Proef ter evaluatie van de werkzaamheid van Apremilast voor de behandeling van frontale fibroserende alopecia

Inclusiecriteria:

1. Moet over het algemeen in goede gezondheid verkeren (behalve de ziekte die wordt bestudeerd), zoals beoordeeld door de onderzoeker, op basis van medische geschiedenis, lichamelijk onderzoek, klinische laboratoria en urineonderzoek. (OPMERKING: De definitie van goede gezondheid betekent dat een proefpersoon geen ongecontroleerde significante comorbide aandoeningen heeft).
2. Man of vrouw en ten minste 18 jaar oud is op het moment van inschrijving.

3. Vrouwen die zwanger kunnen worden (FCBP)† moeten een negatieve zwangerschapstest hebben bij screening en baseline. Tijdens het gebruik van het onderzoeksgeneesmiddel en gedurende ten minste 28 dagen na inname van de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel, moeten FCBP's die zich bezighouden met activiteiten waarbij bevruchting mogelijk is, een van de hieronder beschreven goedgekeurde opties voor anticonceptie gebruiken: Optie 1: een van de volgende zeer effectieve methoden: hormonale anticonceptie (oraal, injectie, implantaat, transdermale pleister, vaginale ring); spiraaltje (IUD); afbinden van de eileiders; of partner vasectomie; 3. OF Optie 2: Mannen- of vrouwencondoom (latexcondoom of niet-latexcondoom NIET gemaakt van natuurlijk [dierlijk] membraan [bijvoorbeeld polyurethaan]; PLUS één extra barrièremethode: (a) diafragma met zaaddodend middel; (b) pessarium met zaaddodend middel, of (c) anticonceptiespons met zaaddodend middel. Mannelijke proefpersonen (inclusief degenen die een vasectomie hebben ondergaan) die bezig zijn met activiteiten waarbij conceptie mogelijk is, moeten barrière-anticonceptie gebruiken (latexcondoom voor mannen of condoom zonder latex, NIET gemaakt van natuurlijk [dierlijk] membraan [bijvoorbeeld polyurethaan]) tijdens het onderzoek product en gedurende ten minste 28 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksproduct.

   • † Een vrouw die zwanger kan worden is een geslachtsrijpe vrouw die 1) opeenvolgende maanden geen hysterectomie (chirurgische verwijdering van de baarmoeder) of bilaterale ovariëctomie (chirurgische verwijdering van beide eierstokken) heeft ondergaan (dat wil zeggen, op enig moment menstrueert). gedurende de voorgaande 24 opeenvolgende maanden).
   • § De door de vrouwelijke proefpersoon gekozen vorm van anticonceptie moet effectief zijn tegen de tijd dat de vrouwelijke proefpersoon in het onderzoek wordt gerandomiseerd (hormonale anticonceptie moet bijvoorbeeld ten minste 28 dagen vóór randomisatie worden gestart).
4. Patiënten met een vastgestelde diagnose van FFA op basis van het klinische oordeel van de inschrijvende onderzoeker

5. Patiënten die zijn behandeld en niet zijn geslaagd voor één standaardtherapie, waaronder

   • Actuele steroïden
   • Systemische steroïden van korte duur
   • Systemische antibiotica
6. Patiënten die een stabiele dosis lokale steroïden of systemische antibiotica gebruiken
7. Patiënt en/of wettelijke voogd heeft vrijwillig een formulier voor geïnformeerde toestemming/patiëntautorisatie ondertekend en gedateerd dat is goedgekeurd door een Institutional Review Board (IRB)/Ethische Commissie (EC), indien van toepassing volgens de lokale wetgeving, nadat de aard van het onderzoek is uitgelegd en de patiënt heeft de mogelijkheid gehad om vragen te stellen.

Uitsluitingscriteria:

1. Anders dan de ziekte die wordt bestudeerd, elke klinisch significante (zoals bepaald door de onderzoeker) cardiale, endocrinologische, pulmonale, neurologische, psychiatrische, lever-, nier-, hematologische, immunologische ziekte of andere ernstige ziekte die momenteel niet onder controle is.
2. Elke aandoening, inclusief de aanwezigheid van laboratoriumafwijkingen, waardoor de proefpersoon een onaanvaardbaar risico zou lopen als hij/zij aan het onderzoek zou deelnemen.
3. Voorgeschiedenis van suïcidepoging op enig moment in het leven van de proefpersoon voorafgaand aan screening of randomisatie, of ernstige psychiatrische ziekte waarvoor ziekenhuisopname in de afgelopen 3 jaar nodig was.
4. Zwanger of borstvoeding.
5. Actief middelenmisbruik of een voorgeschiedenis van middelenmisbruik binnen 6 maanden voorafgaand aan de screening.
6. Maligniteit of voorgeschiedenis van maligniteit, met uitzondering van: a. behandelde [dwz genezen] basaalcel- of plaveiselcelcarcinomen in situ; b. behandelde [dwz genezen] cervicale intra-epitheliale neoplasie (CIN) of carcinoma in situ van de cervix zonder bewijs van recidief binnen de voorgaande 5 jaar.
7. Gebruik van een onderzoeksgeneesmiddel binnen 4 weken voorafgaand aan randomisatie, of 5 farmacokinetische/farmacodynamische halfwaardetijden, indien bekend (afhankelijk van welke langer is).
8. Voorafgaande behandeling met apremilast.
9. Patiënt met onderliggende chronische infecties, waaronder HIV, Hep B en C.
10. Geschiedenis van ongecontroleerde depressie.