Пилотное испытание ингаляционного молграмостима при нетуберкулезной микобактериальной (НТМ) инфекции (OPTIMA)

Критерии включения:

1. История хронической легочной инфекции с MAC или M. abscessus (определяется как минимум 2 задокументированных положительных результата посева мокроты в предыдущие 2 года, из которых по крайней мере один был получен в течение 6 месяцев до скрининга).

2. Субъект соответствует одному из следующих критериев:

   • Субъекты, у которых культура мокроты остается положительной, в то время как в настоящее время они принимают антимикобактериальный режим с несколькими препаратами, основанный на рекомендациях NTM, который продолжается в течение как минимум 6 месяцев до исходного визита.
   • Субъекты, у которых культура мокроты остается положительной, но они либо прекратили антимикобактериальный режим, основанный на рекомендациях NTM, по крайней мере за 28 дней до скрининга из-за отсутствия ответа или непереносимости, либо никогда не начинали такое лечение.
3. Способность выделять не менее 2 мл мокроты или готовность пройти индукцию, при которой выделяется не менее 2 мл мокроты для клинической оценки.
4. Женщина или мужчина ≥18 лет.
5. Женщины, находящиеся в постменопаузе более 1 года, или женщины детородного возраста после подтвержденного менструального цикла, использующие высокоэффективный метод контрацепции (т. е. метод с частотой неудач менее 1%, такой как комбинированная гормональная контрацепция, контрацепция, внутриматочная спираль, внутриматочная система, высвобождающая гормоны, двусторонняя непроходимость маточных труб, вазэктомия партнера, половое воздержание) в течение и до тридцати (30) дней после последней дозы пробного лечения. Женщины детородного возраста должны иметь отрицательный результат теста на беременность в сыворотке крови при скрининге (посещение 1) и отрицательный тест мочи на беременность при приеме исходного уровня (посещение 2) и не должны быть в период лактации.
6. Мужчины, соглашающиеся использовать презервативы в течение и в течение тридцати (30) дней после последней дозы лекарства, или мужчины, имеющие партнершу-женщину, которая использует адекватные методы контрацепции, как описано выше.
7. Готовность и возможность предоставить подписанное информированное согласие.
8. Желание и способность соблюдать запланированные визиты, план лечения, лабораторные тесты и другие процедуры исследования, указанные в протоколе, по мнению исследователя

Критерий исключения:

1. Субъекты с диагнозом муковисцидоз.
2. Предшествующая терапия ингаляционным или системным ГМ-КСФ.
3. Субъекты с кровохарканьем ≥60 мл за 24 часа в течение 4 недель до скрининга.
4. Сопутствующее заболевание с ожидаемой продолжительностью жизни менее 6 мес.
5. История или настоящее миелопролиферативное заболевание, лейкемия или другое гематологическое злокачественное новообразование.
6. Активное злокачественное новообразование легких (первичное или метастатическое); или любое злокачественное новообразование, требующее химиотерапии или лучевой терапии в течение одного года до скрининга или ожидаемое в течение периода исследования.
7. Активный аллергический бронхолегочный микоз или заболевание соединительной ткани, воспалительное заболевание кишечника или другое аутоиммунное заболевание, требующее терапии, связанной со значительной иммуносупрессией, такой как системные кортикостероиды в дозе, эквивалентной преднизолону 10 мг/сут или более, в течение 3 месяцев до скрининга или ожидаемого во время учебный период.
8. Туберкулез легких, требующий лечения или пролеченный в течение 2 лет до скрининга.
9. ВИЧ-инфекция или другое заболевание, связанное со значительным иммунодефицитом.
10. История трансплантации легких.
11. Любое изменение режима антимикобактериальной терапии хроническими НТМ с несколькими препаратами в течение 28 дней до скрининга.
12. Лечение любым исследуемым лекарственным средством в течение 3 месяцев после скрининга.
13. Предыдущий опыт тяжелых и необъяснимых побочных эффектов при аэрозольной доставке любого вида лекарственного средства

14. Любое другое серьезное заболевание, которое, по мнению исследователя, может сделать субъекта непригодным для исследования.

    -