Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie AKCEA-ANGPTL3-LRX (ISIS 703802) u pacientů s homozygotní familiární hypercholesterolemií (HoFH)

29. listopadu 2018 aktualizováno: Akcea Therapeutics

Otevřená studie fáze 2 k posouzení farmakodynamiky, farmakokinetiky, bezpečnosti a snášenlivosti ISIS 703802 (AKCEA-ANGPTL3-LRx) podávaného subkutánně pacientům s homozygotní familiární hypercholesterolemií (HoFH)

Jedná se o otevřenou studii s jediným centrem k hodnocení účinnosti AKCEA-ANGPTL3-LRX na snížení hladin cholesterolu s nízkou hustotou lipoproteinů (LDL-C) u pacientů s homozygotní familiární hypercholesterolémií (HoFH).

Přehled studie

Postavení

Staženo

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Quebec
      • Québec, Quebec, Kanada, G1V4W2
        • Clinical Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Index tělesné hmotnosti (BMI) ≤ 35 kg/m2,
  • Genetické potvrzení dvou mutantních alel na genovém lokusu LDLR, APOB, PCSK9 nebo LDLRAP1 NEBO neléčený LDL-C > 500 mg/dl (13 mmol/L) nebo léčený LDL-C ≥ 300 mg/dl (2,59 mmol/l ) společně s kožním nebo šlachovým xantomem před dosažením věku 10 let NEBO familiární anamnézou geneticky potvrzeného heterozygotního FH u obou rodičů NEBO neléčeným zvýšeným LDL-C a TC > 250 mg/dl v souladu s onemocněním,
  • Pacienti musí být na stabilních látkách snižujících hladinu LDL-C nebo na pravidelných aferézách

Kritéria vyloučení:

  • Infarkt myokardu, perkutánní transluminální koronární intervence nebo bypass koronární artérie během 12 týdnů před Screeningem nebo cerebrovaskulární příhoda během 24 týdnů před Screeningem.
  • Diabetes mellitus, pokud je nově diagnostikován nebo pokud HbA1c ≥ 9,0 %

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: AKCEA-ANGPTL3-LRX Dávka 1
Lék: AKCEA-ANGPTL3-LRX
Jedna otevřená kohorta
Ostatní jména:
  • ISIS 703802

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Snížení cholesterolu lipoproteinů o nízké hustotě (LDL-C).
Časové okno: 14 týdnů
Procentuální změna LDL-C od výchozí hodnoty do 14. týdne.
14 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Účinek ISIS 703802 na plazmatický angiopoetin podobný 3 (ANGPTL3).
Časové okno: 7 a 14 týdnů
Budou shrnuty absolutní a procentuální změny v proteinu ANGPTL3 od výchozího stavu do týdne 14.
7 a 14 týdnů
Vliv ISIS 703802 na parametry lipidů.
Časové okno: 7 a 14 týdnů
Budou shrnuty absolutní a procentuální změny od výchozího stavu do 14. týdne.
7 a 14 týdnů
Vyhodnoťte minimální hladiny ISIS 703802 v plazmě.
Časové okno: 14 týdnů
Budou popisně shrnuty minimální hladiny ISIS 703802 v plazmě během léčebného období a během období sledování po léčbě.
14 týdnů
Bezpečnost ISIS 703802 podle výskytu nežádoucích účinků souvisejících s léčbou
Časové okno: 14 týdnů
Bezpečnost ISIS 703802 bude posouzena stanovením nepříznivých účinků.
14 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Akcea Therapeutics

Spolupracovníci

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

12. dubna 2018

Primární dokončení (OČEKÁVANÝ)

30. září 2018

Dokončení studie (OČEKÁVANÝ)

31. prosince 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. února 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. března 2018

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

7. března 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

3. prosince 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

29. listopadu 2018

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ISIS 703802-CS4

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Homozygotní familiární hypercholesterolémie

Klinické studie na AKCEA-ANGPTL3-LRX

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Czech Republic

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit