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Étude sur AKCEA-ANGPTL3-LRX (ISIS 703802) chez des patients atteints d'hypercholestérolémie familiale homozygote (HFHo)

29 novembre 2018 mis à jour par: Akcea Therapeutics

Une étude ouverte de phase 2 pour évaluer la pharmacodynamique, la pharmacocinétique, l'innocuité et la tolérabilité d'ISIS 703802 (AKCEA-ANGPTL3-LRx) administré par voie sous-cutanée à des patients atteints d'hypercholestérolémie familiale homozygote (HoFH)

Il s'agit d'une étude monocentrique en ouvert visant à évaluer l'efficacité d'AKCEA-ANGPTL3-LRX pour la réduction des taux de cholestérol à lipoprotéines de basse densité (LDL-C) chez les patients atteints d'hypercholestérolémie familiale homozygote (HoFH).

Aperçu de l'étude

Statut

Retiré

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Canada
    • Quebec
      • Québec, Quebec, Canada, G1V4W2
        • Clinical Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (ADULTE, OLDER_ADULT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Indice de masse corporelle (IMC) ≤ 35 kg/m2,
  • Confirmation génétique de deux allèles mutants au locus du gène LDLR, APOB, PCSK9 ou LDLRAP1 OU un LDL-C non traité > 500 mg/dL (13 mmol/L) ou un LDL-C traité ≥ 300 mg/dL (2,59 mmol/L ) associé à un xanthome cutané ou tendineux avant l'âge de 10 ans OU antécédents médicaux familiaux d'HF hétérozygote génétiquement confirmé chez les deux parents OU taux de LDL-C élevé non traité et TC > 250 mg/dL compatibles avec la maladie,
  • Les patients doivent être sous agents abaissant le LDL-C stable ou sous aphérèse régulière

Critère d'exclusion:

  • Infarctus du myocarde, intervention coronarienne transluminale percutanée ou pontage aortocoronarien dans les 12 semaines précédant le dépistage, ou accident vasculaire cérébral dans les 24 semaines précédant le dépistage.
  • Diabète sucré si nouvellement diagnostiqué ou si HbA1c ≥ 9,0 %

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: AKCEA-ANGPTL3-LRX Dose 1
Médicament: AKCEA-ANGPTL3-LRX
Cohorte unique en ouvert
Autres noms:
  • ISIS 703802

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Réduction du cholestérol des lipoprotéines de basse densité (LDL-C).
Délai: 14 semaines
Variation en pourcentage du taux de LDL-C entre le départ et la semaine 14.
14 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Effet d'ISIS 703802 sur l'angiopoïétine plasmatique comme 3 (ANGPTL3).
Délai: 7 et 14 semaines
Les changements absolus et en pourcentage de la protéine ANGPTL3 de la ligne de base à la semaine 14 seront résumés.
7 et 14 semaines
Effet d'ISIS 703802 sur les paramètres lipidiques.
Délai: 7 et 14 semaines
Les changements absolus et en pourcentage de la ligne de base à la semaine 14 seront résumés.
7 et 14 semaines
Évaluer les concentrations plasmatiques minimales d'ISIS 703802.
Délai: 14 semaines
Les concentrations plasmatiques minimales d'ISIS 703802 pendant la période de traitement et celles pendant la période de suivi post-traitement seront résumées de manière descriptive.
14 semaines
L'innocuité d'ISIS 703802 par l'incidence des événements indésirables liés au traitement
Délai: 14 semaines
La sécurité d'ISIS 703802 sera évaluée en déterminant les effets indésirables.
14 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Akcea Therapeutics

Collaborateurs

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

12 avril 2018

Achèvement primaire (ANTICIPÉ)

30 septembre 2018

Achèvement de l'étude (ANTICIPÉ)

31 décembre 2018

Dates d'inscription aux études

Première soumission

22 février 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

5 mars 2018

Première publication (RÉEL)

7 mars 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

3 décembre 2018

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

29 novembre 2018

Dernière vérification

1 novembre 2018

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ISIS 703802-CS4

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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