Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie hodnotící účinnost Apremilastu při léčbě frontální fibrotizující alopecie

12. července 2018 aktualizováno: Clive Liu, Bellevue Dermatology

Otevřená studie hodnotící účinnost Apremilastu při léčbě frontální fibrózní alopecie

Toto je otevřená jednostranná studie zahrnující 20 pacientů léčených přípravkem Apremilast. Každý zařazený pacient může být vyšetřen dermatologem pomocí indexu aktivity Lichen Planopilaris a indexu frontální fibrotické alopecie. Mezi další měření patří celkové hodnocení lékařem, dermatologická kvalita života a analogové skóre pacientů pro pruritus. Pt bude mít návštěvy v týdnu 0,2,4,8,12,16,20,24

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Frontální fibrotizující alopecie (FFA) je chronické imunitně zprostředkované zánětlivé onemocnění charakterizované zánětem vlasového folikulu a děsivým vypadáváním vlasů. Klinicky se FFA projevuje jako progresivní recese vlasové linie ve frontální časové distribuci. Důkazy naznačují, že včasná a účinná léčba může zabránit trvalé ztrátě vlasů. Bohužel většina současných léčebných postupů je zklamáním se špatnou účinností nebo vysokým rizikovým profilem. Dostupnost bezpečné účinné léčby tohoto onemocnění zůstává nenaplněnou potřebou Apremilast je nový inhibitor fosfodiesterázy 4, který je v současné době schválen FDA k léčbě psoriázy a je předmětem zkoumání dalších autoimunitních stavů. Lék má dobrý bezpečnostní profil bez nutnosti laboratorního sledování. Cílem této studie je především zjistit, zda Apremilast nabízí nějaký přínos pro tuto obtížně léčitelnou populaci

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

20

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Ivy T Chan, BA
  • Telefonní číslo: 510-332-4783
  • E-mail: Gcpchan@aol.com

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Washington
      • Bellevue, Washington, Spojené státy, 98004
        • Nábor
        • Bellevue Dermatology
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

16 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Musí být celkově v dobrém zdravotním stavu (kromě studovaného onemocnění) podle posouzení zkoušejícího na základě anamnézy, fyzikálního vyšetření, klinických laboratoří a analýzy moči. (POZNÁMKA: Definice dobrého zdravotního stavu znamená, že subjekt nemá nekontrolované významné komorbidní stavy).
  2. Muž nebo žena a je mu v době zápisu alespoň 18 let.

  3. Ženy ve fertilním věku (FCBP)† musí mít negativní těhotenský test při screeningu a výchozím stavu. FCBP, kteří se zabývají činností, při které je možné početí, během užívání zkoušeného přípravku a po dobu alespoň 28 dnů po užití poslední dávky zkoušeného přípravku musí používat jednu ze schválených možností antikoncepce§ popsaných níže: Možnost 1: Jakákoli z následujících vysoce účinné metody: hormonální antikoncepce (perorální, injekční, implantát, transdermální náplast, vaginální kroužek); nitroděložní tělísko (IUD); podvázání vejcovodů; nebo partnerská vasektomie; 3. NEBO Možnost 2: Mužský nebo ženský kondom (latexový nebo nelatexový kondom NENÍ vyroben z přírodní [zvířecí] membrány [například polyuretan]; PLUS jedna další bariérová metoda: (a) membrána se spermicidem; (b) cervikální čepice se spermicidem nebo c) antikoncepční houbou se spermicidem. Muži (včetně těch, kteří podstoupili vasektomii), kteří se zabývají činností, při které je možné početí, musí během testování používat bariérovou antikoncepci (mužský latexový kondom nebo nelatexový kondom, který NENÍ vyroben z přírodní [zvířecí] membrány [například polyuretanu]). přípravku a po dobu nejméně 28 dnů po poslední dávce hodnoceného přípravku.

    • † Žena ve fertilním věku je sexuálně zralá žena, která 1) neprodělala hysterektomii (chirurgické odstranění dělohy) nebo bilaterální ooforektomii (chirurgické odstranění obou vaječníků) po sobě jdoucí měsíce (tj. kdykoli měla menstruaci během předchozích 24 po sobě jdoucích měsíců).
    • § Forma antikoncepce zvolená ženou musí být účinná v době, kdy je žena randomizována do studie (například hormonální antikoncepce by měla být zahájena alespoň 28 dní před randomizací).
  4. Pacienti se stanovenou diagnózou FFA na základě klinického úsudku zařazujícího zkoušejícího

  5. Pacienti, kteří byli léčeni a selhala jedna standardní terapie včetně

    • Topické steroidy
    • Krátkodobé systémové steroidy
    • Systémová antibiotika
  6. Pacienti, kteří jsou na stabilní dávce topických steroidů nebo systémových antibiotik
  7. Pacient a/nebo zákonný zástupce dobrovolně podepsal a datoval informovaný souhlas/povolení pacienta schválený Institutional Review Board (IRB)/Etickou komisí (EC), je-li to relevantní podle místních zákonů, poté, co byla vysvětlena povaha studie a pacient měl možnost klást otázky.

Kritéria vyloučení:

  1. Jiné než studované onemocnění jakékoli klinicky významné (jak určí zkoušející) srdeční, endokrinologické, plicní, neurologické, psychiatrické, jaterní, ledvinové, hematologické, imunologické onemocnění nebo jiné závažné onemocnění, které je v současné době nekontrolované.
  2. Jakýkoli stav, včetně přítomnosti laboratorních abnormalit, který by subjekt vystavil nepřijatelnému riziku, pokud by se studie účastnil.
  3. Předchozí pokus o sebevraždu kdykoli během života subjektu před screeningem nebo randomizací nebo závažné psychiatrické onemocnění vyžadující hospitalizaci během posledních 3 let.
  4. Těhotná nebo kojená.
  5. Zneužívání účinné látky nebo anamnéza zneužívání látek během 6 měsíců před screeningem.
  6. Malignita nebo malignita v anamnéze, kromě: a. léčené [tj. vyléčené] bazocelulární nebo spinocelulární karcinomy kůže in situ; b. léčená [tj. vyléčená] cervikální intraepiteliální neoplazie (CIN) nebo karcinom in situ děložního čípku bez známek recidivy během předchozích 5 let.
  7. Použití jakéhokoli hodnoceného léku během 4 týdnů před randomizací nebo 5 farmakokinetických/farmakodynamických poločasů, je-li známo (co je delší).
  8. Předchozí léčba apremilastem.
  9. Pacient, který má základní chronické infekce včetně HIV, Hep B a C.
  10. Nekontrolovaná deprese v anamnéze.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Léčebné rameno s apremilastem
Otevřené rameno pro léčbu frontální fibrotizující alopecie pomocí apremilastu
Lék: Apremilast
Otevřená léčba apremilastem
Ostatní jména:
  • Otezla

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Lichen Planopilaris index
Časové okno: Týden 0 až 24, návštěva pacienta týden 0,2,4,8,12,16,20,24

Váhy dané symptomům (30 %), známkám (30 %), anagennímu tahovému testu (25 %) a přítomnosti šíření (15 %) vedly k rovnici: LPPAI (0-10) = (pruritus + bolest + pálení)/3 + (erytém pokožky hlavy + perifolikulární erytém + perifolikulární šupina)/3 + 2,5 (tahový test) + 1,5 (rozšíření/2).

Symptomy a příznaky se zaznamenávají na 4bodové stupnici. Anagenní tahový test zahrnuje uchopení malé skupiny 10 až 20 vlasů mezi palec, prostředníček a prostředníček na temeni vlasových stvolů a pomalou, pevnou svislou silou odtažením prstů od pokožky hlavy. ke konečkům vlasů. Výsledek se zaznamená jak jako binární hodnota (0 pro žádné anagenní vlasy a 1 pro přítomnost anagenních vlasů), tak jako anagenní vlasy/celkový počet vytažených vlasů. Poslední je hodnocení šíření, zaznamenané jako 0 (žádné šíření) versus 1 (neurčité) versus 2 (rozšíření).

Naším primárním cílem je procentní změna oproti výchozí hodnotě
Týden 0 až 24, návštěva pacienta týden 0,2,4,8,12,16,20,24

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Globální hodnocení lékařů
Časové okno: Týdny 0 až 24, návštěva pacienta týden 0,2,4,8,12,16,20,24
Globální hodnocení lékařů Toto je pětibodová stupnice používaná k měření závažnosti onemocnění v době hodnocení lékařem. 0 – Jasné, 1 – Téměř jasné, 2 – Mírné, 3 – Střední, 4 – Vážné Čím nižší skóre, tím lepší skóre
Týdny 0 až 24, návštěva pacienta týden 0,2,4,8,12,16,20,24
Vizuální analogová stupnice pruritus
Časové okno: Týdny 0 až 24, návštěva pacienta týden 0,2,4,8,12,16,20,24
Pacient nakreslí čáru, která nejlépe vyjadřuje závažnost svědění: toto je souvislá stupnice od 0 do 10, 0 znamená žádné svědění a 10 znamená nejhorší možné svědění. Pacient má nakreslit čáru podél stupnice, která představuje svědění.
Týdny 0 až 24, návštěva pacienta týden 0,2,4,8,12,16,20,24
Index frontální fibrózní alopecie
Časové okno: Týdny 0 až 24, návštěva pacientů týdny 0,2,4,8,12,16,20,24
Toto je bodovací systém, který nedávno navrhl Holmes et al z British Nail and Hair Society. FFASI byl sestaven ve dvou formách: FFASI a FFASI B. FFASI využívá klinické snímky celé vlasové linie, rozdělené do čtyř sekcí. Závažnost alopecie je hodnocena 1-5 na základě vlasové recese. Aby vlasová recese zahrnovala největší část hodnocení, je každý stupeň vážen. Hodnotí se ztráta vlasů mimo hlavu (obočí, řasy, končetiny a ohyby), stejně jako související rysy (papuly v obličeji; kožní, nehtový a slizniční lichen planus; a generalizovaný lichen planopilaris na temeni hlavy). Skóre pro vlasovou recesi, zánětlivý pruh, ztrátu pokožky hlavy a související rysy lze kombinovat, aby bylo dosaženo maximálního skóre 100. FFASI B používá stejný formát, ale spíše než klasifikaci alopecie umožňuje uživatelem definované měření každé vlasové sekce. Podíváme se na průměrnou změnu FFASI ve srovnání s výchozí hodnotou
Týdny 0 až 24, návštěva pacientů týdny 0,2,4,8,12,16,20,24
Dermatologická kvalita života (DLQI) (Příloha E) Dermatologická kvalita života (DLQI) (Příloha E) Dermatologická kvalita života (DLQI)
Časové okno: Týdny 0 až 24, návštěva pacientů týdny 0,2,4,8,12,16,20,24
Jedná se o dotazník, který zjišťuje, jak moc ovlivnily kožní problémy subjektu jeho život za poslední týden. Jedná se o sérii 10 otázek týkajících se různých denních činností a každá otázka se skládá ze 4 odpovědí od Velmi mnoho, Hodně, Trochu až Vůbec ne. 0-nebýt vůbec nebo není relevantní , 1-málo, 2-hodně, 3-hodně navíc otázka 7, 3-zabránit práci nebo studiu, skóre se sečtou a získá se celkové skóre. Interpretace skóre: 0-1 Žádný vliv na život pacienta, 2-4 malý vliv na život pacienta, 6-10 střední vliv na život pacienta, 11-20 velký vliv na život pacienta, 21-30 extrémní vliv na život pacienta
Týdny 0 až 24, návštěva pacientů týdny 0,2,4,8,12,16,20,24

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Bellevue Dermatology

Spolupracovníci

Celgene

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Clive Liu, MD, Bellevue Dermatology

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Očekávaný)

12. července 2018

Primární dokončení (Očekávaný)

1. ledna 2019

Dokončení studie (Očekávaný)

1. ledna 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. ledna 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

30. ledna 2018

První zveřejněno (Aktuální)

6. února 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

16. července 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. července 2018

Naposledy ověřeno

1. července 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • BD1-1

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Apremilast

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ukraine

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit