Az AKCEA-ANGPTL3-LRX (ISIS 703802) vizsgálata homozigóta családi hiperkoleszterinémiában (HoFH) szenvedő betegeknél
2018. november 29. frissítette: Akcea Therapeutics
2. fázisú nyílt vizsgálat az ISIS 703802 (AKCEA-ANGPTL3-LRx) farmakodinámiájának, farmakokinetikájának, biztonságosságának és tolerálhatóságának felmérésére homozigóta familiáris hiperkoleszterinémiában (HoFH) szenvedő betegeknél szubkután
Ez egy egyközpontú, nyílt elrendezésű vizsgálat az AKCEA-ANGPTL3-LRX hatékonyságának értékelésére az alacsony sűrűségű lipoprotein koleszterin (LDL-C) szintjének csökkentésében homozigóta családi hiperkoleszterinémiában (HoFH) szenvedő betegeknél.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Visszavont
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Quebec
-
Québec, Quebec, Kanada, G1V4W2
- Clinical Site
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (FELNŐTT, OLDER_ADULT)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Testtömegindex (BMI) ≤ 35 kg/m2,
- Két mutáns allél genetikai megerősítése az LDLR, APOB, PCSK9 vagy LDLRAP1 génlókuszban VAGY kezeletlen LDL-C > 500 mg/dl (13 mmol/L) vagy kezelt LDL-C ≥ 300 mg/dl (2,59 mmol/L) ) akár 10 éves kor előtti bőr- vagy ín-xantómával együtt, VAGY a családi kórtörténetben genetikailag igazolt heterozigóta FH mindkét szülőnél VAGY kezeletlen emelkedett LDL-C és TC > 250 mg/dl, a betegséggel összhangban,
- A betegeknek stabil LDL-C-csökkentő szereket vagy rendszeres aferézist kell kapniuk
Kizárási kritériumok:
- Szívinfarktus, perkután transzluminális koszorúér beavatkozás vagy koszorúér bypass műtét a szűrést megelőző 12 héten belül, vagy cerebrovascularis baleset a szűrést megelőző 24 héten belül.
- Diabetes mellitus, ha újonnan diagnosztizálják, vagy ha a HbA1c ≥ 9,0%
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: KEZELÉS
- Kiosztás: NA
- Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
- Maszkolás: EGYIK SEM
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
KÍSÉRLETI: AKCEA-ANGPTL3-LRX 1. adag
|
Egyetlen nyílt címkés kohorsz
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az alacsony sűrűségű lipoprotein koleszterin (LDL-C) csökkentése.
Időkeret: 14 hét
|
Az LDL-C százalékos változása a kiindulási értékről a 14. hétre.
|
14 hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az ISIS 703802 hatása a plazma angiopoietin-szerű 3-ra (ANGPTL3).
Időkeret: 7 és 14 hét
|
Összefoglaljuk az ANGPTL3 fehérje abszolút és százalékos változását az alapvonaltól a 14. hétig.
|
7 és 14 hét
|
|
Az ISIS 703802 hatása a lipidparaméterekre.
Időkeret: 7 és 14 hét
|
Az alaphelyzet és a 14. hét közötti abszolút és százalékos változás összegzésre kerül.
|
7 és 14 hét
|
|
Értékelje az ISIS 703802 minimális plazmaszintjét.
Időkeret: 14 hét
|
Az ISIS 703802 plazmaszintjeit a kezelési időszak alatt és a kezelés utáni követési időszakban leíró módon összefoglaljuk.
|
14 hét
|
|
Az ISIS 703802 biztonsága a kezelés során fellépő nemkívánatos események gyakorisága alapján
Időkeret: 14 hét
|
Az ISIS 703802 biztonságát a káros hatások meghatározásával értékelik.
|
14 hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)
2018. április 12.
Elsődleges befejezés (VÁRHATÓ)
2018. szeptember 30.
A tanulmány befejezése (VÁRHATÓ)
2018. december 31.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2018. február 22.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2018. március 5.
Első közzététel (TÉNYLEGES)
2018. március 7.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)
2018. december 3.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2018. november 29.
Utolsó ellenőrzés
2018. november 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- ISIS 703802-CS4
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .