna niedrożność jajowodów, partner po wazektomii, abstynencja seksualna) w trakcie i do trzydziestu (30) dni po ostatniej dawce leczenia próbnego. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy podczas badania przesiewowego (wizyta 1) i ujemny wynik testu ciążowego z moczu podczas dawkowania na początku badania (wizyta 2) i nie mogą być w okresie laktacji.
6. Mężczyźni zgadzający się na używanie prezerwatyw podczas i do trzydziestu (30) dni po przyjęciu ostatniej dawki leku lub mężczyźni mający partnerkę stosującą odpowiednią antykoncepcję, jak opisano powyżej.
7. Chętny i zdolny do wyrażenia świadomej, podpisanej zgody.
8. Chęć i zdolność do przestrzegania zaplanowanych wizyt, planu leczenia, badań laboratoryjnych i innych procedur próbnych określonych w protokole, zgodnie z oceną badacza

Kryteria wyłączenia:

1. Osoby z rozpoznaniem mukowiscydozy.
2. Wcześniejsza terapia wziewnym lub ogólnoustrojowym GM-CSF.
3. Pacjenci z krwiopluciem ≥60 ml w ciągu 24 godzin w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym.
4. Choroba współistniejąca z oczekiwaną długością życia poniżej 6 miesięcy.
5. Historia lub obecna choroba mieloproliferacyjna, białaczka lub inny nowotwór hematologiczny.
6. Aktywny nowotwór płuc (pierwotny lub przerzutowy); lub jakikolwiek nowotwór złośliwy wymagający chemioterapii lub radioterapii w ciągu jednego roku przed badaniem przesiewowym lub przewidywany w okresie badania.
7. Aktywna alergiczna grzybica oskrzelowo-płucna lub choroba tkanki łącznej, nieswoiste zapalenie jelit lub inne zaburzenie autoimmunologiczne wymagające leczenia związanego ze znaczną immunosupresją, takiego jak ogólnoustrojowe kortykosteroidy w dawce równoważnej 10 mg/dobę lub większej prednizolonu, w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym lub przewidywane w trakcie okres studiów.
8. Gruźlica płuc wymagająca leczenia lub leczona w ciągu 2 lat przed badaniem przesiewowym.
9. Zakażenie wirusem HIV lub inna choroba związana ze znacznym niedoborem odporności.
10. Historia transplantacji płuc.
11. Jakakolwiek zmiana w długotrwałym wielolekowym schemacie przeciwprątkowym NTM w ciągu 28 dni przed badaniem przesiewowym.
12. Leczenie jakimkolwiek badanym produktem leczniczym w ciągu 3 miesięcy od badania przesiewowego.
13. Wcześniejsze doświadczenia z ciężkimi i niewyjaśnionymi działaniami niepożądanymi podczas podawania jakiegokolwiek produktu leczniczego w aerozolu

14. Wszelkie inne poważne schorzenia, które w opinii badacza czynią uczestnika niezdolnym do udziału w badaniu.

    -