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ホモ接合性家族性高コレステロール血症（HoFH）患者におけるAKCEA-ANGPTL3-LRX（ISIS 703802）の研究

2018年11月29日 更新者：Akcea Therapeutics

ホモ接合性家族性高コレステロール血症（HoFH）患者に皮下投与されたISIS 703802（AKCEA-ANGPTL3-LRx）の薬力学、薬物動態、安全性および忍容性を評価する第2相非盲検試験

これは、家族性ホモ接合性高コレステロール血症 (HoFH) 患者における低密度リポタンパク質コレステロール (LDL-C) レベルの低下に対する AKCEA-ANGPTL3- LRX の有効性を評価するための、単一施設の非盲検試験です。

調査の概要

状態

引きこもった

条件

介入・治療

研究の種類

介入

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • カナダ
    • Quebec
      • Québec、Quebec、カナダ、G1V4W2
        • Clinical Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (アダルト、OLDER_ADULT)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • ボディマス指数 (BMI) ≤ 35 kg/m2、
  • LDLR、APOB、PCSK9、または LDLRAP1 遺伝子座での 2 つの変異対立遺伝子の遺伝的確認、または未処理 LDL-C > 500 mg/dL (13 mmol/L) または処理 LDL-C ≥ 300 mg/dL (2.59 mmol/L) ) 10 歳未満の皮膚または腱の黄色腫のいずれかを伴う、または両親に遺伝的に確認されたヘテロ接合体 FH の家族歴がある、または未治療の上昇した LDL-C および TC > 250 mg/dL が疾患と一致している、
  • -患者は、安定したLDL-C低下剤または定期的なアフェレーシスを受けている必要があります

除外基準:

  • -スクリーニング前12週間以内の心筋梗塞、経皮経管冠動脈インターベンション、または冠動脈バイパス移植手術、またはスクリーニング前24週間以内の脳血管障害。
  • 新たに糖尿病と診断された場合、またはHbA1c≧9.0%の場合は糖尿病

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：NA
  • 介入モデル：SINGLE_GROUP
  • マスキング：なし

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：AKCEA-ANGPTL3-LRX 投与量 1
薬：AKCEA-ANGPTL3-LRX
単一非盲検コホート
他の名前：
  • ISIS 703802

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
低密度リポタンパク質コレステロール (LDL-C) の減少。
時間枠：14週間
ベースラインから 14 週目までの LDL-C の変化率。
14週間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
血漿アンギオポエチン様 3 (ANGPTL3) に対する ISIS 703802 の効果。
時間枠：7週および14週
ベースラインから14週目までのANGPTL3タンパク質の絶対変化およびパーセンテージ変化を要約する。
7週および14週
脂質パラメーターに対する ISIS 703802 の影響。
時間枠：7週および14週
ベースラインから 14 週までの絶対変化とパーセンテージ変化を要約します。
7週および14週
ISIS 703802 の血漿トラフ レベルを評価します。
時間枠：14週間
治療期間中のISIS 703802の血漿トラフレベルおよび治療後のフォローアップ期間中の血漿トラフレベルを記述的に要約する。
14週間
治療に伴う有害事象の発生率による ISIS 703802 の安全性
時間枠：14週間
ISIS 703802 の安全性は、悪影響を判断することによって評価されます。
14週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Akcea Therapeutics

協力者

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2018年4月12日

一次修了 (予期された)

2018年9月30日

研究の完了 (予期された)

2018年12月31日

試験登録日

最初に提出

2018年2月22日

QC基準を満たした最初の提出物

2018年3月5日

最初の投稿 (実際)

2018年3月7日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2018年12月3日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2018年11月29日

最終確認日

2018年11月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • ISIS 703802-CS4

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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