Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av AKCEA-ANGPTL3-LRX (ISIS 703802) hos patienter med homozygot familjär hyperkolesterolemi (HoFH)

29 november 2018 uppdaterad av: Akcea Therapeutics

En öppen fas 2-studie för att bedöma farmakodynamiken, farmakokinetiken, säkerheten och tolerabiliteten av ISIS 703802 (AKCEA-ANGPTL3-LRx) administrerat subkutant till patienter med homozygot familjär hyperkolesterolemi (HoFH)

Detta är en öppen, öppen studie med ett enda centrum för att utvärdera effekten av AKCEA-ANGPTL3-LRX för minskning av lågdensitetslipoproteinkolesterolnivåer (LDL-C) hos patienter med homozygot familjär hyperkolesterolemi (HoFH).

Studieöversikt

Status

Indragen

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Kanada
    • Quebec
      • Québec, Quebec, Kanada, G1V4W2
        • Clinical Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Body mass index (BMI) ≤ 35 kg/m2,
  • Genetisk bekräftelse av två mutanta alleler vid LDLR-, APOB-, PCSK9- eller LDLRAP1-genlokuset ELLER en obehandlad LDL-C > 500 mg/dL (13 mmol/L) eller behandlad LDL-C ≥ 300 mg/dL (2,59 mmol/L) ) tillsammans med antingen kutant eller sen-xantom före 10 års ålder ELLER familjär medicinsk historia av genetiskt bekräftad heterozygot FH hos båda föräldrarna ELLER obehandlad förhöjd LDL-C och TC > 250 mg/dL förenlig med sjukdomen,
  • Patienterna måste vara på stabila LDL-C-sänkande medel eller regelbunden aferes

Exklusions kriterier:

  • Myokardinfarkt, perkutan transluminal kranskärlsintervention eller kranskärlsbypassoperation inom 12 veckor före screening, eller cerebrovaskulär olycka inom 24 veckor före screening.
  • Diabetes mellitus om nydiagnostiserats eller om HbA1c ≥ 9,0 %

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: NA
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
EXPERIMENTELL: AKCEA-ANGPTL3-LRX Dos 1
Läkemedel: AKCEA-ANGPTL3-LRX
Ensam öppen kohort
Andra namn:
  • ISIS 703802

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Minskning av lågdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C).
Tidsram: 14 veckor
Procentuell förändring av LDL-C från baslinje till vecka 14.
14 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Effekt av ISIS 703802 på plasmaangiopoietin like 3 (ANGPTL3).
Tidsram: 7 och 14 veckor
Absolut och procentuell förändring i ANGPTL3-protein från baslinje till vecka 14 kommer att sammanfattas.
7 och 14 veckor
Effekt av ISIS 703802 på lipidparametrar.
Tidsram: 7 och 14 veckor
Absolut och procentuell förändring från baslinje till vecka 14 kommer att sammanfattas.
7 och 14 veckor
Utvärdera dalvärden i plasma av ISIS 703802.
Tidsram: 14 veckor
Lägsta plasmanivåer av ISIS 703802 under behandlingsperioden och de under uppföljningsperioden efter behandling kommer att sammanfattas beskrivande.
14 veckor
Säkerheten för ISIS 703802 genom förekomsten av behandlingsuppkomna biverkningar
Tidsram: 14 veckor
Säkerheten för ISIS 703802 kommer att bedömas genom att fastställa negativa effekter.
14 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Akcea Therapeutics

Samarbetspartners

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (FAKTISK)

12 april 2018

Primärt slutförande (FÖRVÄNTAT)

30 september 2018

Avslutad studie (FÖRVÄNTAT)

31 december 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

22 februari 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

5 mars 2018

Första postat (FAKTISK)

7 mars 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

3 december 2018

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

29 november 2018

Senast verifierad

1 november 2018

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ISIS 703802-CS4

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Homozygot familjär hyperkolesterolemi

Kliniska prövningar på AKCEA-ANGPTL3-LRX

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Ireland

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera