Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A veleszületett immunhiányok kórélettana

2026. május 5. frissítette: Janine Reichenbach, University of Zurich

Pathophysiologie Angeborener Immundefekte

Az elsődleges immundeficienciák (PID) patofiziológiája, amely különböző betegségek széles skáláját öleli fel, amelyek fertőzésre hajlamosak és/vagy szabályozatlan gyulladásos válaszreakcióval járnak, kevéssé ismert. A rendelkezésre álló kezelések gyakran nem specifikusak egy meghatározott célpontra, és mellékhatásokkal járhatnak. A különböző PID-ek patofiziológiájának tisztázása érdekében székletet, vizeletet, vért, szövetbiopsziát és/vagy csontvelőt gyűjtenek, és elemzik az antimikrobiális aktivitás és a gyulladásos válasz szempontjából. Második lépésben a különböző PID-ek célzott kezelése preklinikailag és ex vivo is kidolgozható a mögöttes patofiziológiának megfelelően.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Becsült)

300

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Igen

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

PID-ben szenvedő betegek és egészséges kontrollcsoportok minden életkorban tesztelhetők, a felvétel felsőfokú kórházi környezetben történik.

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Az immunitás veleszületett hibájának klinikai diagnózisa (primer immunhiány, PID)
  • Klinikailag egészséges (nem korhatáros) önkéntes

Kizárási kritériumok:

  • az immunitás veleszületett hibájának kizárása
  • másodlagos immunhiány
  • a tanulmányba való belépés megtagadása

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
Ellenőrzés
Egészséges ellenőrzések
Diagnosztikai vizsgálat: Diagnosztikai vizsgálat
A sejtes és funkcionális fenotípus jellemzése különböző PID-ekben
Beteg
Primer immunhiányos betegek
Diagnosztikai vizsgálat: Diagnosztikai vizsgálat
A sejtes és funkcionális fenotípus jellemzése különböző PID-ekben

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A celluláris fenotípus jellemzése különböző PID-ekben
Időkeret: közvetlenül a biológiai minta mintavétele után vagy legfeljebb 10 évvel később a fagyasztott mintákból
Az immunsejtek részhalmazait elemezni fogják a felszíni marker expressziós vagy sejtaktivációs útvonalak szempontjából
közvetlenül a biológiai minta mintavétele után vagy legfeljebb 10 évvel később a fagyasztott mintákból
Funkcionális fenotípus jellemzése különböző PID-ekben
Időkeret: közvetlenül a biológiai minta mintavétele után vagy legfeljebb 10 évvel később a fagyasztott mintákból
Az immunsejt-alcsoportokat a citokintermelés vagy a sejtaktivációs útvonalak szempontjából elemzik
közvetlenül a biológiai minta mintavétele után vagy legfeljebb 10 évvel később a fagyasztott mintákból

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Potenciális célpontok azonosítása a patofiziológia-specifikus kezeléshez vagy a gyógyító kezeléshez, például a különböző PID-k génterápiájához ex vivo
Időkeret: közvetlenül a biológiai minta mintavétele után vagy legfeljebb 10 évvel később a fagyasztott mintákból
Az elsődleges eredményelemzések (lásd fent) által azonosított új PID-kezelés kifejlesztésének célpontjai lehetnek útvonalak, felszíni marker expresszió vagy citokintermelés. Ezért a kifejlesztett új kezelés a sejtaktivációs útvonalakat, a citokintermelést (pl. specifikus citokinek elleni gátló antitestek) vagy felszíni marker expresszió (pl. bizonyos sejtfelszíni receptorok gátló vagy stimuláló ligandumai)
közvetlenül a biológiai minta mintavétele után vagy legfeljebb 10 évvel később a fagyasztott mintákból

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

University of Zurich

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Janine Reichenbach, Prof. Dr., University Children's Hospital, Zurich

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2015. március 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2033. március 30.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2033. március 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. január 10.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. január 29.

Első közzététel (Tényleges)

2018. február 6.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. május 6.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. május 5.

Utolsó ellenőrzés

2026. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • Patho_PID

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

ELDÖNTETLEN

IPD terv leírása

Tervezzük az IPD megosztását tudományos publikációk formájában lektorált folyóiratokban és kommunikációs tudományos üléseken

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel