Pilotforsøg med inhaleret Molgramostim ved ikke-tuberkuløs mykobakteriel (NTM) infektion (OPTIMA)

Inklusionskriterier:

1. Anamnese med kronisk lungeinfektion med MAC eller M. abscessus (defineret som mindst 2 dokumenterede positive sputumkulturer i de foregående 2 år, hvoraf mindst en blev opnået i de 6 måneder før screening).

2. Emnet opfylder et af følgende kriterier:

   • Forsøgspersoner, der forbliver sputumkultur-positive, mens de i øjeblikket er på et multilægemiddel NTM-retningslinjebaseret antimykobakterielt regime, som har været i gang i mindst 6 måneder før baselinebesøget
   • Forsøgspersoner, der forbliver sputumkultur-positive, men enten har stoppet et multilægemiddel NTM-retningslinjebaseret antimycobakterielt regime mindst 28 dage før screening på grund af manglende respons eller intolerance, eller aldrig har startet en sådan behandling.
3. Evne til at producere mindst 2 mL sputum eller være villig til at gennemgå en induktion, der producerer mindst 2 mL sputum til klinisk evaluering.
4. Kvinde eller mand ≥18 år.
5. Kvinder, der har været postmenopausale i mere end 1 år eller kvinder i den fødedygtige alder efter en bekræftet menstruation, der bruger en højeffektiv præventionsmetode (dvs. en metode med mindre end 1 % fejlrate såsom kombineret hormonel prævention, hormonel kun progesteron prævention, intrauterin anordning, intrauterint hormonfrigørende system, bilateral tubal okklusion, vasektomiseret partner, seksuel afholdenhed), under og indtil tredive (30) dage efter sidste dosis af forsøgsbehandling. Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ serumgraviditetstest ved screening (besøg 1) og en negativ uringraviditetstest ved dosering ved baseline (besøg 2) og må ikke være diegivende.
6. Mænd, der accepterer at bruge kondom under og indtil tredive (30) dage efter sidste dosis medicin, eller mænd, der har en kvindelig partner, der bruger passende prævention som beskrevet ovenfor.
7. Villig og i stand til at give underskrevet informeret samtykke.
8. Villig og i stand til at overholde planlagte besøg, behandlingsplan, laboratorietests og andre forsøgsprocedurer specificeret i protokollen som vurderet af investigator

Ekskluderingskriterier:

1. Forsøgspersoner diagnosticeret med cystisk fibrose.
2. Forudgående behandling med inhaleret eller systemisk GM-CSF.
3. Forsøgspersoner med hæmoptyse på ≥60 ml i en periode på 24 timer inden for 4 uger før screening.
4. Samtidig sygdom med en forventet levetid på mindre end 6 måneder.
5. Anamnese med eller nuværende myeloproliferativ sygdom, leukæmi eller anden hæmatologisk malignitet.
6. Aktiv pulmonal malignitet (primær eller metastatisk); eller enhver malignitet, der kræver kemoterapi eller strålebehandling inden for et år før screening eller forventes i løbet af undersøgelsesperioden.
7. Aktiv allergisk bronkopulmonal mykose eller bindevævssygdom, inflammatorisk tarmsygdom eller anden autoimmun lidelse, der kræver behandling forbundet med signifikant immunsuppression, såsom systemiske kortikosteroider i en dosisækvivalent på 10 mg/dag eller mere af prednisolon, inden for 3 måneder før screening eller forventes under studietiden.
8. Lungetuberkulose, der kræver behandling eller behandles inden for 2 år før screening.
9. HIV-infektion eller anden sygdom forbundet med betydelig immundefekt.
10. Historie om lungetransplantation.
11. Enhver ændring i kronisk NTM multi-drug antimycobakteriel regime inden for 28 dage før screening.
12. Behandling med ethvert forsøgslægemiddel inden for 3 måneder efter screening.
13. Tidligere erfaring med alvorlige og uforklarlige bivirkninger under aerosolafgivelse af enhver form for lægemiddel

14. Enhver anden alvorlig medicinsk tilstand, som efter efterforskerens mening ville gøre forsøgspersonen uegnet til forsøget.

    -