Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av AKCEA-ANGPTL3-LRX (ISIS 703802) hos pasienter med homozygot familiær hyperkolesterolemi (HoFH)

29. november 2018 oppdatert av: Akcea Therapeutics

En fase 2 åpen studie for å vurdere farmakodynamikken, farmakokinetikken, sikkerheten og toleransen til ISIS 703802 (AKCEA-ANGPTL3-LRx) administrert subkutant til pasienter med homozygot familiær hyperkolesterolemi (HoFH)

Dette er en enkeltsenter, åpen studie for å evaluere effekten av AKCEA-ANGPTL3-LRX for reduksjon av lavdensitetslipoproteinkolesterolnivåer (LDL-C) hos pasienter med homozygot familiær hyperkolesterolemi (HoFH).

Studieoversikt

Status

Tilbaketrukket

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Quebec
      • Québec, Quebec, Canada, G1V4W2
        • Clinical Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Kroppsmasseindeks (BMI) ≤ 35 kg/m2,
  • Genetisk bekreftelse av to mutante alleler ved LDLR-, APOB-, PCSK9- eller LDLRAP1-genlokuset ELLER en ubehandlet LDL-C > 500 mg/dL (13 mmol/L) eller behandlet LDL-C ≥ 300 mg/dL (2,59 mmol/L) ) sammen med enten kutant eller sene-xantom før alder 10 år ELLER familiær medisinsk historie med genetisk bekreftet heterozygot FH hos begge foreldre ELLER ubehandlet forhøyet LDL-C og TC > 250 mg/dL i samsvar med sykdommen,
  • Pasienter må være på stabile LDL-C-senkende midler eller på vanlig aferese

Ekskluderingskriterier:

  • Hjerteinfarkt, perkutan transluminal koronar intervensjon eller koronar bypass-operasjon innen 12 uker før screening, eller cerebrovaskulær ulykke innen 24 uker før screening.
  • Diabetes mellitus hvis nylig diagnostisert eller hvis HbA1c ≥ 9,0 %

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: AKCEA-ANGPTL3-LRX Dose 1
Legemiddel: AKCEA-ANGPTL3-LRX
Enkel åpen-label-kohort
Andre navn:
  • ISIS 703802

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Reduksjon av lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C).
Tidsramme: 14 uker
Prosentvis endring i LDL-C fra baseline til uke 14.
14 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Effekt av ISIS 703802 på plasmaangiopoietin like 3 (ANGPTL3).
Tidsramme: 7 og 14 uker
Absolutt og prosentvis endring i ANGPTL3-protein fra baseline til uke 14 vil bli oppsummert.
7 og 14 uker
Effekt av ISIS 703802 på lipidparametre.
Tidsramme: 7 og 14 uker
Absolutt og prosentvis endring fra baseline til uke 14 vil bli oppsummert.
7 og 14 uker
Evaluer bunnnivåer i plasma av ISIS 703802.
Tidsramme: 14 uker
Plasma-bunnnivåer av ISIS 703802 under behandlingsperioden og de under oppfølgingsperioden etter behandling vil bli oppsummert beskrivende.
14 uker
Sikkerheten til ISIS 703802 ved forekomst av uønskede hendelser som oppstår ved behandling
Tidsramme: 14 uker
Sikkerheten til ISIS 703802 vil bli vurdert ved å bestemme uønskede effekter.
14 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Akcea Therapeutics

Samarbeidspartnere

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

12. april 2018

Primær fullføring (FORVENTES)

30. september 2018

Studiet fullført (FORVENTES)

31. desember 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

22. februar 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

5. mars 2018

Først lagt ut (FAKTISKE)

7. mars 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

3. desember 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

29. november 2018

Sist bekreftet

1. november 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ISIS 703802-CS4

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Homozygot familiær hyperkolesterolemi

Kliniske studier på AKCEA-ANGPTL3-LRX

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Poland

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere