Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az Apremilast hatásosságát értékelő kísérlet a frontális fibrózisos alopecia kezelésében

2018. július 12. frissítette: Clive Liu, Bellevue Dermatology

Nyílt kísérlet az Apremilast hatásosságának értékelésére a frontális fibrózisos alopecia kezelésében

Ez egy nyílt elnevezésű egyoldali vizsgálat, amelyben 20, Apremilast-szal kezelt beteg vett részt. A Lichen Planopilaris Activity Index és a Frontal Fibrosing Alopecia Index segítségével minden egyes beiratkozott pácienst bőrgyógyász értékelhet. Az egyéb mérések közé tartozik az orvos átfogó értékelése, a bőrgyógyászati ​​életminőség és a betegek viszketési analóg pontszáma. Pt-nek a 0,2,4,8,12,16,20,24 héten lesz látogatása

A tanulmány áttekintése

Állapot

Ismeretlen

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A frontális fibrózisos alopecia (FFA) egy krónikus immunmediált gyulladásos betegség, amelyet a szőrtüsző gyulladása és ijesztő hajhullás jellemez. Klinikailag az FFA a hajvonal progresszív recessziójaként jelenik meg frontális időbeli eloszlásban. A bizonyítékok arra utalnak, hogy az időben történő és hatékony kezelés megakadályozhatja a tartós hajhullást. Sajnos a legtöbb jelenlegi kezelés csalódást okozott gyenge hatékonysággal vagy magas kockázati profillal. A rendelkezésre álló biztonságos, hatékony kezelés ennek a betegségnek továbbra is kielégítetlen igénye marad. A gyógyszer jó biztonsági profillal rendelkezik, nem szükséges laboratóriumi ellenőrzés. Ennek a vizsgálatnak elsősorban az a célja, hogy megállapítsa, hogy az Apremilast kínál-e valamilyen előnyt ennek a nehezen kezelhető populációnak

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Várható)

20

Fázis

  • 4. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Washington
      • Bellevue, Washington, Egyesült Államok, 98004
        • Toborzás
        • Bellevue Dermatology
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

14 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Általánosságban jó egészségi állapotúnak kell lennie (kivéve a vizsgált betegséget), ahogy azt a vizsgáló a kórelőzmény, a fizikális vizsgálat, a klinikai laboratóriumok és a vizeletvizsgálat alapján ítéli meg. (MEGJEGYZÉS: A jó egészség definíciója azt jelenti, hogy az alanynak nincsenek ellenőrizetlen, jelentős társbetegségei).
  2. Férfi vagy nő, és a beiratkozás időpontjában legalább 18 éves.

  3. A fogamzóképes korú nőknél (FCBP)† negatív terhességi tesztet kell végezni a szűrés és az alapállapot során. Vizsgálati készítmény szedése közben és legalább 28 napig a vizsgálati készítmény utolsó adagjának bevétele után az FCBP-nek, aki olyan tevékenységet folytat, amelyben lehetséges a fogamzás, az alább leírt jóváhagyott fogamzásgátlási opciók egyikét kell használnia: 1. lehetőség: Az alábbiak bármelyike, erősen hatékony módszerek: hormonális fogamzásgátlás (orális, injekció, implantátum, transzdermális tapasz, hüvelygyűrű); intrauterin eszköz (IUD); petevezeték lekötése; vagy partner vazektómiája; 3. VAGY 2. lehetőség: Férfi vagy női óvszer (latex óvszer vagy nem latex óvszer NEM természetes [állati] membránból [például poliuretán]; plusz egy további gátló módszer: (a) spermiciddel ellátott membrán; (b) méhnyak sapka spermiciddel vagy (c) fogamzásgátló szivacs spermiciddel. Azoknak a férfiaknak (beleértve azokat is, akiken vazectomián esett át), akik olyan tevékenységet folytatnak, amelyben lehetséges a fogamzás, a vizsgálat ideje alatt gátfogamzásgátlást kell alkalmazniuk (férfi latex óvszer vagy latex óvszer, NEM természetes [állati] membránból [például poliuretán]). készítményt és legalább 28 napig a vizsgálati készítmény utolsó adagját követően.

    • † Fogamzóképes nő olyan ivarérett nő, akinek 1) egymást követő hónapokon keresztül nem esett át méheltávolításon (a méh műtéti eltávolításán) vagy kétoldali peteeltávolításon (mindkét petefészek műtéti eltávolítása) (azaz soha nem volt menstruációja) az előző 24 egymást követő hónapban).
    • § A női alany által választott fogamzásgátlási formának hatékonynak kell lennie, mire a nőt véletlenszerűen besorolják a vizsgálatba (például a hormonális fogamzásgátlást legalább 28 nappal a randomizálás előtt el kell kezdeni).
  4. Betegek, akiknél az FFA-t diagnosztizálták a beiratkozó vizsgáló klinikai megítélése alapján

  5. Azok a betegek, akiket kezeltek, és egy standard terápia sikertelen volt, beleértve

    • Helyi szteroidok
    • Rövid távú szisztémás szteroidok
    • Szisztémás antibiotikumok
  6. Stabil dózisú helyi szteroidokat vagy szisztémás antibiotikumokat szedő betegek
  7. A beteg és/vagy törvényes gyámja önkéntesen aláírt és keltez egy tájékozott beleegyező nyilatkozatot/betegengedélyezési űrlapot, amelyet az Intézményi Felülvizsgáló Testület (IRB)/Etikai Bizottság (EC) hagyott jóvá, ha a helyi törvények szerint alkalmazható, miután a vizsgálat természetét elmagyarázták, és a betegnek lehetősége volt kérdéseket feltenni.

Kizárási kritériumok:

  1. A vizsgált betegségen kívül minden klinikailag jelentős (a vizsgáló által meghatározott) szív-, endokrinológiai, tüdő-, neurológiai, pszichiátriai, máj-, vese-, hematológiai, immunológiai betegség vagy más súlyos betegség, amely jelenleg nem kontrollált.
  2. Bármilyen állapot, beleértve a laboratóriumi eltérések jelenlétét is, amely elfogadhatatlan kockázatnak tenné ki az alanyt, ha részt vesz a vizsgálatban.
  3. Korábbi öngyilkossági kísérlet az alany élete során a szűrést vagy randomizációt megelőzően, vagy súlyos pszichiátriai betegség, amely kórházi kezelést igényelt az elmúlt 3 évben.
  4. Terhes vagy szoptató.
  5. Hatóanyaggal való visszaélés vagy a kórelőzményben szereplő szerhasználat a szűrést megelőző 6 hónapon belül.
  6. Rosszindulatú daganat vagy rosszindulatú daganat az anamnézisben, kivéve: a. kezelt [vagyis gyógyított] bazális sejtes vagy laphámsejtes in situ bőrkarcinómák; b. kezelt [vagyis gyógyított] cervicalis intraepithelialis neoplázia (CIN) vagy in situ méhnyak carcinoma, kiújulásra utaló jel nélkül az elmúlt 5 évben.
  7. Bármely vizsgálati gyógyszer alkalmazása a randomizálást megelőző 4 héten belül, vagy 5 farmakokinetikai/farmakodinámiás felezési idő, ha ismert (amelyik hosszabb).
  8. Előzetes apremilast-kezelés.
  9. Olyan betegek, akiknek krónikus fertőzései vannak, beleértve a HIV-t, a Hep B-t és a C-t.
  10. A kontrollálatlan depresszió története.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Kezelő kar apremilast
Nyitott kar frontális fibrózisos alopecia kezelésére apremilastdal
Drog: Apremilast
Nyílt kezelés apremilasttal
Más nevek:
  • Otezla

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Lichen Planopilaris index
Időkeret: 0-24 hét, beteglátogatás hét 0,2,4,8,12,16,20,24

A tünetekre (30%), jelekre (30%), anagén pull tesztre (25%) és a terjedés jelenlétére (15%) adott súlyok a következő egyenlethez vezettek: LPPAI (0-10) = (viszketés + fájdalom + égő)/3 + (fejbőr erythema + perifollicularis erythema + perifollikuláris pikkely)/3 + 2,5 (húzópróba) + 1,5 (terülés/2).

A tüneteket és jeleket 4 fokú skálán rögzítjük. Az anagén húzási teszt során egy 10-20 szőrszálat megfognak a hüvelykujj, a második ujj és a harmadik ujj között a hajszálak fejbőr végén, majd lassú, határozott merőleges erővel elhúzzák a fejbőrt az ujjak elcsúsztatásához. a hajvégekig. Az eredményt bináris értékként (0 az anagén szőrszálak hiánya és 1 anagén szőrszálak jelenléte esetén), valamint anagén szőrszálak/összes kihúzott szőrszálak formájában rögzítjük. Utolsó a szórás értékelése, amelyet 0 (nincs szórás) és 1 (határozatlan) versus 2 (szórás) értékkel rögzítünk.

Elsődleges végpontunk a százalékos változás az alapvonalhoz képest
0-24 hét, beteglátogatás hét 0,2,4,8,12,16,20,24

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az orvosok globális értékelése
Időkeret: 0-24 hét, beteglátogatás 0,2,4,8,12,16,20,24 hét
Orvosok átfogó értékelése Ez egy ötfokozatú skála, amely a betegség súlyosságának mérésére szolgál az orvosi értékelés idején. 0 - tiszta, 1 - majdnem tiszta, 2 - enyhe, 3 - közepes, 4 - súlyos Minél alacsonyabb a pontszám, annál jobb a pontszám
0-24 hét, beteglátogatás 0,2,4,8,12,16,20,24 hét
Vizuális analóg skála viszketés
Időkeret: 0-24 hét, beteglátogatás 0,2,4,8,12,16,20,24 hét
A páciens húz egy vonalat, amely a legjobban tükrözi a viszketés súlyosságát: ez egy folyamatos skála 0-tól 10-ig, 0 azt jelenti, hogy nincs viszketés, és 10 a lehető legrosszabb viszketés. A páciensnek húznia kell egy vonalat a skálán, amely a viszketést ábrázolja.
0-24 hét, beteglátogatás 0,2,4,8,12,16,20,24 hét
Frontális fibrózisos alopecia index
Időkeret: 0-24 hét, beteglátogatás 0,2,4,8,12,16,20,24 hét
Ezt a pontozási rendszert a közelmúltban javasolták Holmes és munkatársai, a British Nail and Hair Society. Az FFASI-t két formában állították össze: FFASI és FFASI B. Az FFASI a teljes hajvonal klinikai képét használja, négy részre osztva. Az alopecia súlyossága 1-5 fokozatú a hajszálrecesszió alapján. Annak érdekében, hogy az értékelés legnagyobb hányadát a hajszálpontos recesszió foglalja magában, minden osztályzatot súlyoznak. A nem fejbőr hajhullását (szemöldök, szempilla, végtag és hajlítás) pontozzák, valamint a kapcsolódó jellemzőket (arc-papulák; bőr-, köröm- és nyálkahártya lichen planus; és generalizált fejbőr lichen planopilaris). A hajszálrecesszióra, a gyulladásos sávra, a nem fejbőr elvesztésére és a kapcsolódó jellemzőkre vonatkozó pontszámok kombinálhatók, így a maximális pontszám 100. Az FFASI B ugyanazt a formátumot használja, de az alopecia osztályozása helyett lehetővé teszi a felhasználó által definiált mérést az egyes hajszálszakaszok esetében. Megvizsgáljuk az FFASI átlagos változását az alapvonalhoz képest
0-24 hét, beteglátogatás 0,2,4,8,12,16,20,24 hét
Bőrgyógyászati ​​életminőség (DLQI) (E melléklet) Bőrgyógyászati ​​életminőség (DLQI) (E melléklet) Bőrgyógyászati ​​életminőség (DLQI)
Időkeret: 0-24 hét, beteglátogatás 0,2,4,8,12,16,20,24 hét
Ez egy kérdőív, amely azt méri, hogy a bőrproblémák mennyire befolyásolták az életét az elmúlt héten. Ez egy 10 kérdésből álló sorozat a különböző napi tevékenységekre vonatkozóan, és minden kérdés 4 válaszból áll: Nagyon, nagyon, kicsit és egyáltalán nem. 0-egyáltalán nem vagy nem releváns , 1-kicsit, 2-nagyon, 3-nagyon a 7. kérdés mellett, 3-a munka vagy tanulás megakadályozása, a pontszámok összeadódnak az összpontszámhoz. A pontszám értelmezése: 0-1 Nincs hatással a beteg életére, 2-4 kicsi hatással van a beteg életére, 6-10 közepes hatással van a beteg életére, 11-20 nagy hatással van a beteg életére, 21-30 extrém hatással van a beteg életére
0-24 hét, beteglátogatás 0,2,4,8,12,16,20,24 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Bellevue Dermatology

Együttműködők

Celgene

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Clive Liu, MD, Bellevue Dermatology

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Várható)

2018. július 12.

Elsődleges befejezés (Várható)

2019. január 1.

A tanulmány befejezése (Várható)

2019. január 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. január 23.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. január 30.

Első közzététel (Tényleges)

2018. február 6.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2018. július 16.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. július 12.

Utolsó ellenőrzés

2018. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • BD1-1

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel