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非結核性抗酸菌（NTM）感染症における吸入モルグラモスチムのパイロット試験 (OPTIMA)

2024年1月18日 更新者：Savara Inc.

抗生物質耐性の非結核性マイコバクテリア (NTM) 感染症の被験者における吸入モルグラモスチムの非盲検、非対照、多施設、パイロット臨床試験

この試験は、持続性肺非結核性抗酸菌（NTM）感染症の被験者を対象とした、モルグラモスチム（組換えヒト顆粒球マクロファージコロニー刺激因子；rhGM-CSF）吸入の非盲検、非対照、多施設パイロット臨床試験です。 被験者は吸入モルグラモスチムで24週間治療され、治療終了後12週間追跡されます。 この試験の主な目的は、NTM喀痰培養陰性への変換に対する吸入モルグラモスチムの有効性を調査することです。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

この研究は、スクリーニング訪問、ベースライン訪問、24週間の治療期間、および12週間のフォローアップ期間で構成されます。 適格性を判断するために、スクリーニング訪問（訪問1）は、ベースライン訪問（訪問2）の最大10週間前に実施されます。 -慢性非結核性マイコバクテリア（NTM）の病歴を持つ成人被験者 過去2年間に少なくとも2つの陽性培養物があり、そのうちの少なくとも1つはスクリーニング前の過去6か月以内に、登録が考慮されます。 対象者は、適格となるために、スクリーニング時に陽性の NTM 喀痰培養を提供する必要があります。

対象の 2 つのサブグループが採用されます。

  • グループ１：現在多剤ＮＴＭガイドラインベースの抗マイコバクテリア養生法を受けている間、喀痰培養陽性のままであり、ベースライン来院前の少なくとも６ヶ月間継続している被験者。
  • グループ2：喀痰培養陽性のままであるが、スクリーニングの少なくとも28日前に多剤NTMガイドラインに基づく抗マイコバクテリアレジメンを中止した被験者 応答の欠如または不耐性のために、またはそのような治療を開始したことがありません。

この研究には30人の被験者が含まれます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

32

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • イギリス
      • London、イギリス、SW3 6NP
        • Royal Brompton Hospital
  • オーストラリア
    • New South Wales
      • Concord、New South Wales、オーストラリア、2139
        • Concord Repatriation General Hospital
    • Queensland
      • Chermside West、Queensland、オーストラリア、4032
        • The Prince Charles Hospital
      • Greenslopes、Queensland、オーストラリア、4120
        • Greenslopes Private Hospital
    • Western Australia
      • Perth、Western Australia、オーストラリア、6000
        • Royal Perth Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. -MACまたはM. abscessusによる慢性肺感染症の病歴（過去2年間に少なくとも2回の記録された陽性の喀痰培養として定義され、そのうち少なくとも1回はスクリーニング前の6か月で取得されました）。

  2. 被験者は次の基準のいずれかを満たしています。

    • -現在、多剤NTMガイドラインに基づく抗マイコバクテリア療法を受けている間、喀痰培養陽性のままである被験者 ベースライン訪問の少なくとも6か月前から
    • -喀痰培養陽性のままであるが、スクリーニングの少なくとも28日前に多剤NTMガイドラインに基づく抗マイコバクテリアレジメンを中止した被験者 反応または不寛容の欠如、またはそのような治療を開始したことがない。
  3. -少なくとも2 mLの喀痰を生成する能力、または臨床評価のために少なくとも2 mLの喀痰を生成する誘導を受けることをいとわない。
  4. 18歳以上の女性または男性。
  5. 閉経後1年以上の女性、または月経が確認された後、非常に効率的な避妊方法（ホルモン避妊薬、プロゲステロンのみのホルモン避妊薬などの失敗率が1％未満の方法）を使用して出産の可能性がある女性避妊、子宮内避妊具、子宮内ホルモン放出システム、両側卵管閉塞、精管切除されたパートナー、性的禁欲）、試験治療の最終投与中および最終投与後30日まで。 出産の可能性のある女性は、スクリーニング（訪問1）で血清妊娠検査が陰性でなければならず、ベースライン（訪問2）での投与時に尿妊娠検査が陰性であり、授乳していてはなりません。
  6. 最後の投薬中および最後の投薬から 30 日後までコンドームを使用することに同意する男性、または上記の適切な避妊法を使用している女性パートナーを持つ男性。
  7. -署名されたインフォームドコンセントを提供する意思があり、提供できる。
  8. -予定された訪問、治療計画、臨床検査、および治験責任医師が判断したプロトコルで指定されたその他の試験手順を喜んで順守できる

除外基準:

  1. -嚢胞性線維症と診断された被験者。
  2. -吸入または全身GM-CSFによる以前の治療。
  3. -スクリーニング前の4週間以内に24時間で60 mL以上の喀血を起こした被験者。
  4. -平均余命が6か月未満の併発疾患。
  5. -骨髄増殖性疾患、白血病またはその他の血液悪性腫瘍の病歴または現在。
  6. -活動性肺悪性腫瘍（原発性または転移性）;またはスクリーニング前の1年以内に化学療法または放射線療法を必要とする、または研究期間中に予想される悪性腫瘍。
  7. -アクティブなアレルギー性気管支肺真菌症または結合組織疾患、炎症性腸疾患またはその他の自己免疫障害 プレドニゾロンの10 mg /日以上の用量相当の全身性コルチコステロイドなど、重大な免疫抑制に関連する治療を必要とする、スクリーニング前の3か月以内またはその間に予想される勉強期間。
  8. -治療を必要とする、またはスクリーニング前の2年以内に治療された肺結核。
  9. -重大な免疫不全に関連するHIV感染またはその他の疾患。
  10. 肺移植の歴史。
  11. -スクリーニング前の28日以内の慢性NTM多剤抗マイコバクテリアレジメンの変更。
  12. -スクリーニングから3か月以内の治験薬による治療。
  13. -あらゆる種類の医薬品のエアロゾル送達中の重度で説明のつかない副作用の以前の経験

  14. -治験責任医師の意見では、被験者を不適当にするその他の深刻な病状 治験。

    -

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：吸入モルグラモスチム/抗マイコバクテリア薬
現在多剤 NTM ガイドラインに基づいた抗マイコバクテリア療法を受けている間、喀痰培養陽性が継続している参加者に吸入モルグラモスチムを投与。ベースライン来院前に少なくとも 6 か月間継続している。
薬：吸入モルグラモスチム
吸入用モルグラモスチム（組換えヒトGM-CSF）300μg/用量
他の名前：
  • rh-GM-CSF
薬：抗マイコバクテリア療法
多剤 NTM ガイドラインに基づく抗酸菌レジメン
実験的：吸入モルグラモスチム
吸入モルグラモスチムは、喀痰培養陽性のままであるが、反応の欠如または不耐症のためにスクリーニングの少なくとも28日前に多剤NTMガイドラインに基づく抗マイコバクテリア療法を中止した参加者、またはそのような治療を一度も開始したことがない参加者に投与される。
薬：吸入モルグラモスチム
吸入用モルグラモスチム（組換えヒトGM-CSF）300μg/用量
他の名前：
  • rh-GM-CSF

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
喀痰培養が陰性となった参加者の数
時間枠：48週間
喀痰培養変換は、治療期間中に NTM の増殖がない少なくとも 3 つの連続した喀痰サンプルとして定義されます。
48週間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
喀痰塗抹標本が陰性となった参加者の数
時間枠：48週間
喀痰塗抹標本の変換は、ベースラインで塗抹標本陽性であった参加者のうち、治療期間中の顕微鏡検査で少なくとも 3 回連続して抗酸菌 (AFB) 染色が陰性の喀痰塗抹標本として定義されます。
48週間
耐久性喀痰培養変換の参加者数
時間枠：60週間
耐久性は、24 週目またはそれ以前の喀痰培養変換および 12 週間の追跡調査で培養物がまだ NTM の増殖に対して陰性であることとして定義されます。
60週間
耐久性喀痰塗抹標本変換の参加者数
時間枠：60週間
耐久性は、ベースラインで塗抹標本陽性であった参加者のうち、48 週目またはそれ以前の喀痰塗抹標本変換および 12 週間の追跡調査で依然として NTM について陰性である AFB 染色塗抹標本として定義されます。
60週間
症状スコアのベースラインからの変化（下気道感染症 - 視覚的アナログスケールを使用して評価）
時間枠：ベースラインから 48 週目まで
下気道感染症の各臨床症状（呼吸困難、疲労、咳、痛み、痰）について、参加者は 10 cm の視覚的アナログスケール（VAS）を使用して、0 = 症状なしから 10 = 考えられる最悪の範囲までの重症度を評価しました。症状。 合計 LRTI スコアは、各症状のスコアを合計することによって計算されました (つまり、合計 LRTI スコアは 0 から 50 の範囲でした)。
ベースラインから 48 週目まで
症状スコアのベースラインからの変化（QOLアンケートを使用して評価 - 気管支拡張症（QOL-B））
時間枠：ベースラインから 48 週目まで
参加者の生活の質（QoL）を評価するために、8つのスケール（感情機能、健康認識、身体機能、呼吸器症状、役割機能、社会的機能、治療負担、活力）の37項目を含むQOL-Bアンケートが使用されました。 37 項目のそれぞれは 1 ～ 4 でスコア付けされ、8 つのスケール スコアはそれぞれ 0 ～ 100 点のスケールで標準化され、スコアが高いほど症状が少ない、または機能と QoL が良好であることを示します。 スケールには 3 から 9 の項目が含まれるため、回答カテゴリを 1 つ変更すると、11.1 から 3.7 ポイントの変更に相当します。
ベースラインから 48 週目まで
グローバル健康評価 (GRH) のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから 48 週目まで
GRH は面接官のアンケートとして評価され、世界の健康状態を「優れている、良好、普通、または不良」として評価しています。 分析のために、これらは 1 (悪い) ～ 4 (優れた) としてスコア付けされました。
ベースラインから 48 週目まで
体重のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから 48 週目まで
ベースラインから 48 週目まで
6 分間の歩行距離 (6MWD) でのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから 48 週目まで
6 分間歩行テスト (6MWT) は、欧州呼吸器学会/米国胸部学会 (ERS/ATS) のガイドラインに従って、文書化されたトレーニングと経験を持つ技術者によって実施されました。 6MWT は各訪問で 2 回実行されました。
ベースラインから 48 週目まで
6MWT中の呼吸困難スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから 48 週目まで
ベースラインから 48 週目まで
治験期間中の有害事象（AE）の数
時間枠：60週間
ベースライン（訪問 2）から 12 週間のフォローアップ訪問（訪問 15）までの試験期間中、すべての治験対象者は AE の発生について注意深く監視されました。 AE は、研究者が非誘導質問によって、また参加者が直接観察したイベントまたは自発的にボランティアで参加したイベントを報告することによって収集されました。 参加者には、AEが発生した場合や懸念がある場合は、来院の合間にクリニックに連絡することも奨励されました。
60週間
試用期間中の重篤な AE (SAE) の数
時間枠：60週間

SAE は、任意の用量で次のような有害な薬効の発生または影響として定義されました。

  • 死亡につながる
  • 生命を脅かすものです
  • 入院または既存の入院の延長が必要な場合
  • 持続的または重大な障害または無能力をもたらす
  • 先天異常または先天性欠損症である
  • 参加者を危険にさらす可能性があるか、上記の 1 つ以上の結果を防ぐために医療介入が必要になる場合があります (重要な医療事象)。
60週間
治験期間中の薬物副作用（ADR）の数
時間枠：60週間
すべての AE は、現在の規制基準に従って、因果関係 (可能性が低い、可能性がある、可能性が高い、該当しない) について研究者によって評価されました。 「可能性のある」または「おそらく」因果関係を持つ AE は ADR として分類されました。
60週間
試用期間中の重篤な AE の数
時間枠：60週間
すべての AE は、現在の規制基準に従って、重症度 (軽度、中等度、重度) について研究者によって評価されました。
60週間
試験期間中に有害事象により治療を中止した参加者の数
時間枠：60週間
60週間
一酸化炭素（DLCO）に対する肺の拡散能力のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから 48 週目まで
ベースラインから 48 週目まで
1 秒間の努力呼気量 (FEV1) のベースラインからの変化 (% 予測)
時間枠：ベースラインから 48 週目まで
ベースラインから 48 週目まで
努力肺活量 (FVC) のベースラインからの変化 (% 予測)
時間枠：ベースラインから 48 週目まで
ベースラインから 48 週目まで
血清中に抗GM-CSF抗体が発現した被験者の数
時間枠：60週間
抗 GM-CSF 抗体の分析は中央研究所で実施されました。
60週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Savara Inc.

捜査官

  • 主任研究者：Grant Waterer, Prof.、Royal Perth Hospital

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2018年3月1日

一次修了 (実際)

2019年10月15日

研究の完了 (実際)

2020年1月13日

試験登録日

最初に提出

2018年1月16日

QC基準を満たした最初の提出物

2018年1月29日

最初の投稿 (実際)

2018年2月5日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年7月3日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年1月18日

最終確認日

2023年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • SAV008-01
  • 2017-003374-14 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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