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Studio di AKCEA-ANGPTL3-LRX (ISIS 703802) in pazienti con ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH)

29 novembre 2018 aggiornato da: Akcea Therapeutics

Uno studio di fase 2 in aperto per valutare la farmacodinamica, la farmacocinetica, la sicurezza e la tollerabilità di ISIS 703802 (AKCEA-ANGPTL3-LRx) somministrato per via sottocutanea a pazienti con ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH)

Questo è uno studio in aperto a centro singolo per valutare l'efficacia di AKCEA-ANGPTL3-LRX per la riduzione dei livelli di colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL-C) in pazienti con ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH).

Panoramica dello studio

Stato

Ritirato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Quebec
      • Québec, Quebec, Canada, G1V4W2
        • Clinical Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Indice di massa corporea (BMI) ≤ 35 kg/m2,
  • Conferma genetica di due alleli mutanti nel locus genico LDLR, APOB, PCSK9 o LDLRAP1 OPPURE C-LDL non trattato > 500 mg/dL (13 mmol/L) o C-LDL trattato ≥ 300 mg/dL (2,59 mmol/L ) insieme a xantoma cutaneo o tendineo prima dell'età di 10 anni OPPURE anamnesi familiare di FH eterozigote geneticamente confermata in entrambi i genitori OPPURE C-LDL e TC elevati non trattati > 250 mg/dL coerenti con la malattia,
  • I pazienti devono essere in terapia stabile con agenti che riducono il C-LDL o in aferesi regolare

Criteri di esclusione:

  • Infarto del miocardio, intervento coronarico transluminale percutaneo o intervento chirurgico di bypass aorto-coronarico entro 12 settimane prima dello screening o incidente cerebrovascolare entro 24 settimane prima dello screening.
  • Diabete mellito se di nuova diagnosi o se HbA1c ≥ 9,0%

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: AKCEA-ANGPTL3-LRX Dose 1
Droga: AKCEA-ANGPTL3-LRX
Singolo gruppo in aperto
Altri nomi:
  • ISIS 703802

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Riduzione del colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL-C).
Lasso di tempo: 14 settimane
Variazione percentuale di LDL-C dal basale alla settimana 14.
14 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Effetto di ISIS 703802 sull'angiopoietina plasmatica come 3 (ANGPTL3).
Lasso di tempo: 7 e 14 settimane
Verranno riassunte le variazioni assolute e percentuali della proteina ANGPTL3 dal basale alla settimana 14.
7 e 14 settimane
Effetto di ISIS 703802 sui parametri lipidici.
Lasso di tempo: 7 e 14 settimane
Verranno riassunte le variazioni assolute e percentuali dal basale alla settimana 14.
7 e 14 settimane
Valutare i livelli plasmatici minimi di ISIS 703802.
Lasso di tempo: 14 settimane
I livelli plasmatici minimi di ISIS 703802 durante il periodo di trattamento e quelli durante il periodo di follow-up post-trattamento saranno riassunti in modo descrittivo.
14 settimane
La sicurezza di ISIS 703802 dall'incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: 14 settimane
La sicurezza di ISIS 703802 sarà valutata determinando gli effetti avversi.
14 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Akcea Therapeutics

Collaboratori

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

12 aprile 2018

Completamento primario (ANTICIPATO)

30 settembre 2018

Completamento dello studio (ANTICIPATO)

31 dicembre 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 febbraio 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 marzo 2018

Primo Inserito (EFFETTIVO)

7 marzo 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

3 dicembre 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

29 novembre 2018

Ultimo verificato

1 novembre 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ISIS 703802-CS4

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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